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PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案治疗复发难治性急性髓系白血病:一项前瞻性、单臂、Ⅱ期临床研究 被引量：1
1
作者 蔡成森 王如菊 +4 位作者 徐晓燕 顾骋圆 康慧珠 刘跃均 韩悦 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第4期972-979,共8页
目的:评估PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案治疗复发难治性急性髓系白血病(R/R AML)的疗效及安全性。方法:本研究为前瞻性、单臂、Ⅱ期临床研究,纳入2020年12月到2023年8月苏州大学附属第一医院收治的符合入组标准的R/R AML患者20例,在... 目的:评估PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案治疗复发难治性急性髓系白血病(R/R AML)的疗效及安全性。方法:本研究为前瞻性、单臂、Ⅱ期临床研究,纳入2020年12月到2023年8月苏州大学附属第一医院收治的符合入组标准的R/R AML患者20例,在挽救治疗后可进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。评估疗效、安全性。结果:20例患者中,男14例和女6例,平均年龄为(50.7±15.3)岁。1疗程的总反应率(ORR)为75.0%(15/20),2疗程达到完全缓解(CR)或血细胞计数不完全恢复的完全缓解(CRi)有7例(35.0%)。8例患者接受allo-HSCT。主要不良事件是血液学毒性,未发生5级不良事件。结论:PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案是R/R AML的一种可行且相对安全的治疗选择,值得进一步研究。 展开更多
关键词 PD-1抑制剂 复发难治性急性髓系白血病 HAG 阿扎胞苷
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流式分选淋巴细胞亚群检测恶性血液肿瘤患者EB病毒再激活的研究
2
作者 李慧颖 刘申浩 +8 位作者 刘芳彤 谭凯文 王子豪 曹涵钰 黄斯漫 万超玲 戴海萍 薛胜利 白莲 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第5期1468-1475,共8页
目的:探讨血液肿瘤患者EB病毒(EBV)再激活状态下,不同淋巴细胞亚群EBV载量及临床特征和转归。方法:收集患者外周血标本,磁珠分选出B、T和NK细胞。实时定量聚合酶链式反应(RT-qPCR)检测各亚群EBV载量。电子病历系统收集临床资料,门诊和... 目的:探讨血液肿瘤患者EB病毒(EBV)再激活状态下,不同淋巴细胞亚群EBV载量及临床特征和转归。方法:收集患者外周血标本,磁珠分选出B、T和NK细胞。实时定量聚合酶链式反应(RT-qPCR)检测各亚群EBV载量。电子病历系统收集临床资料,门诊和电话随访记录生存状态。使用SPSS 25.0软件进行统计学分析。结果:共纳入39例血液肿瘤患者,其中35例接受过异基因造血干细胞移植,移植后EBV再激活中位时间为4.8(1.7-57.1)个月。20例在B/T/NK细胞中均检测到EBV,11例在B和T细胞中检测到EBV,4例仅在B细胞中检测到EBV。35例患者B细胞中EBV载量中位值为2.19×10^(4)拷贝/ml,显著高于T细胞(4.00×10^(3)拷贝/ml,P<0.01)和NK细胞(2.85×10^(2)拷贝/ml,P<0.01)中EBV载量。32例患者接受利妥昔单抗(RTX)治疗,32例EBV均转阴,中位EBV转阴时间为8(2-39)d。13例患者治疗后标本再次分选,T/B/NK细胞中EBV均转阴。4例未行移植患者,EBV再激活的中位时间为原发病确诊后35(1-328)d,所有患者均未同时在T/B/NK中检测到EBV。4例患者均仅接受针对原发病的联合化疗,有3例EBV转阴,中位转阴时间为40(13-75)d。结论:血液肿瘤患者异基因移植后,再激活的EBV多同时存在于外周血B/T/NK细胞中,在B细胞中载量显著高于T/NK细胞,利妥昔单抗治疗有效。未移植的患者,激活的EBV存在于B/T/NK一种或两种细胞中,EBV转阴缓慢,需尽早启动针对本病的抗肿瘤治疗。 展开更多
关键词 EB病毒 再激活 淋巴细胞亚群 血液肿瘤 利妥昔单抗
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儿童血液病患者缓症链球菌群血流感染的临床及实验室特征分析 被引量：1
3
作者 范玉龙 朱国庆 +6 位作者 田志颖 吕燕霞 王朝 郭晔 杨文钰 林青松 陈晓娟 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第1期286-291,共6页
