目的分析儿童胆道横纹肌肉瘤(rhabdomyosarcoma of the biliary tree,RMS/BT)的临床特点、治疗策略及预后情况。方法回顾性研究2013年1月至2020年3月首都医科大学附属北京儿童医院诊治的6例RMS/BT患儿临床资料,并对患儿预后情况及相关...目的分析儿童胆道横纹肌肉瘤(rhabdomyosarcoma of the biliary tree,RMS/BT)的临床特点、治疗策略及预后情况。方法回顾性研究2013年1月至2020年3月首都医科大学附属北京儿童医院诊治的6例RMS/BT患儿临床资料,并对患儿预后情况及相关并发症进行随访。结果6例RMS/BT患儿中男5例、女1例,中位发病年龄28.5个月(7~50个月),中位随访时间21个月(3~43个月)。原发于肝内胆道2例,原发于肝外胆道3例,原发于肝门部胆总管近端和左右肝管1例。肝内型主要以腹痛或局部包块为原发症状就诊,肝外型和肝门部肿瘤主要以胆道梗阻表现为首发症状就诊。根据横纹肌肉瘤治疗前TNM(tumor-node-metastasis)临床分期标准,T 2b N 0M 0期2例,T 2b N xM 0期3例,T 1b N 0M 0期1例;根据美国横纹肌肉瘤研究组术后-病理分期系统,5例为Ⅲ期,1例为Ⅰ期。RMS/BT患儿采取以手术、化疗及放疗为主的综合性治疗模式。2例行一期肿瘤切除术,4例行肿瘤活检化疗后再手术。术后6例均行化疗,3例进行了原发部位的放疗,未结束化疗的1例拟接受放射治疗。在治疗过程中1例发生肿瘤破裂、胆瘘、胆汁性腹膜炎。本组6例RMS/BT患儿中,5例存活,2例复发,1例死亡。存活的5例中,2例结束治疗无瘤生存,2例仍在治疗中,1例肿瘤复发继续治疗中。结论RMS/BT对化疗敏感,遵循肿瘤活检、化疗、延迟手术及放疗的诊疗流程,大多能达到肿瘤根治性切除、有效减少局部复发的目的。展开更多
预立医疗照护计划(advance care planning,ACP)是儿童安宁疗护的重要组成部分,是优化儿童临终照护的关键所在。有效的ACP可以了解患儿及其家庭的临终偏好,为患儿提供符合本人意愿的医疗和照护服务。此外,ACP还可以改善家属丧亲后心理疾...预立医疗照护计划(advance care planning,ACP)是儿童安宁疗护的重要组成部分,是优化儿童临终照护的关键所在。有效的ACP可以了解患儿及其家庭的临终偏好,为患儿提供符合本人意愿的医疗和照护服务。此外,ACP还可以改善家属丧亲后心理疾病的发生率和严重程度。目前,国内外在儿科领域的ACP实践均十分有限。成功的ACP需要包括敏感的谈话、循序渐进的过程以及以家庭为中心的方法。未来的研究应在我国文化背景下探索患儿及其家庭的临终阶段各维度需求、偏好和价值观。在中国文化背景下构建适用于我国患儿的ACP模式,并开发相关辅助文件。展开更多
文摘目的分析儿童胆道横纹肌肉瘤(rhabdomyosarcoma of the biliary tree,RMS/BT)的临床特点、治疗策略及预后情况。方法回顾性研究2013年1月至2020年3月首都医科大学附属北京儿童医院诊治的6例RMS/BT患儿临床资料,并对患儿预后情况及相关并发症进行随访。结果6例RMS/BT患儿中男5例、女1例,中位发病年龄28.5个月(7~50个月),中位随访时间21个月(3~43个月)。原发于肝内胆道2例,原发于肝外胆道3例,原发于肝门部胆总管近端和左右肝管1例。肝内型主要以腹痛或局部包块为原发症状就诊,肝外型和肝门部肿瘤主要以胆道梗阻表现为首发症状就诊。