目的调查我国医疗标准、规范中关于真实世界数据(real world data,RWD)的治理要求,总结数据治理技术要点,为开展RWD治理工作的相关研究提供参考。方法计算机检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中...目的调查我国医疗标准、规范中关于真实世界数据(real world data,RWD)的治理要求,总结数据治理技术要点,为开展RWD治理工作的相关研究提供参考。方法计算机检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中国生物医学文献数据库(SinoMed)以及国内29家医学一级学会官网、全国标准信息公共服务平台,检索时限为建库至2023年12月12日。制定资料提取表,根据国家药品监督管理局发布的《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》中RWD治理前6个环节(数据安全、数据提取、数据清洗、数据转化、数据传输与存储、质量控制)对纳入的标准、规范进行分类,并对数据治理相关内容进行汇总和比较分析。结果共纳入标准、规范32部,其中医疗基础类数据标准15部,数据治理技术规范17部;涉及数据安全6部、数据提取6部、数据清洗5部、数据转化5部、数据传输与存储6部、质量控制4部。医疗基础类数据标准包含数据描述元素信息、术语、格式标准,整体覆盖了关键数据要素,能基本满足数据标准化的需求。数据治理技术规范主要为普适性医疗数据规范,内容以治理工作的要求与指导性建议为主,数据安全和提取方面的要求和方法相对明确,然而在数据转化和质量控制方面的规范技术指导较为有限,数据清洗、传输和存储环节则缺乏明确的实施路径。结论随着真实世界证据在医疗卫生决策中的作用不断增强,我国医疗标准及规范中RWD治理框架逐渐清晰,然而,RWD的治理在技术细节和实施方面仍需完善。展开更多
国内外监管机构已经对如何利用真实世界数据(real world data,RWD)和真实世界证据(real world evidence,RWE)支持医药产品研发和监管决策开展了多项讨论,并体现在相关指导原则和框架文件中。我国RWD/RWE应用的开展与推广较国际先进监管...国内外监管机构已经对如何利用真实世界数据(real world data,RWD)和真实世界证据(real world evidence,RWE)支持医药产品研发和监管决策开展了多项讨论,并体现在相关指导原则和框架文件中。我国RWD/RWE应用的开展与推广较国际先进监管机构晚,体系和条件与发达国家和地区存在差距。本文旨在通过对各地区现行RWD/RWE应用相关的政策法规及技术指导原则进行要素分析和比较研究,希望通过基于资料总结讨论各地区关于RWD/RWE的应用现状,为探索适合中国的RWD/RWE应用策略提供有益的参考。展开更多
背景2型糖尿病(T2DM)患病率日益升高,胰岛素治疗是后期控制T2DM高血糖的重要手段之一,但新诊断T2DM患者胰岛素的临床使用情况及其影响因素目前研究较少。目的基于真实世界数据,分析应用胰岛素(包括胰岛素类似物)治疗的新诊断T2DM患者的...背景2型糖尿病(T2DM)患病率日益升高,胰岛素治疗是后期控制T2DM高血糖的重要手段之一,但新诊断T2DM患者胰岛素的临床使用情况及其影响因素目前研究较少。目的基于真实世界数据,分析应用胰岛素(包括胰岛素类似物)治疗的新诊断T2DM患者的临床特征,为临床医生在T2DM患者中合理使用胰岛素提供临床依据。方法于2019年5月,回顾性分析2007年1月—2009年6月在上海交通大学附属第六人民医院内分泌代谢科住院的628例新诊断T2DM患者的临床资料。根据临床医生开具的治疗方案中是否包含胰岛素治疗将患者分为两组:不使用胰岛素组和使用胰岛素组。收集患者的详细临床资料,包括年龄、性别、高血压病史、肥胖病史、身高、体质量、腰围、臀围、血压、血糖、C肽水平、糖化白蛋白(GA)、肝功能、肾功能及糖化血红蛋白水平(HbA1c)等。采用多因素Logistic回归分析影响T2DM患者使用胰岛素的因素。