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克拉屈滨治疗儿童难治性朗格罕细胞组织细胞增生症并发肝损伤1例并文献复习
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作者 何映谊 王嘉怡 +4 位作者 赖冬波 叶铁真 江华 李木胜 张剑辉 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2017年第4期200-205,共6页
目的讨论并鉴别克拉屈滨引起的少见的不良反应—药物性肝损伤(DILI),提高克拉屈滨治疗儿童难治性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床用药安全性。方法回顾性分析1例1岁5月男性难治性LCH,经LCH-Ⅲ诱导方案、Japan LCH-SG 96 B诱导方案... 目的讨论并鉴别克拉屈滨引起的少见的不良反应—药物性肝损伤(DILI),提高克拉屈滨治疗儿童难治性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床用药安全性。方法回顾性分析1例1岁5月男性难治性LCH,经LCH-Ⅲ诱导方案、Japan LCH-SG 96 B诱导方案两次诱导后治疗反应差,评估病情再活动,转入更为强烈的LCH-S-2005方案:克拉屈滨9mg/(m^2·d)联合阿糖胞苷1g/(m^2·d)治疗,一个疗程共5d,并复习相关文献。结果该病例在用药后出现严重肝脏毒性,表现为肝大、显著高胆红素血症、肝酶不高,CT影像改变肝大,密度减低,门静脉周围见条状低密度影,临床表现类似肝窦闭塞综合征(SOS)。该病例同时发生了4级血液学毒性最后死于肺部感染。结论临床医师需注意克拉屈滨引起药物性肝损伤的问题,而且可能在原来存在肝脏基础疾病的患者中更易出现。克拉屈滨治疗前肝功能的充分评估、治疗过程中肝功能的密切监测、血药浓度监测、及时的病理学诊断、剂量的个体化调整等,是今后克拉屈滨应用过程中需要重视和关注的要点。 展开更多
关键词 克拉屈滨 药物性肝损伤 朗格罕细胞组织细胞增生症 儿童
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酪氨酸激酶抑制剂治疗难治复发性急性淋巴细胞白血病研究进展
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作者 王玲 任晓娟 +1 位作者 张辉 孙新 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2020年第1期45-49,共5页
目前,中国儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患者的5年无事件生存率(event-free survival,EFS)已达70%[1-2]。基于基因组异常特征划分的不同ALL亚型预后差别很大,如ETV6-RUNX1重排单纯化疗5年EFS已达80%~97%,而... 目前,中国儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患者的5年无事件生存率(event-free survival,EFS)已达70%[1-2]。基于基因组异常特征划分的不同ALL亚型预后差别很大,如ETV6-RUNX1重排单纯化疗5年EFS已达80%~97%,而Ph+ALL单纯化疗5年EFS仅约30%[3-4]。复发是ALL预后不良的重要因素,约20%的儿童ALL会经历复发,其长期总治愈率仅40%~50%[5-6]。此外,约2.4%的初诊ALL经过4~6周的标准诱导治疗不能获得完全缓解,该部分诱导失败(induction failure,IF)患者再次诱导的缓解率和总的生存率不尽如人意[7]。因此,提升这部分难治复发性ALL患者的总体治愈率对于儿童ALL治疗的发展具有重大意义。 展开更多
关键词 难治复发 ABL 基因组 异常特征 急性淋巴细胞白血病 EFS 基因重排 酪氨酸激酶抑制剂 伊马替尼 酪氨酸激酶信号通路
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GD-ALL-2008方案治疗后ALL患儿复发的特征及危险因素分析 被引量:4
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作者 钟淑玲 梁会营 +3 位作者 王嘉怡 郝文革 江华 孙新 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2017年第5期246-252,共7页
