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题名骨架蛋白调节相关原发性免疫缺陷病的机制研究
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作者
李亚男
赵晓东
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机构
重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、儿童发育疾病研究教育部重点实验室、儿童感染免疫重庆市重点实验室
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出处
《重庆医科大学学报》
CAS
CSCD
北大核心
2021年第9期1014-1019,共6页
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基金
国家自然科学基金资助项目(编号:8161001201)。
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文摘
原发性免疫缺陷病(primary immmunodeficiency disease,PID)是一组由基因突变导致的免疫失衡性疾病,主要表现为反复、严重感染,特殊病原微生物感染,常伴自身免疫及肿瘤高度易感性。细胞骨架是一组维持细胞形态、促进细胞移动且可调节细胞多项功能的蛋白网状结构,主要由微管、微丝和中间纤维组成。本文以PID为研究背景,以威斯科特-奥尔德里奇综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)和DOCK8缺陷为例,对WAS蛋白和DOCK8蛋白在细胞免疫、体液免疫及其在免疫代谢、核内调节的的作用机制进行工作综述,并对尚存科学问题进行展望。
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关键词
原发性免疫缺陷病
骨架蛋白
WAS蛋白
DOCK8
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Keywords
primary immmunodeficiency disease
cytoskeleton
Wiskott-Aldrich syndrome protein
DOCK8
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分类号
R725
[医药卫生—儿科]
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题名原发性免疫缺陷病治疗全面进入精准时代
被引量：2
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作者
唐文静
安云飞
赵晓东
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机构
重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、儿童发育疾病研究教育部重点实验室、儿童感染免疫重庆市重点实验室
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出处
《重庆医科大学学报》
CAS
CSCD
北大核心
2021年第9期1058-1063,共6页
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基金
重庆市科技局技术创新与应用示范资助项目(编号:cstc2018jscx-msybX0005)。
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文摘
原发性免疫缺陷病(primary immunodeficiency disease,PID)是一类严重影响儿童生命与健康,造成家庭及社会负担的遗传病。既往主要治疗策略是替代治疗或造血干细胞移植重建免疫。近年来随着分子生物学的发展,诸多PID的发病机制得以明确,在此基础上靶向特异免疫受损点的精准治疗逐渐在临床开展。在PID的精准治疗方面,从传统的丙种球蛋白、酶替代治疗到基于信号通路的小分子抑制剂或生物大分子阻断,从造血干细胞移植根治到基因治疗和基因编辑,该领域的发展日新月异,已成为精准医学的典范,正为精准医学带来突破性进展。
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关键词
原发性免疫缺陷病
精准治疗
替代治疗
造血干细胞移植
基因治疗
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Keywords
primary immunodeficiency disease
precise therapy
replacement therapy
hematopoietic stem cell transplantation
gene therapy
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分类号
R725
[医药卫生—儿科]
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