结果纳入研究的新诊断T2DM住院患者中女219例(34.9%),男409例(65.1%)。不使用胰岛素组的患者194例(30.9%),平均年龄(54.0±13.0)岁;使用胰岛素组的患者434例(69.1%),平均年龄(52.0±16.0)岁。不使用胰岛素组与使用胰岛素组患者高血压患病率、肥胖患病率、腰围、体质指数(BMI)、空腹血糖、空腹C肽、餐后2 h C肽、GA、HbA1c、血肌酐(Scr)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)、尿微量白蛋白、估算肾小球滤过率(eGFR)比较,差异有统计学意义(P<0.05);两组患者年龄、性别、腰臀比、血压、餐后2 h血糖、天冬氨酸氨基转移酶(AST)比较,差异无统计学意义(P>0.05)。Logistic回归分析结果显示,男性、餐后2 h血糖升高、餐后2 h C肽水平降低,以及HbA1c水平升高是新诊断T2DM住院患者使用胰岛素的影响因素(P<0.05)。结论新诊断T2DM住院患者的胰岛素使用比例较高,提示国内T2DM患者诊断晚,确诊时血糖高导致胰岛素使用比例较高。男性、血糖水平高、胰岛功能差是影响新诊断T2DM住院患者使用胰岛素的独立因素,提示临床医生在制定新诊断T2DM患者降糖治疗方案时,应参考患者的血糖水平和胰岛功能情况,选择合适的胰岛素治疗时机。展开更多
背景与目的:二线化疗单药在晚期尿路上皮癌患者中的治疗效果不佳,并且接受治疗的患者生命质量(quality of life,QoL)也较差,因此探索一种既具有良好疗效又能改善患者QoL的治疗方法对晚期尿路上皮癌患者十分重要。程序性死亡[蛋白]-1(pro...背景与目的:二线化疗单药在晚期尿路上皮癌患者中的治疗效果不佳,并且接受治疗的患者生命质量(quality of life,QoL)也较差,因此探索一种既具有良好疗效又能改善患者QoL的治疗方法对晚期尿路上皮癌患者十分重要。程序性死亡[蛋白]-1(programmed death-1,PD-1)单抗药物替雷利珠单抗已获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌,探索分析真实世界中,替雷利珠单抗单药与化疗单药治疗方案分别在二线治疗晚期尿路上皮癌患者中的健康相关QoL(health-related QoL,HRQoL)数据。方法:利用“肿瘤免疫治疗进展与实践提升项目”数据库,纳入接受替雷利珠单抗治疗或化疗单药治疗的晚期经治尿路上皮癌患者。预先指定的关键HRQoL分析是治疗后第2和第4个月较基线的平均变化值以及EORTC QLQ-C30量表中总体健康状况/QoL评分的恶化时间。结果:分析纳入了207例既往接受过一线含铂类药物治疗的晚期尿路上皮癌患者,其中替雷利珠单抗单药二线治疗组102例,化疗单药二线治疗组105例。研究结果显示,与基线相比,替雷利珠单抗组患者治疗后第2个月的总体健康状况/QoL评分的平均变化值为4.69,化疗单药组为-8.05,两组之间差异有统计学意义(t=-2.199,P=0.030);替雷利珠单抗组患者治疗后第4个月的整体健康状况/QoL评分的平均变化值为14.58,化疗单药组为-8.97,两组之间同样差异有统计学意义(t=-3.538,P<0.001)。并且,替雷利珠单抗组患者总体健康状况/QoL评分的TTD优于化疗单药组(χ^2=7.214,P=0.007)。结论:在晚期尿路上皮癌的二线治疗方案中替雷利珠单抗较化疗单药可提高患者的HRQol。但因本次调研收集Qol量表所设计的时间节点少,收集到的案例数少,分析结果可能存在偏倚,所以仍需进一步增加观察例数和随访频率予以验证。展开更多
