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儿童高危细胞遗传学B系急性淋巴细胞白血病治疗新进展
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作者 唐珺倩 李本尚 《上海交通大学学报(医学版)》 2025年第10期1390-1399,共10页
B系急性淋巴细胞白血病(B-cell acute lymphoblastic leukemia,B-ALL)是儿童最常见的恶性肿瘤之一,其特点是具有高度异质性的遗传学改变。对BCR-ABL1、KMT2A重排、TCF3-HLF等高危遗传学异常的精准识别,在疾病的风险分层、化学治疗(化疗... B系急性淋巴细胞白血病(B-cell acute lymphoblastic leukemia,B-ALL)是儿童最常见的恶性肿瘤之一,其特点是具有高度异质性的遗传学改变。对BCR-ABL1、KMT2A重排、TCF3-HLF等高危遗传学异常的精准识别,在疾病的风险分层、化学治疗(化疗)方案的制定以及个体化用药的抉择等方面发挥着关键作用。高危遗传学异常显著影响疾病的进展态势与治疗转归。从治疗视角来看,通过精细的分子分类和风险分层,治疗策略得以优化,促使临床治疗实践从既往单纯依赖传统化疗药物,逐步转变为依据预后风险分层实施个体化用药及疾病管理模式。近年来,免疫治疗在白血病中取得了显著进展,嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptor T-cell,CAR-T细胞)、单克隆抗体等为复发/难治(relapsed/refractory,R/R)的高风险B-ALL患儿提供了新的治疗选择,大幅改善了预后。当前,新的临床试验正持续推进,新兴的靶向治疗以及以CAR-T细胞为代表的细胞免疫治疗是当下的研究热点,展现出巨大的发展潜力。该文综述了儿童伴高风险遗传学异常的各亚型B-ALL在治疗方面的研究进展,并重点讨论目前免疫疗法在其中的应用潜能,以期为制定更有效、更安全的治疗方案从而改善疾病预后提供线索和思路。 展开更多
关键词 B系急性淋巴细胞白血病 高危细胞遗传学异常 靶向治疗 免疫治疗 嵌合抗原受体T细胞
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