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慢性免疫性血小板减少症患儿免疫抑制基础上促血小板生成素类药物的疗效研究 被引量：2
1
作者 张佳璐 傅玲玲 +6 位作者 陈振萍 谢幸娟 朱筱旌 马洁 姚佳峰 张利强 吴润晖 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2023年第3期148-152,共5页
目的旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效。方法本研究为单中心非随机对照研究... 目的旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效。方法本研究为单中心非随机对照研究,将2018年1月—2021年8月入组的CITP患儿分为两组:(1)直接应用艾曲波帕(简称直接组);(2)经大剂量地塞米松、利妥昔单抗升阶梯治疗无效时加用艾曲治疗(简称序贯组)。评价两组疗效、安全性和药物经济学指标。结果共入组48例患儿,男性23例,女性25例,中位发病年龄为5.0(3.6-7.5)岁,病程均超过一年,治疗前血小板(PLT)计数为10.0(4.0-15.0)×10^(9)/L。(1)基线数据:直接组男16例,女13例,序贯组男7例,女12例。两组的发病年龄、病程、PLT计数等基线无统计学差异(P>0.05)。(2)疗效:直接组的总体反应率为69%,完全反应率21%,无效率31%;序贯组分别为84%、26%和16%。直接组艾曲波帕平均治疗时长为8.2个月,停药率41%,62%的患儿PLT水平维持在50×10^(9)/L以上水平,平均治疗费用为7.38万元;序贯组艾曲波帕平均治疗时长为7.0个月,停药率58%,74%的患儿PLT维持在50×10^(9)/L以上,平均治疗费用为9.87万元;停药率及PLT维持在50×10^(9)/L以上的患儿比例,序贯组均高于直接组,但不存在统计学差异。(3)安全性:直接组药物相关不良事件3例(10%),序贯组8例(42%),无统计学差异(P>0.05)。结论与直接应用艾曲波帕治疗儿童CITP相比,在免疫抑制剂治疗基础上应用艾曲波帕,疗效更好且不增加副作用和经济负担,可考虑作为儿童CITP二线治疗的优选策略。 展开更多
关键词 儿童 免疫性血小板减少症 艾曲波帕 免疫抑制剂
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芦可替尼治疗移植物抗宿主病的临床研究进展 被引量：1
2
作者 杨文利 秦茂权 +1 位作者 李志刚 王天有 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2020年第3期174-177,共4页
异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic cell transplantation,allo-HSCT)是治疗血液肿瘤、骨髓衰竭性疾病、部分先天性及代谢性疾病的有效手段。移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)是allo-HSCT后的主要并发症,40... 异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic cell transplantation,allo-HSCT)是治疗血液肿瘤、骨髓衰竭性疾病、部分先天性及代谢性疾病的有效手段。移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)是allo-HSCT后的主要并发症,40%~60%患者移植后发生Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD(acute GVHD,aGVHD),而慢性GVHD(chronic GVHD,cGVHD)发生率高达80%,总死亡率可达15%,是移植后主要的并发症和致死原因[1]。糖皮质激素是公认的治疗GVHD的一线药物,但是单用激素治疗的有效率仅为50%[2]。 展开更多
关键词 移植物抗宿主病 临床研究进展 总死亡率 异基因造血干细胞移植 血液肿瘤 糖皮质激素 代谢性疾病 GVHD
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儿童T细胞急淋白血病危险度特异性微小残留病分层标准研究 被引量：1
3
作者 邓莉萍 崔蕾 +5 位作者 李伟京 高超 赵晓曦 吴敏媛 张瑞东 李志刚 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2020年第2期76-81,103,共7页
目的探讨儿童T细胞急淋白血病(T-ALL)危险度特异性微小残留病(MRD)分层标准的预后价值。方法对于采用BCH-03方案(n=40)或CCLG-08方案(n=43)治疗的T-ALL患儿,分别在中危和高危组分析诱导治疗结束(TP1)和巩固治疗前(TP2)MRD水平与治疗效... 目的探讨儿童T细胞急淋白血病(T-ALL)危险度特异性微小残留病(MRD)分层标准的预后价值。方法对于采用BCH-03方案(n=40)或CCLG-08方案(n=43)治疗的T-ALL患儿,分别在中危和高危组分析诱导治疗结束(TP1)和巩固治疗前(TP2)MRD水平与治疗效果的相关性。结果在TP1,中危组MRD≥10-3、高危组MRD≥10-2与预后差相关。在TP2,中危组MRD阳性、高危组MRD≥10-4也与预后差有关。据此,提出了新的分层标准:对中危组,MRD反应良好(MRD-GR)指TP1 MRD<10-3或TP2 MRD阴性,MRD反应差(MRD-PR)指TP1 MRD≥10-3且TP2 MRD阳性;对高危组,MRD-GR指TP1 MRD<10-2且TP2 MRD<10-4,MRD-PR指TP1 MRD≥10-2或TP2 MRD≥10-4。无论中危或高危,最终复发的患儿均为MRD-PR,10年无复发生存率分别为(64.3±12.8)%和(20.0±12.6)%(与MRD-GR比较,P值分别为0.0003和0.001)。结论对儿童T-ALL,危险度特异性MRD分层标准可能更准确地预测疗效,应在使用相同治疗方案的多中心研究中加以验证。 展开更多
