我国罕用药可及性现状及其市场准入制度分析 被引量：9

1

作者 丁锦希 刘维婧 +2 位作者 李伟 刘阳阳 白庚亮 《中国药科大学学报》 CAS CSCD 北大核心 2014年第1期111-117,共7页

根据我国罕见药市场可及性现状,构建罕用药评价指标体系,为我国建立完善准入制度提供参考依据。研究表明,我国罕用药市场准入制度尚未完善,罕用药的可获得性、可供应性和可负担性指标均不及发达国家或地区,严重影响罕见病患者用药,阻碍... 根据我国罕见药市场可及性现状,构建罕用药评价指标体系,为我国建立完善准入制度提供参考依据。研究表明,我国罕用药市场准入制度尚未完善,罕用药的可获得性、可供应性和可负担性指标均不及发达国家或地区,严重影响罕见病患者用药,阻碍罕用药产业发展。建议借鉴其他国家或地区的经验,完善我国罕用药市场准入制度,以期激励我国罕用药研发创新,提高罕见病患者的治疗水平。 展开更多

关键词 罕用药 可及性 市场准入制度

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我国建立罕用药管理制度的策略思考 被引量：9

2

作者 赵晓春 徐飞 王勇 《医学与哲学》 2003年第7期41-43,共3页

关键词 罕用药 管理制度 罕见病 诊断 治疗 临床试验

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美国罕用药物法案及对中国的启示 被引量：4

3

作者 丁瑨 《中国卫生政策研究》 CSCD 2014年第2期38-43,共6页

美国罕用药物法案是世界上第一个鼓励研发罕用药物的立法。本文分析了该法案自1983年颁布以来的三次重要修订及其建立的一整套针对罕用药物研发、生产和销售的激励体系,探讨了法案在推动罕用药研制所取得的成功和对生物制药产业发展产... 美国罕用药物法案是世界上第一个鼓励研发罕用药物的立法。本文分析了该法案自1983年颁布以来的三次重要修订及其建立的一整套针对罕用药物研发、生产和销售的激励体系,探讨了法案在推动罕用药研制所取得的成功和对生物制药产业发展产生的影响,剖析了长期垄断和药物重新定位所带来的高价罕用药隐患。最后,通过借鉴美国的经验结合中国的实际情况提出建立一个有效的罕用药物立法,以改善中国罕见疾病患者健康状况和促进中国生物医药产业发展。 展开更多

关键词 罕见病 罕用药 罕用药物法案 市场独占权

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亚洲部分国家和地区针对罕用药开发的激励措施以及对我国的启示 被引量：5

4

作者 褚淑贞 李伟霞 《中国药科大学学报》 CAS CSCD 北大核心 2014年第1期125-128,共4页

通过文献分析以及对比研究方法,总结日本、韩国以及中国台湾地区在罕用药开发方面的激励措施。研究发现,日本对罕用药开发的激励力度最大,韩国和中国台湾地区的激励措施相对保守,但均对罕用药的开发起到了促进作用。通过借鉴其政策实施... 通过文献分析以及对比研究方法,总结日本、韩国以及中国台湾地区在罕用药开发方面的激励措施。研究发现,日本对罕用药开发的激励力度最大,韩国和中国台湾地区的激励措施相对保守,但均对罕用药的开发起到了促进作用。通过借鉴其政策实施经验,为制定中国罕用药开发的激励措施提出建议。 展开更多