目的:探讨儿童血液病患者缓症链球菌群血流感染的易感因素、临床特点以及细菌耐药情况,为患儿的感染控制提供参考。方法:检索收集2018年1月至2020年12月中国医学科学院血液病医院住院儿童患者中血培养缓症链球菌群阳性患儿的临床病历信... 目的:探讨儿童血液病患者缓症链球菌群血流感染的易感因素、临床特点以及细菌耐药情况,为患儿的感染控制提供参考。方法:检索收集2018年1月至2020年12月中国医学科学院血液病医院住院儿童患者中血培养缓症链球菌群阳性患儿的临床病历信息及实验室检查结果,回顾性分析患儿的临床特点、易感因素、抗生素耐药性等数据。结果:2018-2020年数据分析显示缓症链球菌群在血液病患儿(≤14岁)血流感染中分离率占比最大(19.91%),占所分离阳性球菌的38.64%,分离率显著高于其他细菌,且呈逐年升高趋势。共有427例血培养阳性患儿病例,其中85例为缓症链球菌群血流感染,均为发热后送检血培养阳性,多数患儿在粒细胞缺乏的早中期(≤6 d)出现反复高热且发热时间>3 d。依据初步药敏结果调整用药后,多数患儿(63.5%)4 d内体温恢复正常。85例患儿中以急性髓系白血病为主,占比84.7%,处于粒细胞缺乏期的患儿占比为97.7%,口腔黏膜破损、肺部感染、胃肠道损伤发生率分别为40%、31.8%、27.1%,C-反应蛋白、降钙素原升高占比分别为65.9%、9.4%。所有缓症链球菌群分离菌株对万古霉素和利奈唑胺均未见耐药,对青霉素、头孢噻肟、左氧氟沙星、奎奴普丁-达福普汀耐药率分别为10.6%、8.2%、9.4%、14.1%。所有患儿均未发生因缓症链球菌群血流感染导致的死亡。结论:缓症链球菌群在儿童血液病患者中的感染率逐年升高,以急性髓系白血病患儿多见;其中化疗后粒细胞缺乏及口腔黏膜破损为高危感染因素;临床常见症状为持续高热、口腔黏膜破损、C-反应蛋白升高等;青霉素、头孢菌素等药物敏感性较好,利奈唑胺作为高敏感性抗生素,能够有效控制感染,缩短病程。 展开更多
关键词 缓症链球菌群 中性粒细胞缺乏 血流感染 儿童 血液病
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酸化血清溶血试验阳性的冷凝集素疾病患者临床与实验室特征
4
作者 王朝 王晓雪 +2 位作者 安润林 薄丽津 赵玉平 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第2期575-579,共5页
目的:分析酸化血清溶血(Ham)试验阳性冷凝集素疾病(CAD/CAS)的临床与实验室特征,并与Ham试验阴性CAD/CAS及阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)比较,以期为相关疾病的鉴别诊断提供参考。方法:回顾性分析2015年1月-2020年12月于本院确诊的CAD/... 目的:分析酸化血清溶血(Ham)试验阳性冷凝集素疾病(CAD/CAS)的临床与实验室特征,并与Ham试验阴性CAD/CAS及阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)比较,以期为相关疾病的鉴别诊断提供参考。方法:回顾性分析2015年1月-2020年12月于本院确诊的CAD/CAS患者53例、经典型PNH患者67例。根据临床诊断及冷凝集素试验(CAT)、直接抗人球蛋白试验(DAT)、Ham试验、PNH克隆检测结果分组,比较各组的临床特征和实验室检查结果。结果:将研究对象分为Ham试验阴性CAD/CAS组(Ham^(-)CAD/CAS组,n=36)、Ham试验阳性CAD/CAS组(Ham^(+)CAD/CAS组,n=17)、经典型PNH组(n=67)。与经典型PNH组相比,Ham^(+)CAD/CAS组的中位年龄较高(P=0.024),Ham试验阳性程度较弱,CAT、DAT阳性率较高,PNH克隆检测阳性率较低(均P<0.001)。Ham^(+)CAD/CAS组脾大、遇冷发绀者比例均明显高于经典型PNH组(P=0.002和P<0.001),红细胞计数(RBC)、乳酸脱氢酶(LDH)均明显低于经典型PNH组(P=0.007和P<0.001),平均红细胞血红蛋白含量(MCH)、平均红细胞血红蛋白浓度(MCHC)、间接胆红素(IBIL)水平均明显高于经典型PNH组(P=0.003、P=0.004和P=0.006)。Ham^(+)CAD/CAS组血清补体C3、C4水平均明显低于经典型PNH组(P=0.001和P<0.001)。Ham^(+)CAD/CAS组尿隐血阳性率明显低于经典型PNH组(P=0.010)。Ham^(+)CAD/CAS组与Ham^(-)CAD/CAS组除中位年龄、血红蛋白(Hb)、MCHC、平均红细胞体积(MCV)、网织红细胞比例(Ret)及Ham试验结果及DAT阳性类型、脾大者比例有明显差别外,其余临床与实验室特征均与Ham^(-)CAD/CAS组接近。结论:Ham试验阳性CAD/CAS患者的部分临床特征及实验室指标与经典型PNH患者存在一定差异,但与Ham试验阴性CAD/CAS患者特征相对接近。这一结果可能为相关疾病的鉴别诊断提供参考。 展开更多
关键词 酸化血清溶血试验 冷凝集素病/冷凝集素综合征 临床特征 实验室特征
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PICALM∷MLLT10融合基因阳性的急性白血病患者的临床特征及联合维奈克拉靶向治疗的预后分析
5