根据横纹肌肉瘤治疗前TNM(tumor-node-metastasis)临床分期标准,T 2b N 0M 0期2例,T 2b N xM 0期3例,T 1b N 0M 0期1例;根据美国横纹肌肉瘤研究组术后-病理分期系统,5例为Ⅲ期,1例为Ⅰ期。RMS/BT患儿采取以手术、化疗及放疗为主的综合性治疗模式。2例行一期肿瘤切除术,4例行肿瘤活检化疗后再手术。术后6例均行化疗,3例进行了原发部位的放疗,未结束化疗的1例拟接受放射治疗。在治疗过程中1例发生肿瘤破裂、胆瘘、胆汁性腹膜炎。本组6例RMS/BT患儿中,5例存活,2例复发,1例死亡。存活的5例中,2例结束治疗无瘤生存,2例仍在治疗中,1例肿瘤复发继续治疗中。结论RMS/BT对化疗敏感,遵循肿瘤活检、化疗、延迟手术及放疗的诊疗流程,大多能达到肿瘤根治性切除、有效减少局部复发的目的。
文摘目的探讨RUNX1-RUNX1T1+急性髓细胞白血病(AML)RUNX1-RUNX1T1转录本(融合转录本)的动态变化及其对预后的指导作用。方法回顾性队列研究,纳入2006年10月1日至2015年3月31日在首都医科大学附属北京儿童医院(我院)采用BCH-AML 05方案治疗的全部RUNX1-RUNX1T1+AML患儿,根据初诊(time point 0,TP0)、诱导Ⅰ后(TP1)、诱导Ⅱ后(TP2)、巩固Ⅰ后(TP3)、巩固Ⅱ后(TP4)和巩固Ⅲ后(TP5)融合转录本的检测情况,相应地分为高表达组和低表达组,分组界值分别为每104GUS中融合转录本拷贝数10~4、10~3、10~2、10、1和0,随访至2017年12月31日。采用χ2检验比较初诊高表达组和低表达组临床和生物学特征的差异;Kaplan-Meier法分析患儿5年总生存(OS)和无复发生存(RFS),通过Log-rank检验比较组间差异,以Cox比例风险回归模型分析影响患儿5年OS和RFS的独立预后因素。结果符合本文纳入标准的患儿52例,男27例,中位年龄8(2~14)岁;2例TP1时失访,21例在随访中死亡,其余29例中位随访时间62.2(34.0~134.3)个月。(1)初诊高表达组(17/50)和低表达组(33/50)患儿的年龄、性别、WBC、Hb、PLT计数和骨髓幼稚细胞数、除CD15(P=0.004)外的免疫学表型、TP1~TP5的MRD差异均无统计学意义。(2)单因素分析表明,TP1和TP5融合转录本水平与患儿的5年OS和RFS相关,性别、初诊PLT与5年OS相关,初诊WBC与5年RFS相关。多因素分析显示,TP1时融合转录本水平>103拷贝/104GUS是5年OS的独立不良因素(HR=0.095,95%:CI:0.011~0.860,P=0.036)。结论 RUNX1-RUNX1T1+AML患儿第1次诱导治疗结束后融合转录本水平是患儿长期预后的独立影响因素。
文摘预立医疗照护计划(advance care planning,ACP)是儿童安宁疗护的重要组成部分,是优化儿童临终照护的关键所在。有效的ACP可以了解患儿及其家庭的临终偏好,为患儿提供符合本人意愿的医疗和照护服务。此外,ACP还可以改善家属丧亲后心理疾病的发生率和严重程度。目前,国内外在儿科领域的ACP实践均十分有限。成功的ACP需要包括敏感的谈话、循序渐进的过程以及以家庭为中心的方法。未来的研究应在我国文化背景下探索患儿及其家庭的临终阶段各维度需求、偏好和价值观。在中国文化背景下构建适用于我国患儿的ACP模式,并开发相关辅助文件。