关键词 罕用药 激励措施 日本 韩国 亚洲

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欧盟罕用药政策的分析及其对我国的启示 被引量：9

5

作者 王茜 陈永法 《中国医院管理》 北大核心 2015年第4期78-80,共3页

目的通过分析欧盟及其成员国的罕用药相关政策,为我国罕用药及罕见病相关制度政策的制定提供参考。方法采用文献研究法对欧盟及其成员国法国、意大利、荷兰、英国的罕用药相关政策进行检索,并比较分析四国相关政策与制度的异同点。结果... 目的通过分析欧盟及其成员国的罕用药相关政策,为我国罕用药及罕见病相关制度政策的制定提供参考。方法采用文献研究法对欧盟及其成员国法国、意大利、荷兰、英国的罕用药相关政策进行检索,并比较分析四国相关政策与制度的异同点。结果除欧盟统一的罕用药政策外,法国、意大利、荷兰以及英国均制定了相应的罕用药制度,设立罕见病治疗指导中心,有针对罕用药研发与价格制定的政策与措施,对于罕见病的治疗有相应的医疗保障制度,相应的政策制度较为完善。结论我国可借鉴其经验尽快制定罕见病的相关定义,建立罕见病中心,出台相应的研发激励与价格制定政策,并完善罕用药的报销与罕见病的医疗保障。 展开更多

关键词 罕用药 罕见病 药品政策

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我国罕用药产业政策设计 被引量：4

6

作者 林禹鸿 吴晓明 《现代管理科学》 CSSCI 2012年第5期9-11,共3页

文章立足于我国罕用药的现状,指出发展罕用药产业的必要性,在研究、借鉴西方发达国家成功经验的基础上,提出现阶段系统的罕用药产业政策建议。

关键词 罕用药 罕见病 产业政策

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美国罕用药市场的激励机制及其启示 被引量：9

7

作者 张奇林 宋心璐 《中国卫生政策研究》 CSCD 北大核心 2016年第2期36-44,共9页

罕用药市场因为激励不足存在严重失灵的问题。美国通过立法,针对罕用药的研发、认定、临床试验直至上市等各个环节,设计和建立了自成体系。联动共进的罕用药激励机制,改变了罕用药的供给和需求状况,使美国成为世界上罕用药上市最多的国... 罕用药市场因为激励不足存在严重失灵的问题。美国通过立法,针对罕用药的研发、认定、临床试验直至上市等各个环节,设计和建立了自成体系。联动共进的罕用药激励机制,改变了罕用药的供给和需求状况,使美国成为世界上罕用药上市最多的国家,有效缓解了罕用药市场失灵的问题。美国的经验为我国罕用药市场激励机制的建立和良性发展提供了有益的借鉴。 展开更多

关键词 美国 罕见疾病 罕用药 激励机制

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台湾罕用药法律制度给我们的启示 被引量：6

8

作者 林禹鸿 吴晓明 《法治研究》 2012年第6期87-91,共5页

我国台湾地区制定了一系列罕用药法律制度。比较之下,祖国大陆目前仍存在罕见病、罕用药物管理制度的严重缺失。为此,我们有必要借鉴台湾地区的先进经验,建立、完善罕用药管理法律制度,从而有效地保障罕见疾病患者的用药权益。

关键词 台湾地区 罕见疾病 罕用药

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英国、比利时罕用药医保准入机制及其对我国的启示 被引量：3

9

作者 朱莉莎 颜建周 +2 位作者 张伶俐 任昉 邵蓉 《卫生经济研究》 北大核心 2016年第8期48-51,共4页

欧盟在2000年即开始促进罕用药的使用,成员国陆续出台罕用药国家计划,建立了完善的罕用药医疗保障制度。其中,英国、比利时均设立了独立的药物评价机构和评审委员会,并引入多方利益相关者,基于疾病特点、药品需求和疗效、预算管理等标准... 欧盟在2000年即开始促进罕用药的使用,成员国陆续出台罕用药国家计划,建立了完善的罕用药医疗保障制度。其中,英国、比利时均设立了独立的药物评价机构和评审委员会,并引入多方利益相关者,基于疾病特点、药品需求和疗效、预算管理等标准,按多层次审评程序对罕用药的医保准入进行审查。这些做法对我国罕用药医保准入机制的完善具有借鉴意义。 展开更多