作者 蔡成森 姚振 +3 位作者 徐明珠 李正 吴艳珺 薛胜利 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第3期711-719,共9页
目的:探讨PICALM∷MLLT10融合基因阳性的急性白血病(AL)患者的临床特征及联合维奈克拉(VEN)靶向治疗的预后分析。方法:回顾性分析苏州大学附属第一医院2021年1月至2024年8月期间收治的16例经靶向RNA测序(RNA-seq)或逆转录多重PCR确诊的... 目的:探讨PICALM∷MLLT10融合基因阳性的急性白血病(AL)患者的临床特征及联合维奈克拉(VEN)靶向治疗的预后分析。方法:回顾性分析苏州大学附属第一医院2021年1月至2024年8月期间收治的16例经靶向RNA测序(RNA-seq)或逆转录多重PCR确诊的初治及复发/难治性(relapsed/refractory,R/R)PICALM∷MLLT10阳性AL患者,评估其免疫分型、遗传学、基因突变特点及联合VEN靶向治疗的疗效。结果:16例PICALM∷MLLT10阳性AL中,3例通过逆转录多重PCR确诊,13例在528例AL患者中经靶向RNA-seq检出,检出率为2.46%,患者平均年龄(28.0±8.58)岁。患者表现为多种免疫表型,包括急性髓系白血病7例、急性T淋巴细胞白血病5例、急性B淋巴细胞白血病1例、急性未分化白血病1例和混合表型急性白血病2例。其中11例伴有髓外病灶(EMD),14例表达CD7,12例表达CD33。主要的协同突变包括PHF6突变(6例)、NOTCH1突变(5例),7例伴有复杂核型。在接受常规诱导治疗的12例患者中,7例未达到缓解(PR+NR)。接受VEN联合治疗的4例患者均达到完全缓解(CR)。在7例诱导治疗失败的患者中,4例再次接受VEN联合治疗均达到完全缓解(CR),其余3例继续接受常规诱导治疗但未达到CR。13例患者接受造血干细胞移植,其中6例接受去甲基化药物(HMA)单药或联合VEN维持治疗,7例随访观察,维持治疗组具有较好的总生存率(P=0.044)。结论:PICALM∷MLLT10融合基因阳性AL常涉及多谱系,常规化疗反应差,联合VEN靶向治疗在初治和R/R患者中展现良好疗效,移植后HMA单药或联合VEN维持治疗可能延长生存期,但需更多临床验证。 展开更多
关键词 维奈克拉 急性白血病 PICALM∷MLLT10
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靶向mRNA测序技术在血液病融合基因诊断中的应用
6
作者 王曼 张灵 +7 位作者 陈艳 解珺丹 姚红 姚利 岑建农 陈子兴 陈苏宁 沈宏杰 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第4期1209-1216,共8页
目的:探讨靶向mRNA测序技术在血液病融合基因诊断中的应用。方法:回顾性分析2015年1月到2023年6月苏州大学附属第一医院收治的105例嗜酸细胞比例异常升高患者、291例急性白血病患者的骨髓或外周血RNA标本,采用实验室自建靶向mRNA测序技... 目的:探讨靶向mRNA测序技术在血液病融合基因诊断中的应用。方法:回顾性分析2015年1月到2023年6月苏州大学附属第一医院收治的105例嗜酸细胞比例异常升高患者、291例急性白血病患者的骨髓或外周血RNA标本,采用实验室自建靶向mRNA测序技术检测结构变异。结果:105例嗜酸细胞比例异常升高患者中检测到结构变异患者6例,其中5例融合基因检测结果可以作为髓系肿瘤伴嗜酸细胞增多症诊断指标,另外在1例非特指型慢性嗜酸性粒细胞白血病患者中检测到IL3∷ETV6融合基因。119例急性髓细胞白血病患者中采用靶向mRNA测序技术检测出结构变异患者占31.9%(38/119),高于多重定量PCR检测检出率的20.2%(24/119)(P<0.05)。在急性髓细胞白血病患者中检测到1例具有罕见双融合基因NUP98∷PRRX2和KCTD5∷JAK2。172例多重定量PCR检测阴性的急性B淋巴细胞白血病患者中采用靶向mRNA测序技术检测出结构变异患者104例,检出率达到60.5%(102/172)。结论:靶向mRNA测序技术能有效检测血液病融合基因,在血液病诊断、分型中具有潜在的临床应用价值。 展开更多
关键词 靶向mRNA测序 血液病 融合基因 诊断
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儿童先天性角化不良临床分析
7
作者 陆文琪 胡绍燕 +2 位作者 高静 高伟 范俊杰 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第3期906-912,共7页
目的:总结儿童先天性角化不良临床特点、诊断过程、治疗以及预后,为诊治先天性角化不良提供临床参考。方法:回顾性分析2016年5月-2024年5月在苏州大学附属儿童医院收治的先天性角化不良患儿临床资料,对所有患儿进行全外显子组测序(WES)... 目的:总结儿童先天性角化不良临床特点、诊断过程、治疗以及预后,为诊治先天性角化不良提供临床参考。方法:回顾性分析2016年5月-2024年5月在苏州大学附属儿童医院收治的先天性角化不良患儿临床资料,对所有患儿进行全外显子组测序(WES)并跟踪随访,复习相关文献。结果:共纳入4例患儿,其中男1例,女3例。通过全外显子组测序发现2例为TINF2自发突变,1例为TERT突变,1例为DKC1突变,均有骨髓增生减低改变。2例行异基因造血干细胞移植,均植入良好,目前随访5年以上,患儿均停抗排异药物且存活;1例门诊随诊,1例拟行造血干细胞移植治疗。结论:儿童先天性角化不良起病隐匿,基因诊断尤为重要,c.853_861delGTCATGCTG(p.285-287del)为TINF2突变新位点,扩充了DC的基因突变谱。造血干细胞移植是先天性角化不良患儿骨髓衰竭有效的治疗手段,其他器官并发症的治疗依赖于进一步的探索。 展开更多