关键词 T细胞ALL 儿童 微小残留病 分层标准 复发
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克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症疗效分析
4
作者 马宏浩 魏昂 +13 位作者 张利平 廉红云 崔蕾 杨颖 王冬 李理 杜俊烨 张莉 王婵娟 赵云泽 赵晓曦 李志刚 张蕊 王天有 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2024年第3期159-165,共7页
目的分析克拉屈滨(2-CDA)联合阿糖胞苷(Ara-c)治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效以及毒副作用。方法回顾性分析2018年1月—2022年10月期间于首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心确诊的难治复发性LCH患儿,均采... 目的分析克拉屈滨(2-CDA)联合阿糖胞苷(Ara-c)治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效以及毒副作用。方法回顾性分析2018年1月—2022年10月期间于首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心确诊的难治复发性LCH患儿,均采用2-CDA联合Ara-C方案化疗。结果患儿共94例,男64例,女30例,中位年龄5.38(0.45-13.61)岁。多系统受累组共78例(82.9%),危险器官受累组共32例(34.0%)。初诊时61例检测了血浆BRAF^(V600E),阳性率49.18%,47例检测了组织BRAF^(V600E),阳性率78.72%。总体治疗反应率为85.1%,44.4%尿崩症好转,3年EFS为(76.7±3.4)%,2年累积进展或复发率为20.2%。骨髓抑制及消化道反应为最常见的不良反应(100%),无化疗相关死亡。发病年龄小(中位年龄<1.63岁)、加用二线药物时年龄偏小(中位年龄<1.82岁)、多系统受累、危险器官受累及BRAF^(V600E)突变的患儿更易出现复发和疾病进展(P=0.016,0.001,0.043和<0.001)。结论2-CDA联合Ara-C可作为难治复发性LCH的挽救二线方案,对LCH垂体受累改善显著。副作用主要是骨髓抑制及胃肠道反应,总体耐受程度好,安全性高,无化疗相关死亡。但远期复发率及缓解率尚需随访观察。 展开更多
关键词 朗格罕细胞组织细胞增生症 难治 复发 克拉屈滨 阿糖胞苷
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达拉菲尼一线治疗婴幼儿多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效分析
5
作者 王冬 张利平 +6 位作者 马宏浩 赵云泽 廉红云 崔蕾 李志刚 王天有 张蕊 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2024年第4期256-260,共5页
目的探讨达拉菲尼作为一线用药治疗婴幼儿多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床疗效。方法回顾性分析2020年1月-2022年12月北京儿童医院确诊的11例多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性LCH患儿的临床... 目的探讨达拉菲尼作为一线用药治疗婴幼儿多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床疗效。方法回顾性分析2020年1月-2022年12月北京儿童医院确诊的11例多系统受累BRAF^(V600E)基因突变阳性LCH患儿的临床资料,分析达拉菲尼的有效率、不良反应及复发率。结果11例LCH患儿中,男6例,女5例,诊断中位年龄10.5(2.0-20.8)个月,达拉菲尼治疗中位时间23(14-36)个月,治疗有效率100%,危险器官受累均完全恢复,3/4例患儿垂体受累恢复。中位随访时间38.2(14-51.8)个月,除1例失访外,另10例患儿均存活。6例停药患儿中4例复发(2例再次应用达拉菲尼仍有效),3年无事件生存率71.4%(95%CI:35.9-91.8)。用药期间4例患儿出现皮疹,1例出现心肌损害,对症治疗后均好转。结论达拉菲尼作为BRAF^(V600E)阳性的多系统受累LCH婴幼儿一线治疗有效率高、副作用小,但停药后复发率高,为实现长期缓解,需要进一步探索延长达拉菲尼疗程或桥接化疗等治疗手段。 展开更多
关键词 婴幼儿 朗格罕细胞组织细胞增生症 多系统受累 达拉菲尼
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小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症90例临床观察 被引量：4
6
作者 朱筱旌 马静瑶 +6 位作者 陈振萍 谢幸娟 张佳璐 马洁 姚佳峰 张利强 吴润晖 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第6期367-371,389,共6页
