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应用血肌酸激酶或肌酸激酶MM同工酶筛查新生儿杜氏肌营养不良症的系统评价/Meta分析 被引量:3
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作者 唐亮 陈晓晴 +2 位作者 谭伟强 程浣彤 綦向军 《中国循证儿科杂志》 CSCD 北大核心 2022年第5期343-349,共7页
背景目前应用血CK或其同工酶(CK-MM)筛查新生儿杜氏肌营养不良症(DMD)的临床研究较少,其准确性尚不明确。目的系统评价血CK或CK-MM筛查新生儿DMD的准确性。设计系统评价/Meta分析。方法检索Medline(PubMed)、Embase、Cochrane Library、... 背景目前应用血CK或其同工酶(CK-MM)筛查新生儿杜氏肌营养不良症(DMD)的临床研究较少,其准确性尚不明确。目的系统评价血CK或CK-MM筛查新生儿DMD的准确性。设计系统评价/Meta分析。方法检索Medline(PubMed)、Embase、Cochrane Library、Web of Science、Scopus、中国知网数据库、中国生物医学文献数据库、万方数据库和维普中文期刊全文数据库,检索起始时间均为1975年1月1日,Medline(PubMed)检索截止时间为2022年11月5日,其他数据库检索截止时间为2022年10月5日。纳入以血CK或CK-MM筛查新生儿DMD的诊断准确性研究。采用QUADAS-2量表对纳入文献进行偏倚风险及临床适用性评价;提取文献数据,应用Stata 15.0和Meta-Disc 1.4软件进行Meta分析;合并敏感度、特异度、阳性似然比(PLR)、阴性似然比(NLR)、诊断比值比(DOR),并绘制综合受试者工作特征曲线(SROC),计算AUC和Q指数值。主要结局指标敏感度和特异度。结果CK筛查DMD纳入11篇文献,共1351953例新生儿;敏感度97%(95%CI:88%~99%),特异度100%(95%CI:100%~100%),PLR 1131(95%CI:370~3455),NLR 0.01(95%CI:0.00~0.19),DOR 16476(95%CI:4115~65963),AUC为0.9954,Q指数为0.9740;Deeks检验P=0.12,发表偏倚的可能较小。CK-MM筛查DMD纳入5篇文献,共156547例新生儿;敏感度和特异度均为100%(95%CI:100%~100%),PLR 3925(95%CI:3925~3925),NLR 0.00(95%CI:0.00~0.00),DOR 23094(95%CI:5773~92384);AUC为0.9252,Q指数为0.8594。结论应用血CK或CK-MM筛查新生儿DMD的准确性高,有助于早期诊断DMD。 展开更多
关键词 杜氏肌营养不良症 肌酸激酶 肌酸激酶MM同工酶 新生儿筛查 Meta分析
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51号外显子跳读药物治疗杜氏肌营养不良的疗效和安全性Meta分析 被引量:1
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作者 唐亮 陈晓晴 谭伟强 《中国循证儿科杂志》 CSCD 北大核心 2021年第5期368-373,共6页
背景目前51号外显子跳读药物治疗杜氏肌营养不良(DMD)的临床研究较少,其疗效及安全性尚不明确。目的系统评价51号外显子跳读药物治疗DMD的疗效和安全性。设计系统评价/Meta分析。方法计算机检索英文数据库(PubMed、Embase、The Cochrane... 背景目前51号外显子跳读药物治疗杜氏肌营养不良(DMD)的临床研究较少,其疗效及安全性尚不明确。目的系统评价51号外显子跳读药物治疗DMD的疗效和安全性。设计系统评价/Meta分析。方法计算机检索英文数据库(PubMed、Embase、The Cochrane Library、clinicaltrials.gov)和中文数据库(中国知网、中国生物医学文献数据库、万方数据库和维普中文期刊全文数据库),纳入51号外显子跳读药物Eteplirsen、Drisapersen、Suvodirsen和SRP-5051治疗DMD的RCT,检索时间为建库至2021年10月21日。按照Cochrane手册推荐的RCT偏倚风险评估工具评价纳入文献的偏倚风险。采用RevMan 5.3软件进行Meta分析。主要结局指标治疗24周时6 min步行试验(6MWT)距离、北极星移动评价量表(NSAA)评分。结果共纳入5篇RCT文献322例DMD患儿,Eteplirsen 1篇,Drisapersen 4篇。文献偏倚风险评价:关于Drisapersen文献均采用中央随机化系统,关于Eteplirsen文献未说明随机化方法以及是否实施分配隐藏,选择偏倚风险高;除1篇文献未对结局评估者施盲外,其余文献均对研究对象、研究实施者和研究评估者施盲,实施偏倚和测量偏倚风险低;5篇RCT均为注册研究,均无数据缺失,故失访偏倚和报告偏倚风险低。Meta分析显示,试验组与对照组相比,治疗24周时6MWT距离平均变化值(MD=-9.16,95%CI:-21.94~3.62,P=0.16)和NSAA评分(MD=1.20,95%CI:-2.35~4.75,P=0.51)差异均无统计学意义。Drisapersen组肾毒性(29.0%vs 16.0%,RR=2.2,95%CI:1.2~4.0,P=0.01)和局部不良反应(52.4%vs 12.0%,RR=7.4,95%CI:3.4~15.7,P<0.001)发生率高于对照组,差异有统计学意义。结论51号外显子跳读药物治疗24周时的疗效不确定,并可能出现肾毒性、局部不良反应等。 展开更多
关键词 杜氏肌营养不良 Eteplirsen Drisapersen 随机对照试验 META分析
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