关键词 先天性角化不良 骨髓衰竭 基因诊断 造血干细胞移植 端粒长度
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人工智能在血液病理诊断中的应用进展
8
作者 彭先稳 班宁溥 +1 位作者 缐霂 孙琦 《临床与实验病理学杂志》 北大核心 2025年第8期1057-1061,共5页
随着人工智能(artificial intelligence,AI)技术的快速发展,其在医学领域的应用也日益广泛。在血液病理诊断领域,随着全片数字化图像(whole slide images,WSI)技术的出现,基于AI的自动阅片正逐渐改变着传统的诊断方式。AI技术,特别是深... 随着人工智能(artificial intelligence,AI)技术的快速发展,其在医学领域的应用也日益广泛。在血液病理诊断领域,随着全片数字化图像(whole slide images,WSI)技术的出现,基于AI的自动阅片正逐渐改变着传统的诊断方式。AI技术,特别是深度学习和机器学习,通过建立和训练算法模型,可以准确快速的识别和分析异常细胞/组织、正确判断免疫组化染色结果,从而减轻血液病理医师的阅片负担,同时缩短报告周期,在骨髓病理学、骨髓细胞形态学诊断领域具有重要应用价值。除此之外,AI在流式细胞术、染色体核型及二代测序(next-generation sequencing,NGS)等结果分析中同样具有广阔的应用前景,AI技术的应用对推进血液病理智能化诊断的发展具有重要意义。本文旨在对AI在血液病理诊断领域的应用进行综述,并探讨其现状和应用前景。 展开更多
关键词 人工智能 血液病理学 深度学习 机器学习 文献综述
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我国生命科学及医学新型研发机构优化建设策略研究 被引量：6
9
作者 胡志民 贾晓峰 +6 位作者 杨俊涛 祁健伟 郝莎 薛晓娟 程涛 张伯礼 刘德培 《中国工程科学》 CSCD 北大核心 2023年第5期64-71,共8页
新型研发机构是我国科技创新的重要组织形式,生命科学及医学新型研发机构面向人民生命健康,在推动生命健康及医学发展、形成多元创新主体、构建要素活跃的创新生态方面发挥了重要作用,但其建设仍处于探索阶段,亟需优化建设策略,形成稳... 新型研发机构是我国科技创新的重要组织形式,生命科学及医学新型研发机构面向人民生命健康,在推动生命健康及医学发展、形成多元创新主体、构建要素活跃的创新生态方面发挥了重要作用,但其建设仍处于探索阶段,亟需优化建设策略,形成稳健的可持续发展能力。本文运用政策研究、实地调查、案例研究和专家咨询等方法,梳理我国新型研发机构的政策推动与探索实践进展,分析国外类似研发机构的建设模式和运行机制,总结我国生命科学及医学新型研发机构发展面临的挑战。在此基础上,提出了我国生命科学及医学新型研发机构优化建设的策略,涵盖构建多元稳定的筹资机制、建立差异化竞争发展路径、完善优秀人才吸纳培育机制、持续创新科研组织形式、充分用好成果转化机制优势、重视提升机构学术影响力等6个方面,以更好推动生命科学及医学新型研发机构高质量发展,助力国家科技自立自强。 展开更多
关键词 生命科学 医学 新型研发机构 建设策略 科技创新
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异基因造血干细胞移植后耶氏肺孢子菌肺炎临床特征分析
10
作者 夏晶 蒋军红 +4 位作者 赵晔 马骁 吴德沛 陈苏宁 陈峰 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第6期1882-1887,共6页
目的:总结异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后合并耶氏肺孢子菌肺炎(PJP)患者的临床特征。方法:回顾性分析2018年7月至2023年7月在苏州大学附属第一医院和苏州弘慈血液病医院诊断的21例allo-HSCT后PJP患者的临床表现、实验室检查、影像... 目的:总结异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后合并耶氏肺孢子菌肺炎(PJP)患者的临床特征。方法:回顾性分析2018年7月至2023年7月在苏州大学附属第一医院和苏州弘慈血液病医院诊断的21例allo-HSCT后PJP患者的临床表现、实验室检查、影像学表现及治疗转归。结果:在21例患者中,男女比例为2.5∶1,中位年龄为36(15-62)岁,移植后并发PJP的中位时间为225 d。临床表现缺乏特异性,主要临床症状为呼吸道症状(呼吸困难、咳嗽、咳痰等)和发热;实验室检查发现15例患者外周血淋巴细胞计数降低,19例患者的CD4+T淋巴细胞绝对值<200/μl,20例患者的C反应蛋白水平明显升高,14例患者的乳酸脱氢酶升高,14例患者的1,3-β-D葡聚糖试验水平升高;胸部CT表现分为磨玻璃型、结节型、混合型3种,其中磨玻璃型发生率最高(18/21),结节型2例、混合型1例。通过mNGS技术均检测出耶氏肺孢子菌序列数在15-57570之间,11例患者为混合感染。根据患者具体病情予以TMP-SMX、卡泊芬净、甲基强的松龙等个体化治疗,17例患者病情获得好转,4例死亡,均死于呼吸衰竭。结论:PJP是allo-HSCT后危急重症,诊断不易,早期诊断与及时治疗可取得更好的预后。mNGS诊断PJP的敏感性高,为临床提供早期精准诊断治疗可能,值得应用和推广。 展开更多
