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Leber先天性黑朦基因治疗的临床前基础研究现状
被引量：
2
1
作者
吴艺君
郑钦象
李文生
《中华实验眼科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2014年第8期764-768,共5页
Leber先天性黑朦（LCA）是严重的遗传性视神经及视网膜疾病，可导致儿童先天性双眼盲。近十余年来，随着分子遗传学研究的进展及基因治疗技术的不断改进，腺相关病毒（AAV）载体介导的工cA口基因治疗的基础研究工作为临床前研究奠定了...
Leber先天性黑朦（LCA）是严重的遗传性视神经及视网膜疾病，可导致儿童先天性双眼盲。近十余年来，随着分子遗传学研究的进展及基因治疗技术的不断改进，腺相关病毒（AAV）载体介导的工cA口基因治疗的基础研究工作为临床前研究奠定了良好的基础，这些研究包括相关基因载体的玻璃体腔内注射和视网膜下腔注射，研究指标包括治疗后受试眼视功能的改变及治疗的安全性，后者包括受试动物的免疫反应、眼组织的组织病理学改变、眼部并发症及载体的生物学分布。基于这些临床前基础研究的结果，目前LcAⅡ基因治疗的初步临床试验也取得了令人振奋的结果，这些结果一方面为LCA的治疗带来了希望，同时也为其他遗传性视网膜疾病的基因治疗积累了经验。就LCAⅡ型临床前基因治疗的基础研究现状进行综述。
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关键词
Leber先天性黑矇
基因疗法
RPE65基因
视功能
安全性
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题名
Leber先天性黑朦基因治疗的临床前基础研究现状
被引量：
2
1
作者
吴艺君
郑钦象
李文生
机构
温州医科大学附属眼视光医院吴艺君
出处
《中华实验眼科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2014年第8期764-768,共5页
文摘
Leber先天性黑朦（LCA）是严重的遗传性视神经及视网膜疾病，可导致儿童先天性双眼盲。近十余年来，随着分子遗传学研究的进展及基因治疗技术的不断改进，腺相关病毒（AAV）载体介导的工cA口基因治疗的基础研究工作为临床前研究奠定了良好的基础，这些研究包括相关基因载体的玻璃体腔内注射和视网膜下腔注射，研究指标包括治疗后受试眼视功能的改变及治疗的安全性，后者包括受试动物的免疫反应、眼组织的组织病理学改变、眼部并发症及载体的生物学分布。基于这些临床前基础研究的结果，目前LcAⅡ基因治疗的初步临床试验也取得了令人振奋的结果，这些结果一方面为LCA的治疗带来了希望，同时也为其他遗传性视网膜疾病的基因治疗积累了经验。就LCAⅡ型临床前基因治疗的基础研究现状进行综述。
关键词
Leber先天性黑矇
基因疗法
RPE65基因
视功能
安全性
Keywords
Leber congenital amaurosis
Gene therapy
RPE65 gene
Visual function
Safety
分类号
R774 [医药卫生—眼科]
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出处
发文年
被引量
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1
Leber先天性黑朦基因治疗的临床前基础研究现状
吴艺君
郑钦象
李文生
《中华实验眼科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2014
2
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