文摘目的调查我国医疗标准、规范中关于真实世界数据(real world data,RWD)的治理要求,总结数据治理技术要点,为开展RWD治理工作的相关研究提供参考。方法计算机检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中国生物医学文献数据库(SinoMed)以及国内29家医学一级学会官网、全国标准信息公共服务平台,检索时限为建库至2023年12月12日。制定资料提取表,根据国家药品监督管理局发布的《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》中RWD治理前6个环节(数据安全、数据提取、数据清洗、数据转化、数据传输与存储、质量控制)对纳入的标准、规范进行分类,并对数据治理相关内容进行汇总和比较分析。结果共纳入标准、规范32部,其中医疗基础类数据标准15部,数据治理技术规范17部;涉及数据安全6部、数据提取6部、数据清洗5部、数据转化5部、数据传输与存储6部、质量控制4部。医疗基础类数据标准包含数据描述元素信息、术语、格式标准,整体覆盖了关键数据要素,能基本满足数据标准化的需求。数据治理技术规范主要为普适性医疗数据规范,内容以治理工作的要求与指导性建议为主,数据安全和提取方面的要求和方法相对明确,然而在数据转化和质量控制方面的规范技术指导较为有限,数据清洗、传输和存储环节则缺乏明确的实施路径。结论随着真实世界证据在医疗卫生决策中的作用不断增强,我国医疗标准及规范中RWD治理框架逐渐清晰,然而,RWD的治理在技术细节和实施方面仍需完善。
文摘国内外监管机构已经对如何利用真实世界数据(real world data,RWD)和真实世界证据(real world evidence,RWE)支持医药产品研发和监管决策开展了多项讨论,并体现在相关指导原则和框架文件中。我国RWD/RWE应用的开展与推广较国际先进监管机构晚,体系和条件与发达国家和地区存在差距。本文旨在通过对各地区现行RWD/RWE应用相关的政策法规及技术指导原则进行要素分析和比较研究,希望通过基于资料总结讨论各地区关于RWD/RWE的应用现状,为探索适合中国的RWD/RWE应用策略提供有益的参考。
文摘背景2型糖尿病(T2DM)患病率日益升高,胰岛素治疗是后期控制T2DM高血糖的重要手段之一,但新诊断T2DM患者胰岛素的临床使用情况及其影响因素目前研究较少。目的基于真实世界数据,分析应用胰岛素(包括胰岛素类似物)治疗的新诊断T2DM患者的临床特征,为临床医生在T2DM患者中合理使用胰岛素提供临床依据。方法于2019年5月,回顾性分析2007年1月—2009年6月在上海交通大学附属第六人民医院内分泌代谢科住院的628例新诊断T2DM患者的临床资料。根据临床医生开具的治疗方案中是否包含胰岛素治疗将患者分为两组:不使用胰岛素组和使用胰岛素组。收集患者的详细临床资料,包括年龄、性别、高血压病史、肥胖病史、身高、体质量、腰围、臀围、血压、血糖、C肽水平、糖化白蛋白(GA)、肝功能、肾功能及糖化血红蛋白水平(HbA1c)等。采用多因素Logistic回归分析影响T2DM患者使用胰岛素的因素。结果纳入研究的新诊断T2DM住院患者中女219例(34.9%),男409例(65.1%)。不使用胰岛素组的患者194例(30.9%),平均年龄(54.0±13.0)岁;使用胰岛素组的患者434例(69.1%),平均年龄(52.0±16.0)岁。不使用胰岛素组与使用胰岛素组患者高血压患病率、肥胖患病率、腰围、体质指数(BMI)、空腹血糖、空腹C肽、餐后2 h C肽、GA、HbA1c、血肌酐(Scr)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)、尿微量白蛋白、估算肾小球滤过率(eGFR)比较,差异有统计学意义(P<0.05);两组患者年龄、性别、腰臀比、血压、餐后2 h血糖、天冬氨酸氨基转移酶(AST)比较,差异无统计学意义(P>0.05)。Logistic回归分析结果显示,男性、餐后2 h血糖升高、餐后2 h C肽水平降低,以及HbA1c水平升高是新诊断T2DM住院患者使用胰岛素的影响因素(P<0.05)。结论新诊断T2DM住院患者的胰岛素使用比例较高,提示国内T2DM患者诊断晚,确诊时血糖高导致胰岛素使用比例较高。男性、血糖水平高、胰岛功能差是影响新诊断T2DM住院患者使用胰岛素的独立因素,提示临床医生在制定新诊断T2DM患者降糖治疗方案时,应参考患者的血糖水平和胰岛功能情况,选择合适的胰岛素治疗时机。
