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儿童急性髓系白血病的靶向治疗
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作者 郑胡镛 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2024年第3期149-153,共5页
儿童急性髓系白血病(AML)虽然只占儿童白血病的25%,但由于进展迅速、生物学异质性大、死亡率高,治疗效果明显低于儿童急性淋巴细胞白血病。更强的多药联合化疗不仅不能提高治愈率,反而增加治疗相关并发症和死亡率,因此儿童AML靶向治疗... 儿童急性髓系白血病(AML)虽然只占儿童白血病的25%,但由于进展迅速、生物学异质性大、死亡率高,治疗效果明显低于儿童急性淋巴细胞白血病。更强的多药联合化疗不仅不能提高治愈率,反而增加治疗相关并发症和死亡率,因此儿童AML靶向治疗已成为当前血液学研究的一个热点和挑战。针对AML的靶向治疗策略主要集中在几个关键靶点上,这些靶点在白血病细胞的存活和增殖中起到了重要的作用,针对这些靶点开发的药物主要包括激酶类抑制剂、靶向细胞凋亡抑制剂、抗体偶联药物、表观遗传修饰抑制剂及细胞免疫治疗等。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 儿童 靶向治疗
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ALL患儿诱导缓解期长春新碱联合应用三唑类抗真菌药物发生毒副作用单中心分析 被引量:2
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作者 林巍 张元元 +13 位作者 吴颖 郑雪岭 李静 于皎乐 漆佩静 范佳 郜慧芳 黄鹏丽 何红波 王林娅 许清源 石岩 张瑞东 郑胡镛 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2024年第1期36-40,共5页
目的研究急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童诱导缓解期联合应用长春新碱与三唑类药物出现的毒副作用。方法回顾性分析2010年1月1日—2013年12月31日北京儿童医院诊断为ALL患儿在诱导缓解治疗过程中长春新碱和三唑类药物联合应用出现毒副作用... 目的研究急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童诱导缓解期联合应用长春新碱与三唑类药物出现的毒副作用。方法回顾性分析2010年1月1日—2013年12月31日北京儿童医院诊断为ALL患儿在诱导缓解治疗过程中长春新碱和三唑类药物联合应用出现毒副作用。将患儿分为无联合用药组、长春新碱+伊曲康唑联合组,长春新碱+伏立康唑联合组,长春新碱+氟康唑联合组,分析4组患儿相关毒副作用的发生率及治疗预后。结果共纳入ALL患儿708例,发病中位年龄为8(1~16)岁。存在长春新碱与三唑类抗真菌药物联合应用组共215例,其中联合伊曲康唑组79例,联合伏立康唑组36例,联合氟康唑组100例。无联合用药组493例。联合用药组患儿相关并发症发生率:高血压37例(17.2%),趾端麻木39例(18.1%),腱反射迟钝4例(1.8%),腹痛腹胀42例(19.5%),肠梗阻5例(2.3%),低血钠43例(20%)。联合用药组相关并发症发生率均高于无联合用药物组(P<0.05)。联合用药组中,高血压发生率、腱反射迟钝发生率及低血钠发生率:伊曲康唑组与伏立康唑组无差别(P>0.05),但大于氟康唑组(P<0.05);趾端麻木、腹痛腹胀发生率:伊曲康唑组大于伏立康唑组大于氟康唑组(P<0.05);肠梗阻发生率:伏立康唑组大于伊曲康唑组大于氟康唑组(P<0.05)。对于发生的毒副作用,给予相关的对症处理及调整药物后,相关并发症均可以得到缓解及消失。结论在ALL患儿诱导缓解治疗过程中,三唑类药物联合长春新碱用药可能加重毒副作用发生,伊曲康唑和伏立康唑相比氟康唑可能更容易加重长春新碱毒性,故建议治疗过程中避免同时使用三唑类抗真菌药物及长春新碱。 展开更多
关键词 儿童急性淋巴细胞白血病 长春新碱 三唑类抗真菌药物 联合用药 毒副作用
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CAR-T治疗儿童难治/复发侵袭性成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤研究现状及进展
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作者 邹彤(综述) 张蕊 王天有(审校) 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第5期344-348,共5页
儿童难治/复发侵袭性成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)患者预后极差,已有大量临床研究证明嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗成人R/R B-NHL疗效明显,现对其进行回顾并就CAR-T治疗儿童R/R B-NHL的研究现状及进展进行综述,以期为临床工作... 儿童难治/复发侵袭性成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)患者预后极差,已有大量临床研究证明嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗成人R/R B-NHL疗效明显,现对其进行回顾并就CAR-T治疗儿童R/R B-NHL的研究现状及进展进行综述,以期为临床工作者治疗儿童R/R B-NHL提供思路。 展开更多
关键词 儿童难治/复发性成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤 嵌合抗原受体T细胞 序贯治疗
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适用于青少年与年轻成人的预立医疗照护计划文件的汉化研究:《说出我的选择》 被引量:12
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作者 蔡思雨 郭巧红 +10 位作者 宁晓红 路桂军 郭艳汝 刘寅 秦新艳 王娴静 阎天伊 王瑞欣 周翾 彭晓霞 中华医学会儿科学分会血液学组儿童舒缓治疗亚专业组 《协和医学杂志》 CSCD 2022年第1期96-103,共8页