关键词 耶氏肺孢子菌 肺炎 宏基因二代测序 异基因造血干细胞移植
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重组人血小板生成素对多发性骨髓瘤患者自体外周血造血干细胞移植术后血小板重建影响的研究 被引量：2
11
作者 谢妍 颜灵芝 +9 位作者 尤涛 施晓兰 颜霜 翟英颖 商京晶 严治 尤红英 王晴晴 吴德沛 傅琤琤 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第2期505-511,共7页
目的:分析重组人血小板生成素(rh TPO)对多发性骨髓瘤(MM)患者自体外周血造血干细胞移植术(APBSCT)后血小板(PLT)重建的影响。方法:回顾性分析在苏州大学附属第一医院一线行APBSCT治疗的147例MM患者的临床资料,根据APBSCT期间是否使用rh... 目的:分析重组人血小板生成素(rh TPO)对多发性骨髓瘤(MM)患者自体外周血造血干细胞移植术(APBSCT)后血小板(PLT)重建的影响。方法:回顾性分析在苏州大学附属第一医院一线行APBSCT治疗的147例MM患者的临床资料,根据APBSCT期间是否使用rh TPO分为rh TPO组80例和对照组67例,比较两组患者在PLT植入时间、血制品输注需求量、移植后+14和+100 d PLT恢复至≥50×10^(9)/L和≥100×10^(9)/L的患者比例以及出血发生率等方面的差异。结果:两组患者在性别、年龄、M蛋白类型、初诊时PLT数、APBSCT前诱导治疗中位疗程数、回输的CD34^(+)细胞数方面均无统计学差异(均P>0.05)。rh TPO组患者PLT植入中位时间为10(6-14)d,较对照组11(8-23)d显著缩短(P<0.001)。rh TPO组患者在APBSCT期间的中位PLT输注需求量为15(0-50)U,较对照组20(0-80)U更少(P=0.001)。移植后+14 d时rh TPO组和对照组PLT≥50×10^(9)/L的患者比例分别为66.3%和52.2%,PLT≥100×10^(9)/L的患者比例分别为23.8%和11.9%,比较差异均无统计学意义(P>0.05)。在移植后+100 d时,rh TPO组和对照组PLT≥50×10^(9)/L的患者比例分别为96.3%和89.6%(P>0.05),但rh TPO组PLT≥100×10^(9)/L的患者比例高于对照组(75.0%vs 55.2%,P=0.012)。两组患者在PLT水平低下期间不同部位出血事件的总体发生率无差异,且rh TPO组治疗耐受性良好,肝肾功能异常和感染的发生概率与对照组类似。结论:MM患者在一线行APBSCT时,皮下注射rh TPO药物可以缩短PLT植入时间,减少血制品的需求量,耐受性良好,且在移植后有更多患者达到了PLT高水平的恢复,这对保证APBSCT和MM患者维持治疗期间的安全具有重要意义。 展开更多
关键词 重组人血小板生成素 多发性骨髓瘤 自体外周血造血干细胞移植 血小板重建
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基于多基因测序研究伴CEBPA-bZIP突变的成人正常核型急性髓系白血病的基因突变谱及危险分层 被引量：2
12
作者 曹雷茗 廖明玥 +7 位作者 周亚兰 江浩 江倩 常英军 许兰平 张晓辉 黄晓军 阮国瑞 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第6期1631-1637,共7页
目的:探讨伴CEBPA-bZIP突变的成人正常核型急性髓系白血病(CN-AML)患者的基因突变谱及预后意义。方法:对141例伴CEBPA-bZIP突变的成人CN-AML初诊骨髓DNA样本进行靶区测序,结合突变信息及临床数据构建基于无白血病生存率的Nomogram模型... 目的:探讨伴CEBPA-bZIP突变的成人正常核型急性髓系白血病(CN-AML)患者的基因突变谱及预后意义。方法:对141例伴CEBPA-bZIP突变的成人CN-AML初诊骨髓DNA样本进行靶区测序,结合突变信息及临床数据构建基于无白血病生存率的Nomogram模型。根据预后因素进行危险分层,采用Kaplan-Meier法探讨风险调整的缓解后治疗的获益程度。结果:经多因素Cox分析后4个因素被纳入本研究的Nomogram模型,由此得到一个风险评分计算的方程:危险分数=1.3002×WBC(≥18.77×10^(9)/L)+1.4065×CSF3R突变阳性+2.6489×KMT2A突变阳性+1.0128×DNA甲基化相关基因突变阳性。