目的探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素,为开展临床治疗提供依据。方法单中心、前瞻性地收集2018年1月—2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资... 目的探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素,为开展临床治疗提供依据。方法单中心、前瞻性地收集2018年1月—2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资料,分析疗效、安全性及预后影响因素。结果90例患儿中,中位用药年龄6.9(1.1~15.9)岁,中位病程9(2~98)个月;其中63例使用四剂方案,27例使用单剂方案,两种方案患者基线齐同。总有效(OR)率为35.6%,完全有效(CR)率为21.1%,部分有效(PR)率为14.4%;中位起效时间为2(1~12)周;持续有效(SR)率为31.1%,中位持续时间为49(15~51)周。用药1年后OR率为25.6%:CR率为15.6%,PR率为10%。半年后复发率为12.5%,1年时复发率为28.1%,中位复发时间为35(16~52)周。无长期不良反应发生及感染风险增加。比较OR、无效(NR)两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者NR率较高(P=0.027);比较SR、非SR两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者SR率较低(P=0.002)。结论小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童ITP有效、安全,适用于儿童ITP的二线治疗;抗甲状腺抗体阳性可能预示小剂量利妥昔单抗疗效不佳,具体机制有待进一步探索。 展开更多
关键词 原发性免疫性血小板减少症 儿童 小剂量利妥昔单抗 疗效 安全性 预后影响因素
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应用流式细胞术辅助诊断神经母细胞瘤患儿骨髓侵犯
7
作者 邢天禹 陈慧 +4 位作者 高超 陈振萍 贺思豆 苏雁 马晓莉 《临床检验杂志》 CAS 2021年第9期646-649,共4页
目的应用CD45/CD56/CD81/GD2四色组合方案的流式细胞术诊断神经母细胞瘤(NB)患儿骨髓侵犯,并评估其准确性。方法连续纳入2019年6月至2020年6月首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科收治且确诊为NB患儿120例,诊断初期行骨髓细胞形态学(... 目的应用CD45/CD56/CD81/GD2四色组合方案的流式细胞术诊断神经母细胞瘤(NB)患儿骨髓侵犯,并评估其准确性。方法连续纳入2019年6月至2020年6月首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科收治且确诊为NB患儿120例,诊断初期行骨髓细胞形态学(包括骨髓涂片和骨髓活检免疫组化)检测。应用CD45/CD56/CD81/GD2四色组合方案的流式细胞术对采集的NB患儿骨髓标本进行检测分析,并与细胞形态学结果进行比较。采用SPSS 13.0统计学软件进行数据处理,一致性分析采用Kappa检验。结果在37例骨髓细胞形态学阳性NB患儿组中,流式细胞术结果阳性34例,准确率为91.8%;83例骨髓细胞形态学阴性患儿组中,流式细胞术结果阴性82例,准确率为98.7%。流式细胞术与骨髓细胞形态学结果具有较强的一致性(Kappa=0.921,P<0.001)。结论应用CD45/CD56/CD81/GD2四色组合方案的流式细胞术能够快速、准确诊断NB患儿骨髓侵犯,并可弥补骨髓细胞学检查的不足。 展开更多
关键词 神经节苷脂 流式细胞术 骨髓侵犯 神经母细胞瘤
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系统性幼年黄色肉芽肿4例临床分析 被引量：2
8
作者 廉红云 李志刚 +8 位作者 崔蕾 魏昂 杨颖 程华 何乐健 张莉 赵晓曦 王天有 张蕊 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2021年第2期84-88,共5页
目的了解系统性幼年黄色肉芽肿(JXG)的临床特点、治疗及预后情况。方法对4例JXG患儿的临床资料进行回顾性总结并复习相关文献。结果4例患儿均依据临床表现、病理检查及免疫组化染色结果确诊,3例2017年以后就诊的患儿检测了其病理组织和... 目的了解系统性幼年黄色肉芽肿(JXG)的临床特点、治疗及预后情况。方法对4例JXG患儿的临床资料进行回顾性总结并复习相关文献。结果4例患儿均依据临床表现、病理检查及免疫组化染色结果确诊,3例2017年以后就诊的患儿检测了其病理组织和血浆中的BRAF V600E突变,结果均为阴性。男2例,女2例,年龄分别为2岁6月、1岁5月、1岁4月、1岁6月。患儿因皮疹、多饮多尿、骨骼包块就诊。4例患儿累及皮肤、中枢神经系统、骨、肺、甲状腺。4例患儿接受朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的一线方案化疗,定期评估均达到部分缓解。1例失访,余3例已停药,分别随访了26、22、12个月。复习国内外文献报道。结论系统性JXG常发生在婴幼儿时期,临床表现多样,以LCH方案为基础的化疗,预后良好。 展开更多
关键词 幼年黄色肉芽肿 系统性 LCH治疗方案
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