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题名CRISPR-Cas系统的小型化研究进展
被引量：1
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作者
董颖
马孟丹
黄卫人
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机构
深圳大学第一附属医院泌尿外科
中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所
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出处
《合成生物学》
北大核心
2025年第1期105-117,共13页
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文摘
CRISPR-Cas基因编辑技术由于其简便性和高效性,已被广泛应用于生物学、医学、农学等领域的基础与应用研究。目前广泛使用的Cas核酸酶均具有较大的分子量(通常大于1000个氨基酸),而广泛应用于基因治疗中的腺相关病毒(AAV)载体的承载容量却十分有限,在容纳CRISPR核酸酶与gRNA的编码序列之余往往难以承载更多其他功能元件,如碱基编辑、转录调控、多基因编辑等相应元件,这严重限制了其在基因治疗等领域的应用。使用紧凑型Cas蛋白变体的CRISPR-Cas系统可能有助于用AAV产生和传递基因组编辑和调节工具到人类细胞。因此,小型化的CRISPR-Cas系统开发是解决这一技术难题的重要途径,本文主要概括了基于Cas9、Cas12和Cas13蛋白系统在小型化方面的研究进展,包括筛选新型Cas蛋白、缩减蛋白结构域以及引导RNA的改造等,旨在为开发微型精准基因编辑和调控工具提供新思路。目前小型化的CRISPR-Cas系统的局限性主要体现在蛋白分子量的大小和基因编辑的效率、特异性不可兼得上,在未来的研究中若能解决这一问题,获得更小型化的结构域,相信不仅能够优化该系统在体内的传递,更有望为临床带来高效率且低损害的治疗方法。
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关键词
CRISPR-Cas系统
小型化Cas蛋白
Cas蛋白工程化改造
紧凑型Cas蛋白
基因调控工具
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Keywords
CRISPR-Cas systems
miniaturized Cas proteins
Cas protein engineering modification
compact Cas protein
gene regulation tools
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分类号
Q816
[生物学—生物工程]
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题名肿瘤类器官及其在合成生物学中的研究进展
被引量：1
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作者
孟倩
尹聪
黄卫人
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机构
深圳大学第一附属医院泌尿外科
中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所
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出处
《合成生物学》
CSCD
北大核心
2024年第1期191-201,共11页
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基金
国家重点研发计划(2019YFA0906000)
深圳市医疗卫生三名工程(SZSM202011017)。
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文摘
类器官技术的发展为更接近机体细胞组成和病理生理特征的癌症模型开辟了新途径。患者来源的肿瘤类器官在多次传代后仍能维持原有肿瘤的组织病理学及遗传表型特征,不仅可作为测试新型抗癌药物的优良模型,也可通过其药物敏感性测试预测患者的临床反应,为肿瘤患者的个体化精准治疗提供可靠的依据。合成生物学是以工程学思想为指导,提供独特工具来重建空间和动态信号,调控细胞间通信。合成生物学的快速发展,为肿瘤类器官在肿瘤的发生发展及肿瘤治疗等方面提供了一系列崭新的思路和方法,包括如何工程化重建类器官空间与动态信号、细胞稳态维持、细胞间通信调控等。本文概述了肿瘤类器官的构建过程及其在合成生物学中的应用,讨论了肿瘤类器官当前在构建效率、标准化、自动化、精确度等方面的局限性,最后展望了合成生物学在推动肿瘤类器官结构和功能复杂化方面的前景。
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关键词
肿瘤类器官
药物筛选
精准医疗
基因线路
合成生物学
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Keywords
tumor organoid
drug screening
precision medicine
gene networks
synthetic biology
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分类号
Q819
[生物学—生物工程]
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