根据该模型进一步将患者分为低风险组46例(分数=0)和高风险组95例(分数>0),预后分析结果表明,高风险组中接受异基因造血干细胞移植的患者5年无白血病生存率、5年总体生存率和5年累积复发率分别93.5%、97.1%和3.5%,接受维持化疗的患者分别为32.9%、70.5%和63.4%,其差异均有统计学意义(均P<0.05),异基因造血干细胞移植可显著改善患者的预后,而在低风险组中并未观察到类似的获益。结论:伴CEBPA-bZIP突变的成人CN-AML具有复杂的共突变模式,基于CFS3R、KMT2A和DNA甲基化相关基因的突变情况联合白细胞水平构建的Nomogram模型可将该组患者进一步细分为相对低风险组和相对高风险组;对于高风险组患者,推荐异基因造血干细胞移植作为其缓解后的治疗方案。以上数据将有助于伴CEBPA-bZIP突变的成人CN-AML的预后评估及治疗决策。 展开更多
关键词 二代测序 急性髓系白血病 正常核型 CEBPA-bZIP突变 Nomogram模型
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血液系统肿瘤患者泊沙康唑口服悬液预防后突破性侵袭性真菌病的发生及防治策略 被引量：1
13
作者 王慧 冯四洲 《中国肿瘤临床》 CAS CSCD 北大核心 2022年第7期362-366,共5页
由于放/化疗、造血干细胞移植、免疫抑制剂等广泛应用于血液系统肿瘤(hematological malignancy,HM)患者的治疗,使得这些患者侵袭性真菌感染(invasive fungal infection,IFI)的发病率和致死率呈上升趋势。IFI通常起病隐匿、进展迅速、... 由于放/化疗、造血干细胞移植、免疫抑制剂等广泛应用于血液系统肿瘤(hematological malignancy,HM)患者的治疗,使得这些患者侵袭性真菌感染(invasive fungal infection,IFI)的发病率和致死率呈上升趋势。IFI通常起病隐匿、进展迅速、诊断困难,是威胁血液系统肿瘤患者的严重并发症之一,泊沙康唑属于第二代三唑类抗真菌药物,抗菌谱较广,被广泛用于血液系统肿瘤患者侵袭性真菌病(invasive fungal disease,IFD)的预防,极大地减少了患者IFD的发生。由于多种因素可影响泊沙康唑口服悬液的吸收、分布、和代谢和清除,导致泊沙康唑血药浓度不能达到预防目标浓度,故仍常有患者发生真菌突破感染。如何预防和治疗泊沙康唑口服悬液预防后突破性真菌感染,目前国内外尚缺乏统一共识,本文拟对泊沙康唑口服悬液预防后真菌突破的发生及防治策略做一综述。 展开更多
关键词 血液系统肿瘤 侵袭性真菌感染 泊沙康唑 药物浓度监测
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拉曼光谱技术与神经退行性疾病研究进展 被引量：1
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作者 周珂轩 梁昊岳 孔晓冬 《实用医学杂志》 CAS 北大核心 2021年第22期2950-2954,共5页
随着社会老龄化加重,神经退行性疾病是导致老年人高致病率和残疾率的主要原因,造成重大社会经济负担,受到越来越多的关注。由于其起病隐匿,发展缓慢,病理生理变化复杂,目前尚无明确、特异、可靠的实验室方法对其进行早期诊断。拉曼光谱... 随着社会老龄化加重,神经退行性疾病是导致老年人高致病率和残疾率的主要原因,造成重大社会经济负担,受到越来越多的关注。由于其起病隐匿,发展缓慢,病理生理变化复杂,目前尚无明确、特异、可靠的实验室方法对其进行早期诊断。拉曼光谱技术是一种通过光与物质的相互作用产生的非弹性散射光来进行检测的光学技术,它通过检测分子的散射光来提供细胞、组织或生物流体的化学指纹信息。越来越多的生物医学应用表明,拉曼光谱在检测新的生物标志物方面具有潜力,可以快速准确地筛查疾病的易感性和发病情况,在研究临床相关生物物种、疾病发病机制和诊断方面有广阔的应用前景。本文就拉曼光谱技术对神经退行性疾病的早期诊断方面前景进行概述。 展开更多
关键词 拉曼光谱 阿尔茨海默病 帕金森病 多系统硬化
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头孢他啶-阿维巴坦在耐药菌感染中的临床应用研究进展 被引量：14
15
作者 甄思思 冯四洲 《中国感染与化疗杂志》 CAS CSCD 北大核心 2021年第6期752-758,共7页
随着碳青霉烯类和其他抗菌药物的广泛应用,多药耐药(MDR)(对三类以上抗菌药物耐药)革兰阴性菌感染发病率逐年增加。由于可选择药物少、耐药性传播广泛、治疗困难,耐碳青霉烯类肠杆菌科细菌(CRE)、多药耐药铜绿假单胞菌(MDR-PA)、耐碳青... 随着碳青霉烯类和其他抗菌药物的广泛应用,多药耐药(MDR)(对三类以上抗菌药物耐药)革兰阴性菌感染发病率逐年增加。由于可选择药物少、耐药性传播广泛、治疗困难,耐碳青霉烯类肠杆菌科细菌(CRE)、多药耐药铜绿假单胞菌(MDR-PA)、耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌的感染尤为引人注重。 展开更多
关键词 头孢他啶 阿维巴坦 革兰阴性菌 抗菌药物 Β内酰胺酶抑制剂 治疗
