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CRISPR-Cas9技术在非肿瘤性血液病中的应用
被引量：
2
1
作者
翁震
钮晓音
周俊松
《上海交通大学学报（医学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2018年第11期1396-1400,共5页
近来随着CRISPR-Cas9精确基因组编辑系统的出现,血液学疾病研究的方法学取得了革命性的进展。CRISPR-Cas9技术被证实可用于去除和纠正基因或突变,并在人类细胞中引入位点特异性治疗基因。因此,该系统介导的基因治疗已经成为遗传性血液...
近来随着CRISPR-Cas9精确基因组编辑系统的出现,血液学疾病研究的方法学取得了革命性的进展。CRISPR-Cas9技术被证实可用于去除和纠正基因或突变,并在人类细胞中引入位点特异性治疗基因。因此,该系统介导的基因治疗已经成为遗传性血液疾病治疗的理想方法,并且有望在不久的将来通过纠正致病突变来缓解疾病相关症状。在人类使用CRISPR-Cas9介导的基因校正之前,必须确定具有高效率和特异性的适当的递送系统,同时须建立应用具有可控安全性的技术和道德准则。该文对CRISPR-Cas9技术在非肿瘤性血液学疾病中的应用现状、当前挑战和未来方向进行了综述和讨论。
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关键词
CRISPR-Cas9
基因编辑
非肿瘤性血液病
应用
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题名
CRISPR-Cas9技术在非肿瘤性血液病中的应用
被引量：
2
1
作者
翁震
钮晓音
周俊松
机构
苏州大学唐仲英血液学研究中心
上海交通大学医学院上海市免疫学研究所
出处
《上海交通大学学报（医学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2018年第11期1396-1400,共5页
基金
国家自然科学基金(81700129
81670133)
上海市卫生和计划生育委员会科研课题(201640137)~~
文摘
近来随着CRISPR-Cas9精确基因组编辑系统的出现,血液学疾病研究的方法学取得了革命性的进展。CRISPR-Cas9技术被证实可用于去除和纠正基因或突变,并在人类细胞中引入位点特异性治疗基因。因此,该系统介导的基因治疗已经成为遗传性血液疾病治疗的理想方法,并且有望在不久的将来通过纠正致病突变来缓解疾病相关症状。在人类使用CRISPR-Cas9介导的基因校正之前,必须确定具有高效率和特异性的适当的递送系统,同时须建立应用具有可控安全性的技术和道德准则。该文对CRISPR-Cas9技术在非肿瘤性血液学疾病中的应用现状、当前挑战和未来方向进行了综述和讨论。
关键词
CRISPR-Cas9
基因编辑
非肿瘤性血液病
应用
Keywords
CRISPR-Cas9
genome editing
non-cancerous hematological disorder
application
分类号
R552 [医药卫生—血液循环系统疾病]
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作者
出处
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被引量
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1
CRISPR-Cas9技术在非肿瘤性血液病中的应用
翁震
钮晓音
周俊松
《上海交通大学学报（医学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2018
2
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