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一站式异体嵌合抗原受体T细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植儿童一例的护理
被引量：
1
1
作者
陈琳
姚静
+3 位作者
陈萍
黄小航
何梦雪
张冰花
《军事护理》
北大核心
2025年第2期38-41,共4页
总结国内首次儿童一站式异体嵌合抗原受体T细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植的护理经验,旨在为此类治疗提供临床借鉴意义。护理要点包括多团队制订预见性治疗护理方案;精准管理细胞因子释放综合征;评估与护理多部位出血;预防与管理急...
总结国内首次儿童一站式异体嵌合抗原受体T细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植的护理经验,旨在为此类治疗提供临床借鉴意义。护理要点包括多团队制订预见性治疗护理方案;精准管理细胞因子释放综合征;评估与护理多部位出血;预防与管理急性移植物抗宿主病;全程预防与护理感染;管理与长期随访营养状况。经过系统诊治与精细化护理,患儿顺利完成该复杂的方案,最终治疗相关并发症得到控制,原发病缓解,移植成功。患儿住院61 d后顺利出院;随访9个月,情况良好。
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关键词
嵌合抗原受体T细胞
造血干细胞移植
护理
病例报告
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职称材料
8例儿童异染性脑白质营养不良临床表型、遗传学分析及异基因造血干细胞移植疗效观察
2
作者
胡佳悦
应令雯
+7 位作者
常国营
李娟
杨帆
王翠锦
郁婷婷
姚如恩
罗成娟
王秀敏
《临床儿科杂志》
北大核心
2025年第10期734-741,共8页
目的分析8例异染性脑白质营养不良(MLD)患儿的临床特征和基因变异,探讨了基因型与临床表型的相关性及异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的疗效。方法研究收集了2013年至2024年的患儿资料,通过全外显子组测序确诊,发现所有患儿均有发育迟...
目的分析8例异染性脑白质营养不良(MLD)患儿的临床特征和基因变异,探讨了基因型与临床表型的相关性及异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的疗效。方法研究收集了2013年至2024年的患儿资料,通过全外显子组测序确诊,发现所有患儿均有发育迟缓等表现,确诊年龄1岁3个月至9岁6个月。结果根据起病年龄和临床表现,4例为晚婴型,2例死亡;4例为青少年型,生存率100%。基因测序显示ARSA基因的复合杂合变异,共15种突变,其中3种为首次报道,均为有害变异。3例患儿接受了allo-HSCT治疗,均存活但症状有进展。结论MLD主要表现为中枢神经系统损害,需结合临床表现、ARSA酶活性及基因检测确诊。早期诊断和治疗对改善预后至关重要,allo-HSCT可提高生存率,但疗效有限。
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关键词
异染性脑白质营养不良
ARSA基因
溶酶体贮积病
异基因造血干细胞移植
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职称材料
题名
一站式异体嵌合抗原受体T细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植儿童一例的护理
被引量：
1
1
作者
陈琳
姚静
陈萍
黄小航
何梦雪
张冰花
机构
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心造血干细胞移植科
上海交通大学医学院
附属
上海儿童医学中心
护理部
出处
《军事护理》
北大核心
2025年第2期38-41,共4页
基金
上海申康医院发展中心临床三年行动计划资助(SHDC2023CRS010)
上海市抗癌协会肿瘤护理专委会“护航”计划(SACA-HH202111)。
文摘
总结国内首次儿童一站式异体嵌合抗原受体T细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植的护理经验,旨在为此类治疗提供临床借鉴意义。护理要点包括多团队制订预见性治疗护理方案;精准管理细胞因子释放综合征;评估与护理多部位出血;预防与管理急性移植物抗宿主病;全程预防与护理感染;管理与长期随访营养状况。经过系统诊治与精细化护理,患儿顺利完成该复杂的方案,最终治疗相关并发症得到控制,原发病缓解,移植成功。患儿住院61 d后顺利出院;随访9个月,情况良好。
关键词
嵌合抗原受体T细胞
造血干细胞移植
护理
病例报告
Keywords
chimeric antigen receptor T cell
hematopoietic stem cell transplantation
nursing
case report
分类号
R473.72 [医药卫生—护理学]
R473.77 [医药卫生—护理学]
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职称材料
题名
8例儿童异染性脑白质营养不良临床表型、遗传学分析及异基因造血干细胞移植疗效观察
2
作者
胡佳悦
应令雯
常国营
李娟
杨帆
王翠锦
郁婷婷
姚如恩
罗成娟
王秀敏
机构
上海交通大学医学院
附属
上海儿童医学中心
临床研究病区
上海交通大学医学院
附属
上海儿童医学中心
内分泌遗传代谢
科
上海交通大学医学院
附属
上海儿童医学中心
上海
市罕见病临床研究
中心
上海交通大学医学院
附属
上海儿童医学中心
神经内
科
上海交通大学医学院
附属
上海儿童医学中心
遗传分子诊断
科
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心造血干细胞移植科
出处
《临床儿科杂志》
北大核心
2025年第10期734-741,共8页
基金
上海市卫生健康委员会2024年医疗服务与保障能力提升(国家临床重点专科建设)项目(No.10000015Z155080000004)
科技部国家重点研发计划生育健康及妇女儿童健康保障项目(No.2023YFC2706305)。
文摘
目的分析8例异染性脑白质营养不良(MLD)患儿的临床特征和基因变异,探讨了基因型与临床表型的相关性及异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的疗效。方法研究收集了2013年至2024年的患儿资料,通过全外显子组测序确诊,发现所有患儿均有发育迟缓等表现,确诊年龄1岁3个月至9岁6个月。结果根据起病年龄和临床表现,4例为晚婴型,2例死亡;4例为青少年型,生存率100%。基因测序显示ARSA基因的复合杂合变异,共15种突变,其中3种为首次报道,均为有害变异。3例患儿接受了allo-HSCT治疗,均存活但症状有进展。结论MLD主要表现为中枢神经系统损害,需结合临床表现、ARSA酶活性及基因检测确诊。早期诊断和治疗对改善预后至关重要,allo-HSCT可提高生存率,但疗效有限。
关键词
异染性脑白质营养不良
ARSA基因
溶酶体贮积病
异基因造血干细胞移植
Keywords
metachromatic leukodystrophy
ARSA gene
lysosomal storage disease
allogeneic hematopoietic stem cell transplantation
分类号
R72 [医药卫生—儿科]
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职称材料
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
一站式异体嵌合抗原受体T细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植儿童一例的护理
陈琳
姚静
陈萍
黄小航
何梦雪
张冰花
《军事护理》
北大核心
2025
1
在线阅读
下载PDF
职称材料
2
8例儿童异染性脑白质营养不良临床表型、遗传学分析及异基因造血干细胞移植疗效观察
胡佳悦
应令雯
常国营
李娟
杨帆
王翠锦
郁婷婷
姚如恩
罗成娟
王秀敏
《临床儿科杂志》
北大核心
2025
0
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职称材料
已选择
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参考文献
引证文献
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