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血液肿瘤患者代理决策者预立医疗照护计划参与度及其影响因素研究 被引量：26
16
作者 王天航 王雯 +1 位作者 沈文婷 史宝欣 《中国全科医学》 CAS 北大核心 2022年第7期859-866,共8页
背景预立医疗照护计划(ACP)的实施可以帮助患者在丧失决策能力时得到与其价值观、目标和偏好相符合的医疗、护理服务。在ACP实施过程中,代理决策者作为主要参与者,担任着重要角色。当前,国内有关血液肿瘤患者代理决策者ACP参与度现状及... 背景预立医疗照护计划(ACP)的实施可以帮助患者在丧失决策能力时得到与其价值观、目标和偏好相符合的医疗、护理服务。在ACP实施过程中,代理决策者作为主要参与者,担任着重要角色。当前,国内有关血液肿瘤患者代理决策者ACP参与度现状及其影响因素的研究较少。目的了解血液肿瘤患者代理决策者ACP参与度现状并分析其影响因素,以期为本土化ACP实施策略的制定提供参考与依据,并在一定程度上促进ACP在国内的推广。方法采用便利抽样法,抽取2020年10月至2021年3月于中国医学科学院血液病医院接受治疗的235例血液肿瘤患者的代理决策者为研究对象。采用一般资料调查表、中文版代理决策者预立医疗照护计划参与调查问卷(C-ACP-17-SDM)、中文版疾病不确定感家属量表(C-MUIS-FM)、简易应对方式问卷(SCSQ)、社会支持评定量表(SSRS)对其进行调查,比较不同特征血液肿瘤患者代理决策者C-ACP-17-SDM得分情况,采用Pearson相关分析血液肿瘤患者代理决策者C-ACP-17-SDM得分与C-MUIS-FM、SCSQ、SSRS得分的相关性,采用多重线性回归分析血液肿瘤患者代理决策者ACP参与度的影响因素。结果235例血液肿瘤患者代理决策者C-ACP-17-SDM得分为(52.23±13.57)分,C-MUIS-FM得分为(66.43±12.54)分,SCSQ的积极应对维度得分为(24.34±6.94)分、消极应对维度得分为(9.87±4.25)分,SSRS总得分为(40.33±6.78)分。男性、参与过临终医疗决策、了解生命支持、听说过ACP的代理决策者的C-ACP-17-SDM得分相应地高于女性、未参与过临终医疗决策、不了解生命支持、未听说过ACP的代理决策者,差异有统计学意义(P<0.05)。血液肿瘤患者代理决策者C-ACP-17-SDM得分与C-MUIS-FM总得分及不明确性维度、缺乏澄清维度得分呈线性负相关,与SCSQ的积极应对维度得分呈线性正相关。血液肿瘤患者代理决策者性别、是否参与过临终医疗决策、是否了解生命支持、是否听说过ACP、疾病不确定感水平、积极应对水平是影响其ACP参与度的因素(P<0.05)。结论血液肿瘤患者代理决策者ACP参与度处于中等偏上水平,医护人员在ACP实施前可鼓励男性、参与过临终医疗决策的家属作为血液肿瘤患者的代理决策者,并通过对代理决策者进行ACP相关知识宣教、为其讲解血液肿瘤相关知识、引导其采取积极的方式应对决策压力,提高血液肿瘤患者代理决策者ACP参与度。 展开更多
关键词 血液肿瘤 预立医疗照护计划 代理决策 参与度 影响因素分析
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DRGs模式和决策树组合模型在血液病患者住院费用研究中的应用 被引量：17
17
作者 王川 陈琳 +5 位作者 宋振 刘华林 王津雨 杨凡 李洪强 魏述宁 《中国卫生统计》 CSCD 北大核心 2020年第1期70-72,共3页
目的分析血液病患者住院费用及构成情况,探究住院费用影响因素及分组模型,为医院相关管理人员制定针对性的控制措施及完善制度提供支持。方法选取某医院急性白血病患者2014年1月-2015年12月数据,运用DRGs模式和决策树分析影响住院费用... 目的分析血液病患者住院费用及构成情况,探究住院费用影响因素及分组模型,为医院相关管理人员制定针对性的控制措施及完善制度提供支持。方法选取某医院急性白血病患者2014年1月-2015年12月数据,运用DRGs模式和决策树分析影响住院费用的主要因素,并建立住院费用分组模型。结果本次研究血液病患者平均住院费用中药品费占比最高(35.49%),其次是检查费和治疗费,三项费用占平均住院费用的比重达85.93%;住院天数(0.764)、年龄(0.114)、并发症(0.096)是影响患者住院费用的重要因素;住院天数、年龄、并发症作为住院费用分组节点,纳入决策树模型生成住院费用分组模型;模型中的预测值和实际值的线性相关系数分别为0.743和0.692,线性程度较高,表明该模型分组形式相对合理。结论DRGs模式和决策树组合建立的住院费用分组模型较为合理,能够直观反应住院费用重点影响因素,指导医院制定针对性改进措施,促进医疗质量的提升,减轻患者就医负担,同时为政府部门制定医保费用支付标准提供依据。 展开更多
关键词 DRGS 决策树 组合模型 住院费用
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硼替佐米环磷酰胺和地塞米松联合诱导治疗初诊多发性骨髓瘤患者131例的临床研究 被引量：10
