摘要
作为一种非传统但十分新颖而精准的疗法,基因手段在多种遗传性视网膜疾病的诊治中代表了一种全新而可靠的希望,尤其是先天性黑矇与Stargardt病。近年来,随着临床应用技术和诊断水平的更新及提高,利用基因手段来诊治遗传性视网膜疾病成效颇丰。本文旨在概述测序技术和基因治疗在遗传性视网膜疾病中的作用和最新的研究进展,并对目前使用的主要三种靶向技术进行综述。
As a non-traditional but very novel and accurate method,genetic method represents a new and reliable hope in the diagnosis and treatment of most hereditary retinal diseases,especially for Leber’s congenital amaurosis and Stargardt disease.In recent years,with the update and improvement of clinical application technology and diagnosis level,the use of genetic means in the diagnosis and treatment of hereditary retinal diseases has achieved great results.The purpose of this paper is to summarize the role and latest research progress of sequencing and gene therapy in hereditary retinal diseases,and to review the three main targeting techniques used at present.
作者
潘逸聪
李楚齐
邵毅
PAN Yicong;LI Chuqi;SHAO Yi(Department of Ophthalmology,the First Affiliated Hospital of Nanchang University,Nanchang 330006,Jiangxi Province,China)
出处
《眼科新进展》
CAS
北大核心
2021年第7期692-695,共4页
Recent Advances in Ophthalmology
基金
中央引导地方科技发展资金(编号20211ZDG02003)
江西省重点研发项目(编号20181BBG70004、20203BBG73059)。
关键词
遗传性视网膜疾病
腺相关病毒
视网膜变性
视网膜下基因治疗
先天性黑矇
inherited retinal diseases
adeno-associated virus
retinal degeneration
subretinal gene therapy
Leber’s congenital amaurosis
作者简介
潘逸聪,ORCID:0000-0003-2018-1307,男,1997年6月出生,江西上饶人,在读硕士研究生。主要研究方向:眼表疾病。E-mail:1652140808@qq.com;通讯作者:邵毅,ORCID:0000-0003-1571-2433,男,1982年10月出生,江西上饶人,眼科副主任,主任医师,井冈学者,赣江学者。主要研究方向:眼表疾病。E-mail:freebee99@163.com。
