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罕见病用药保障的公平性分析与制度完善
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作者 彭运朋 《医学与哲学》 北大核心 2025年第10期38-42,共5页
维护患者生存和基本健康所必需的罕见病用药保障即便费用高企也不会抵触伦理或法律上的公平。无知之幕理论可支撑高额保障的公平性。我国罕见病用药保障体系尚存如下不足:不少罕见病药品还未进入医保药品目录、商业保险对罕见病层层设... 维护患者生存和基本健康所必需的罕见病用药保障即便费用高企也不会抵触伦理或法律上的公平。无知之幕理论可支撑高额保障的公平性。我国罕见病用药保障体系尚存如下不足:不少罕见病药品还未进入医保药品目录、商业保险对罕见病层层设限、政府医疗救助和慈善救助面临资金限制与公平性难题。建议医保药品目录继续纳入更多罕见病用药;设立省级的罕见病专项保障基金;有条件地强制商业保险和再保险公司承保罕见病;整合医疗救助和慈善救助,并借鉴新加坡经验设立公私合作的罕见病救助基金。 展开更多
关键词 罕见病用药 医保目录 无知之幕
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英国罕见病用药纳入报销体系的主要途径及对我国的启示 被引量:10
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作者 袁妮 田婷婷 +1 位作者 张海军 王勇 《中国药科大学学报》 CAS CSCD 北大核心 2019年第1期113-119,共7页
为我国建立合理且多元化的罕见病用药纳入报销体系制度提供经验及启示,本研究通过查阅英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence,NICE)与英国国民健康保障体系(National Health Service,NHS)官... 为我国建立合理且多元化的罕见病用药纳入报销体系制度提供经验及启示,本研究通过查阅英国国家卫生与临床优化研究所(National Institute for Health and Care Excellence,NICE)与英国国民健康保障体系(National Health Service,NHS)官网,收集英国有关罕见病用药纳入报销体系的资料,归纳并分析相关文献,对罕见病患者药品的可及性进行理论研究。在NHS体系中,英国罕见病用药纳入报销体系主要可以通过7种途径:由NICE负责评估的3种途径(多技术评估MTA、单一技术评估STA、高度专业化技术评估HST)与NHS直接管理的4种途径(专项购买服务、肿瘤药物基金CDF、个人资金申请IFRs、对缺乏临床数据项目的评估购买计划Ct E)。通过分析英国罕见病用药纳入报销体系的7种主要途径及英国在实施多种纳入报销途径中出现的问题,对我国罕见病用药的报销制度的建立有一定借鉴意义。 展开更多
关键词 罕见病用药 可及性 报销体系 英国 NICE NHS
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欧美国家罕见病用药市场独占制度研究及启示 被引量:1
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作者 闫丽羽 杨伊凡 +2 位作者 翁婷婷 谢金平 邵蓉 《卫生经济研究》 北大核心 2023年第7期89-93,共5页
目的:介绍欧美国家罕见病用药市场独占的概念、保护期,市场独占制度的关键要素及实施效果,为我国制定罕见病用药市场独占制度提供参考。方法:通过文献研究,梳理欧美国家罕见病用药市场独占制度的关键要素、制度差异、实施效果。结果:欧... 目的:介绍欧美国家罕见病用药市场独占的概念、保护期,市场独占制度的关键要素及实施效果,为我国制定罕见病用药市场独占制度提供参考。方法:通过文献研究,梳理欧美国家罕见病用药市场独占制度的关键要素、制度差异、实施效果。结果:欧美国家罕见病用药市场独占制度关于“相同药物”“临床优势”等关键要素的界定标准相同、制度内涵一致,均显著激励了罕见病用药研发上市,但也存在对“相同适应症”理解差异、市场独占保护作用减弱、定期评估条款无法发挥作用等问题。结论:我国在制定罕见病用药市场独占制度时应明确制度适用范围、儿科用药市场独占性质,以及“相同品种”“相同适应症”“临床优势”等关键要素的界定标准,以更好地发挥罕见病用药市场独占制度的作用。 展开更多
关键词 罕见病用药 市场独占 数据保护
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中国罕见病领域新进展(2020—2021) 被引量:23
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作者 何山 高仕奇 +7 位作者 何欣悦 刘鹏 金晔 李相言 朱以诚 陈丽萌 朱卫国 张抒扬 《协和医学杂志》 CSCD 2022年第1期39-45,共7页
2020—2021年,我国罕见病领域取得突出进展。罕见病相关政策方面,国家层面已建立罕见病国家重点实验室,并筹建国家罕见病质控中心,对罕见病药物实行零关税;地方层面不断扩大纳入医保的罕见病范围。罕见病用药方面,共14种罕见病药物被纳... 2020—2021年,我国罕见病领域取得突出进展。罕见病相关政策方面,国家层面已建立罕见病国家重点实验室,并筹建国家罕见病质控中心,对罕见病药物实行零关税;地方层面不断扩大纳入医保的罕见病范围。罕见病用药方面,共14种罕见病药物被纳入医保,13种罕见病药物在国内获批上市,并有多种罕见病用药被纳入优先审评或临床试验默示许可。罕见病患者登记与流行病学研究方面,我国已启用国家罕见病注册系统,并建立罕见病患者登记制度;首个重症肌无力流行病学调查结果公布,溶酶体贮积症筛查项目启动,首个软骨发育不全队列研究正式启动。在官方政策和渠道之外,罕见病患者组织和信息平台均发挥重要补充作用。 展开更多
关键词 罕见 中国 政策 罕见病用药 流行
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日本罕用药制度及其对中国的启示——基于对日本罕用药可及性的评价 被引量:13
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作者 丁志琛 韦冠 丁锦希 《中国药科大学学报》 CAS CSCD 北大核心 2014年第1期118-124,共7页
以日本罕用药制度为参考蓝本,在系统解析日本罕用药制度的基础上,从审批前资格认证、审批上市过程以及上市后监管等方面剖析日本罕用药制度,并对其进行评价。研究表明,日本较为完备的一套罕用药制度收效甚好,有效地促进了罕用药的研发... 以日本罕用药制度为参考蓝本,在系统解析日本罕用药制度的基础上,从审批前资格认证、审批上市过程以及上市后监管等方面剖析日本罕用药制度,并对其进行评价。研究表明,日本较为完备的一套罕用药制度收效甚好,有效地促进了罕用药的研发及其可及性的提高,由此为我国罕用药制度的构建提供借鉴意义和理论依据。 展开更多
关键词 罕见病用药 日本 数据保护 制度评价
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米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识(2021) 被引量:9
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作者 北京协和医院罕见病多学科协作组 张抒扬 +2 位作者 张波 刘鑫 尚俊美 《协和医学杂志》 CSCD 2021年第5期674-683,共10页
肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma,ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤,手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者,药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。米托坦是美国食品药品监督管理局... 肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma,ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤,手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者,药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物,其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖,同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能,是多个国际指南和共识推荐的ACC首选辅助治疗药物。米托坦治疗期间需维持血药浓度在14~20 mg/L之间,监测药物相关不良反应,并警惕与其他药物的相互作用。为促进我国米托坦治疗ACC临床应用进一步规范化,保障用药的有效性和安全性,北京协和医院依托罕见病多学科诊疗团队,组织相关领域专家,经多次讨论、修改,最终制订了本共识,以供临床参考。 展开更多
关键词 米托坦 肾上腺皮质癌 专家共识 罕见 罕见病用药
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