目的分析GD-ALL-2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的复发情况,明确诱导缓解后复发的因素,为临床更准确地评估早期治疗反应和预测复发提供依据。方法收集2008年6月-2015年2月间在我院接受GD-ALL-2008方案化疗的ALL患儿的临床资料... 目的分析GD-ALL-2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的复发情况,明确诱导缓解后复发的因素,为临床更准确地评估早期治疗反应和预测复发提供依据。方法收集2008年6月-2015年2月间在我院接受GD-ALL-2008方案化疗的ALL患儿的临床资料,结合电话随访评估患儿复发情况。通过X^2检验或t检验分析比较计数资料或计量资料的组间情况,用Kaplan-Meier法对复发率进行分析,应用Cox比例风险模型对影响患儿复发的危险因素进行单因素和多因素分析。结果本研究共纳入364名患儿,复发率为19.5%(71/364),中位复发时间14.2(2.7~52.2)个月;5年生存率(OS)为(75.0±3.0)%,5年无事件生存率(EFS)为(71.0±3.0)%。Cox回归多因素分析显示,患儿年龄(RR=1.099,95%CI:1.022~1.182)、初诊白细胞数(RR=1.003,95%CI:1.001~1.005)及BCR/ABL基因阳性(RR=0.013,95%CI:1.313~9.753)是影响复发的独立危险因素。结论年龄≥6岁、初诊白细胞数≥100×10~9/L及BCR/ABL基因阳性是ALL患儿复发的独立危险因素,有利于识别ALL复发的高危患儿,利于临床进行早期干预。 展开更多
关键词 急性淋巴细胞白血病 儿童 GD-2008 ALL方案 复发
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免疫性血小板减少症患儿生活质量研究进展 被引量:1
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作者 何钰珊 林熙 +3 位作者 杨婉婷 马可 张辉 叶铁真 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2021年第5期310-313,317,共5页
免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP),是一种获得性自身免疫性出血性疾病,儿童年发病率约为4/10万~5/10万,略高于成人。临床表现多为皮肤黏膜出血,严重者可有颅内出血,甚至危及生命。肉眼易见的出血、血小板减少所致的出... 免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP),是一种获得性自身免疫性出血性疾病,儿童年发病率约为4/10万~5/10万,略高于成人。临床表现多为皮肤黏膜出血,严重者可有颅内出血,甚至危及生命。肉眼易见的出血、血小板减少所致的出血风险以及家长为减少出血而限制患儿正常活动等做法,都不同程度地影响着患儿及其家人的生活质量。越来越多的临床研究证据显示:ITP的治疗不能仅以血小板计数和出血症状作为决策依据,还需要结合患儿及其家庭的生活质量进行综合衡量。血小板计数和出血症状都有客观的定量和/或定性指标。然而,如何有效地整合生活质量评估以辅助临床决策,至今研究相对较少。本文将从影响因素、目前国内外常用的评估方法及其研究现状等,对ITP患儿生活质量的研究进展进行综述。 展开更多
关键词 免疫性血小板减少症 临床决策 出血症状 出血风险 生活质量评估 血小板计数 颅内出血 生活质量研究
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SBDS基因突变相关血细胞减少患儿的临床特点分析 被引量:2
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作者 胡政斌 伍巧微 +3 位作者 李卓燕 张伟娜 孙新 江华 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第2期97-100,105,共5页
目的探讨Shwachman-Bodian-Diamond syndrome(SBDS)基因突变相关血细胞减少儿童的临床特点。方法回顾性分析我院7名SBDS基因相关血细胞减少患儿的临床资料及基因信息,描述这些患儿的临床特点及诊治经过。结果7名患儿均携带SBDS基因突变... 目的探讨Shwachman-Bodian-Diamond syndrome(SBDS)基因突变相关血细胞减少儿童的临床特点。方法回顾性分析我院7名SBDS基因相关血细胞减少患儿的临床资料及基因信息,描述这些患儿的临床特点及诊治经过。结果7名患儿均携带SBDS基因突变,其中4名患儿携带SBDS基因复合杂合突变,表现为骨髓造血衰竭,并伴其他系统异常,诊断为Shwachman-diamond syndrome(SDS);另外3名患儿携带杂合c.258+2T>C突变,仅表现为血细胞减少。不同患儿的治疗方案及效果不同,1名SDS患儿药物治疗效果欠佳,其他患儿处于临床稳定状态。所有患儿至今未发生恶性转化。结论SDS患儿的临床表现可能不典型,临床医师应引起重视。SBDS杂合突变携带者可表现为血细胞减少,杂合c.258+2T>C突变可能是其易感因素之一。 展开更多
关键词 SBDS基因 Shwachman-diamond syndrome 杂合突变 血细胞减少
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