背景利妥昔单抗(RTX)是治疗儿童原发肾病综合征频复发或激素依赖的一种激素助减剂,然而该药用于儿童激素耐药肾病综合征(SRNS)的疗效及安全性尚不明确。目的评估RTX用于儿童SRNS的疗效及安全性。设计系统评价和Meta分析。方法检索PubMed...背景利妥昔单抗(RTX)是治疗儿童原发肾病综合征频复发或激素依赖的一种激素助减剂,然而该药用于儿童激素耐药肾病综合征(SRNS)的疗效及安全性尚不明确。目的评估RTX用于儿童SRNS的疗效及安全性。设计系统评价和Meta分析。方法检索PubMed、Embase、Cochrane Library、Web of Science、中华医学期刊、中国知网、维普及万方数据库收录的2008至2022年关于RTX治疗儿童SRNS的疗效及安全性的文献,提取相关资料进行分析。主要结局指标SRNS的缓解率及RTX的不良反应。结果10篇文献进入本文分析,总样本量266例。RTX治疗后随访6个月共239例,总缓解例数(包括完全缓解和部分缓解)115例(48.12%)。微小病变(MCD)总体缓解率是局灶节段肾小球硬化(FSGS)的2.3倍(RR=2.30,95%CI:1.46~3.63),差异有统计学意义。其中随访6个月MCD的总体缓解率是FSGS的1.96倍(RR=1.96,95%CI:1.09~3.53),差异有统计学意义;应用RTX时正常尿蛋白组完全缓解率是蛋白尿组的2.83倍(RR=2.83,95%CI:1.57~5.09),差异有统计学意义。多药耐药(MDR)总的缓解率(完全缓解和部分缓解)为36%(95%CI:28%~44%),其中联合用药组和单一用药组分别为31%(95%CI:26%~37%)和44%(95%CI:25%~51%)、部分缓解率为33%(95%CI:22%~44%),初治激素耐药组缓解率为28%(95%CI:17%~41%)、迟发激素耐药组缓解率为50%(95%CI:31%~70%)。激素-钙调磷酸抑制剂(CNI)耐药缓解率为30%(95%CI:16%~46%)。输液反应是RTX最常见的不良反应,其次是感染。结论部分SRNS患儿应用RTX可以获得缓解,且耐受性良好。应用RTX前的病理类型、尿蛋白程度及SRNS临床特征可影响RTX的疗效。展开更多
文摘背景利妥昔单抗(RTX)是治疗儿童原发肾病综合征频复发或激素依赖的一种激素助减剂,然而该药用于儿童激素耐药肾病综合征(SRNS)的疗效及安全性尚不明确。目的评估RTX用于儿童SRNS的疗效及安全性。设计系统评价和Meta分析。方法检索PubMed、Embase、Cochrane Library、Web of Science、中华医学期刊、中国知网、维普及万方数据库收录的2008至2022年关于RTX治疗儿童SRNS的疗效及安全性的文献,提取相关资料进行分析。主要结局指标SRNS的缓解率及RTX的不良反应。结果10篇文献进入本文分析,总样本量266例。RTX治疗后随访6个月共239例,总缓解例数(包括完全缓解和部分缓解)115例(48.12%)。微小病变(MCD)总体缓解率是局灶节段肾小球硬化(FSGS)的2.3倍(RR=2.30,95%CI:1.46~3.63),差异有统计学意义。其中随访6个月MCD的总体缓解率是FSGS的1.96倍(RR=1.96,95%CI:1.09~3.53),差异有统计学意义;应用RTX时正常尿蛋白组完全缓解率是蛋白尿组的2.83倍(RR=2.83,95%CI:1.57~5.09),差异有统计学意义。多药耐药(MDR)总的缓解率(完全缓解和部分缓解)为36%(95%CI:28%~44%),其中联合用药组和单一用药组分别为31%(95%CI:26%~37%)和44%(95%CI:25%~51%)、部分缓解率为33%(95%CI:22%~44%),初治激素耐药组缓解率为28%(95%CI:17%~41%)、迟发激素耐药组缓解率为50%(95%CI:31%~70%)。激素-钙调磷酸抑制剂(CNI)耐药缓解率为30%(95%CI:16%~46%)。输液反应是RTX最常见的不良反应,其次是感染。结论部分SRNS患儿应用RTX可以获得缓解,且耐受性良好。应用RTX前的病理类型、尿蛋白程度及SRNS临床特征可影响RTX的疗效。
文摘采用UHPLC-QE-Orbitrap MS技术结合网络分析和化学计量学建立钴胺素C(cblC)缺乏症的临床表型系统表征和预测模型,利用尝试解开其复杂性。基于UHPLC-QE-Orbitrap MS技术在正、负模式下采集的血液非靶向代谢组学图谱,利用数据驱动网络算法Connect the Dots(CTD)快速搜索高连通的扰动代谢物,化学计量学算法学习其组别间复杂微小变化模式。通过对两种临床表型(癫痫和代谢综合征)的研究,结果表明CTD算法识别出的扰动代谢物子集展示出高度的临床表型特异性,且涉及的富集通路扰动均被报道与癫痫和代谢综合征的致病机制密切相关。进一步,CTD算法能够量度高连通扰动代谢物间的协变信息,构建主要疾病模块系统地表征癫痫和代谢综合征的复杂致病机制。识别出的扰动代谢物作为特征变量集,采用5-折交叉验证,偏最小二乘判别分析、支持向量机和随机森林的受试者工作特征曲线下面积预测均值分别为0.849、0.897和0.909(癫痫),0.889、0.931和0.921(代谢综合征),马修斯相关系数预测均值分别为0.667、0.668和0.723(癫痫),0.686、0.696和0.787(代谢综合征)。上述结果表明了提出的计算方法在揭示cblC缺乏症的临床表型复杂性和指导其个性化诊断策略方面的有效性。