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作者 邓书会 徐燕 +3 位作者 隋伟薇 邹德慧 安刚 邱录贵 《中国肿瘤临床》 CAS CSCD 北大核心 2022年第20期1067-1072,共6页
目的:探讨硼替佐米(bortezomib,Vel)联合环磷酰胺(cyclophosphamide,CTX)的三药方案BCD(Vel、CTX、地塞米松)作为初诊多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)患者诱导治疗的临床效能及安全性。方法:回顾性分析2008年4月至2017年8月中国医学... 目的:探讨硼替佐米(bortezomib,Vel)联合环磷酰胺(cyclophosphamide,CTX)的三药方案BCD(Vel、CTX、地塞米松)作为初诊多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)患者诱导治疗的临床效能及安全性。方法:回顾性分析2008年4月至2017年8月中国医学科学院血液病医院队列研究的131例初诊MM患者的临床资料。结果:患者中位年龄为58岁。年龄≤65岁的患者中27.3%(24/88)进行了自体造血干细胞移植。患者总缓解率(overall response rate,ORR)为88.5%。总体中位无进展生存时间(median progression-free survival,mPFS)为36.0个月,中位总生存时间(median overall survival,mOS)为63.0个月。IgH/FGFR3易位对患者的ORR及生存期未见明显不良影响。非血液学毒性方面最常见的依次为感染、周围神经炎(peripheral neuritis,PN)等。血液学毒性方面,CTCAE 3~4级中性粒细胞减少发生率为25.4%,3/4级血小板减少发生率为27.2%。结论:以BCD作为诱导治疗,可使80%以上的初诊MM患者获得缓解。在此治疗基础上,IgH/FGFR3易位对患者的疗效及生存未见明显不良影响。低剂量、分次应用环磷酰胺的方法安全性更优。 展开更多
关键词 多发性骨髓瘤 硼替佐米 环磷酰胺
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生命科学及医学新型研发机构成果转化机制研究 被引量：10
19
作者 何萍 金鹿 +2 位作者 夏来保 郝莎 程涛 《中国工程科学》 CSCD 北大核心 2023年第5期81-91,共11页
生命科学及医学新型研发机构是新一轮科技革命和产业变革的产物;在新的历史条件下,加速相关成果转化,对于培育生物医药领域国家战略科技力量、壮大我国生物医药产业、实现生物医药科技自立自强具有重大战略意义。本文立足生命科学及医... 生命科学及医学新型研发机构是新一轮科技革命和产业变革的产物;在新的历史条件下,加速相关成果转化,对于培育生物医药领域国家战略科技力量、壮大我国生物医药产业、实现生物医药科技自立自强具有重大战略意义。本文立足生命科学及医学新型研发机构成果转化呈现的新态势,通过文献调研、实地调研考察,深入分析了国内外相关研发机构成果转化的经验,总结得出了4种生命科学及医学新型研发机构运行转化模式;聚焦生命科学及医学新型研发机构成果转化“核心‒催化”系统,研究符合创新规律和市场规律的成果转化机制体系,构建了生命科学及医学新型研发机构成果转化机制“微生态”模型,包括技术研发、技术实施、投资系统3个核心系统以及政府宏观支撑催化系统。研究建议,聚焦顶层设计、营造创新生态、激活转化动力和强化制度支撑,以期为我国生命科学及医学新型研发机构加速推进成果转化提供理论与实践参考。 展开更多
关键词 生命科学及医学 新型研发机构 成果转化 微生态模型
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艾沙康唑治疗侵袭性真菌病的临床研究进展 被引量：8
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作者 张婷婷 孙玲洁 冯四洲 《中国感染与化疗杂志》 CAS CSCD 北大核心 2022年第3期360-365,共6页
艾沙康唑(isavuconazole)是一种新型二代三唑类抗真菌药物,于2015年在美国获批上市用于治疗侵袭性曲霉病(invasive aspergillosis,IA)和毛霉病(invasive mucormycosis,IM)[1]。艾沙康唑有口服和静脉注射两种剂型,具有生物利用度高、体... 艾沙康唑(isavuconazole)是一种新型二代三唑类抗真菌药物,于2015年在美国获批上市用于治疗侵袭性曲霉病(invasive aspergillosis,IA)和毛霉病(invasive mucormycosis,IM)[1]。艾沙康唑有口服和静脉注射两种剂型,具有生物利用度高、体内半衰期长、抗菌谱广、安全性好等优势。研究表明,艾沙康唑口服制剂作为预防用药,可替代泊沙康唑用于高危血液病患者或异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)患者侵袭性真菌病(invasive fungal disease,IFD)的预防[2]。 展开更多
关键词 艾沙康唑 侵袭性真菌病 抗真菌治疗
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