目的将适用于青少年与年轻成人的预立医疗照护计划(advance care planning,ACP)文件Voicing My CHOiCES进行汉化,为在我国该人群中进行ACP实践提供基础。方法汉化流程包括背对背翻译、译本整合、医务人员评审、患者评审、背对背回译、... 目的将适用于青少年与年轻成人的预立医疗照护计划(advance care planning,ACP)文件Voicing My CHOiCES进行汉化,为在我国该人群中进行ACP实践提供基础。方法汉化流程包括背对背翻译、译本整合、医务人员评审、患者评审、背对背回译、回译本整合、原文件作者修订、定稿。医务人员评审的参与者为ACP实践中涉及的各类医务工作者,包括医生、护士、社工等。审评内容为文件整体结构合理性,以及各个主题的重要性、适用性和语言本土化水平。医务人员评审包括3轮评审过程,每轮评审后对文件进行修订,形成文件初稿。文件初稿再经患有致命性疾病的年轻患者及其家属进行评审,审评内容包括各个主题的适宜程度、帮助程度、压力程度,在此基础上对文件进一步修订,形成文件终稿,经原作者修订后定稿。结果因中美在语言、文化、医疗和法律体系上的差异,汉化过程针对文件中的部分主题进行本土化调适。中文版文件包括13个主题,涉及医疗与护理决策、日常生活规划、后事规划等内容。91.67%的患者和80%的患者父母认为所有主题均与患者的年龄和文化相适宜,符合年轻人需求和中国文化特征。75%的患者和70%的患者父母认为所有主题均是有帮助的。在压力程度评价中,死亡相关主题会为患者及其家属带来较大压力。结论《说出我的选择》是我国首个适用于青少年和年轻成人的ACP文件。该文件可帮助中国年轻患者思考和表达自己的偏好、意愿和价值观,确定未来医疗和护理的目标以及生活规划,并与亲属和医务人员讨论此类问题。 展开更多
关键词 预立医疗照护计划 汉化 说出我的选择 青少年 年轻成人
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伴血小板减少婴儿先天性糖基化异常Ia型1例并文献复习 被引量:2
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作者 何红波 高超 +1 位作者 于皎乐 郑胡镛 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2021年第5期289-293,共5页
目的探讨伴血小板减少的先天性糖基化异常(CDG)Ia型的临床特点及诊疗进展。方法回顾性分析1例以血小板减少为首发症状CDG-Ia型婴儿的临床资料及基因检测结果。结果男性患儿,生后即发现血小板减少,生后2月出现进食困难、呕吐、腹泻、食... 目的探讨伴血小板减少的先天性糖基化异常(CDG)Ia型的临床特点及诊疗进展。方法回顾性分析1例以血小板减少为首发症状CDG-Ia型婴儿的临床资料及基因检测结果。结果男性患儿,生后即发现血小板减少,生后2月出现进食困难、呕吐、腹泻、食欲下降、活动少、发育迟缓,营养不良,四肢肌张力低下,小下颌。检查发现肝功能异常,轻度肾功能损害。头颅磁共振检查提示副鼻窦及右乳突内见长T2信号影,小脑半球体积缩小,脑沟增深、增宽,小脑萎缩。尿有机酸、血氨基酸正常。基因测序显示PMM2基因存在两处杂合突变点c.557G>T(p.G186V)和c.385G>T(p.V129L),确诊CDG-Ia。患儿父母健康,各携带一个致病突变。结论血小板减少患儿伴有不明原因的多脏器损害,特别是合并进食困难、呕吐、腹泻、发育迟缓、小脑萎缩的患儿应该考虑本病的可能,PMM2基因检测有助于本病诊断。 展开更多
关键词 血小板减少 先天性糖基化异常Ia型 临床特点 PMM2基因
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血小板特异性抗体在免疫性血小板减少症治疗疗效及预后中的研究进展 被引量:4
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作者 董舒月 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第4期286-288,F0003,共4页
免疫性血小板减少症是一种自身免疫介导的以血小板减少为特征的出血性疾病,血小板特异性抗体的产生被认为是该病的关键发病机制。不同类型的血小板特异性抗体的产生及作用机制不同,对ITP不同治疗的疗效和预后的影响也不尽相同。本文拟... 免疫性血小板减少症是一种自身免疫介导的以血小板减少为特征的出血性疾病,血小板特异性抗体的产生被认为是该病的关键发病机制。不同类型的血小板特异性抗体的产生及作用机制不同,对ITP不同治疗的疗效和预后的影响也不尽相同。本文拟总结相关研究,以探讨不同类型血小板特异性抗体对ITP不同治疗的疗效和预后的影响。 展开更多
关键词 免疫性血小板减少症 血小板特异性抗体 治疗反应 预后
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IL-18在噬血细胞性淋巴组织细胞增生症的研究进展
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作者 杜俊烨(综述) 张蕊 王天有(审校) 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第4期278-281,共4页
噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(hemophagocytic lymphohistiocytosis,HLH),又称噬血细胞综合征(hemophagocytic syndrome,HPS),是一种危及生命的过度炎症反应综合征,以多器官功能衰竭、发热和血细胞减少为特征,严重危害患者的生命健康... 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(hemophagocytic lymphohistiocytosis,HLH),又称噬血细胞综合征(hemophagocytic syndrome,HPS),是一种危及生命的过度炎症反应综合征,以多器官功能衰竭、发热和血细胞减少为特征,严重危害患者的生命健康。既往研究表明HLH患者中白介素18(IL-18)水平显著升高,检测IL-18不仅对诊断有意义,而且对疾病活动性的评估也有价值。IL-18可能成为HLH的潜在生物标志物以及治疗的潜在靶点。 展开更多
关键词 噬血细胞综合征 白介素18 生物标志物
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