关键词 罕用药 比利时 英国 医保报销 准入机制

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我国罕见病界定标准初探 被引量：26

10

作者 陈永法 伍琳 《中国卫生政策研究》 CSCD 2014年第10期16-20,共5页

目的:为我国罕见病界定标准的确立提供参考。方法:比较欧美日等国家和地区罕见病定义并提炼出界定标准,分析影响各标准制定的关键因素,进而提出确立我国罕见病界定标准的建议。结果与结论:一个国家罕见病界定标准的制定受社会经济发展... 目的:为我国罕见病界定标准的确立提供参考。方法:比较欧美日等国家和地区罕见病定义并提炼出界定标准,分析影响各标准制定的关键因素,进而提出确立我国罕见病界定标准的建议。结果与结论:一个国家罕见病界定标准的制定受社会经济发展水平、医学发展水平、社会保障水平等因素影响,建议我国采用患病数、疾病严重程度、罕用药经济学标准来界定罕见病。 展开更多

关键词 罕见病 罕用药 界定标准 立法

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欧盟应对罕见病政策措施及其对中国的启示 被引量：16

11

作者 林禹鸿 吴晓明 《浙江社会科学》 CSSCI 北大核心 2011年第10期149-154,160,共6页

本文详细介绍了欧盟为应对罕见病所采取的包括提高对罕见病的认识水平、支持成员国应对罕见病的计划、加强成员国在罕见病领域的合作、建立罕见病的网络、鼓励罕见病研究、激励罕用药研发等在内的诸多政策,在此基础上简要分析了欧盟经... 本文详细介绍了欧盟为应对罕见病所采取的包括提高对罕见病的认识水平、支持成员国应对罕见病的计划、加强成员国在罕见病领域的合作、建立罕见病的网络、鼓励罕见病研究、激励罕用药研发等在内的诸多政策,在此基础上简要分析了欧盟经验对中国的启示。 展开更多

关键词 罕见病 罕用药

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美国制药企业罕见病药品的市场开发策略 被引量：2

12

作者 夏梅君 潘赛赛 +1 位作者 龚时薇 金肆 《医药导报》 CAS 北大核心 2018年第7期915-920,共6页

在美国,为了加快罕见病药品(罕用药)的上市速度,制药企业申请政府促进罕用药新药研发基金项目和使用加快罕用药新药临床试验进程等激励政策;为了加快收回投资回报,企业实施罕用药上市后的市场独占期政策,并采取了高定价和专业药房的销... 在美国,为了加快罕见病药品(罕用药)的上市速度,制药企业申请政府促进罕用药新药研发基金项目和使用加快罕用药新药临床试验进程等激励政策;为了加快收回投资回报,企业实施罕用药上市后的市场独占期政策,并采取了高定价和专业药房的销售模式,标签外用药等适应证扩展策略。美国的经验为我国罕用药市场激励机制的建立和其可及性产业政策的良性发展提供了有益借鉴。但罕用药的标签外用药的销售方式在我国还需要慎行。 展开更多

关键词 罕用药 制药企业 市场开发 适应证扩展 美国

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治疗小细胞肺癌新药——芦比替定(lurbinectedin) 被引量：1

13

作者 陈本川 《医药导报》 CAS 北大核心 2021年第6期846-850,I0001,共6页

近30多年来,肺癌一直占据全球各种恶性肿瘤发病率与致死率的首位。肺癌主要的病理形态分为小细胞肺癌(SCLC)和非小细胞肺癌(NSCLC)。SCLC属于恶性度极高的神经内分泌肿瘤,占肺癌发病率10%~15%,其特征为致死性高、肿瘤倍增时间短(TDT)、... 近30多年来,肺癌一直占据全球各种恶性肿瘤发病率与致死率的首位。肺癌主要的病理形态分为小细胞肺癌(SCLC)和非小细胞肺癌(NSCLC)。SCLC属于恶性度极高的神经内分泌肿瘤,占肺癌发病率10%~15%,其特征为致死性高、肿瘤倍增时间短(TDT)、低分化、早期转移、快速生长,复发后无有效的治疗方法。SCLC的分期:局限期小细胞肺癌(LS-SCLC),其病变限于一侧胸腔,且能被纳入一个放射治疗视野内,约占SCLC的30%;广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC),病变超过一侧胸腔,且包括心包积液,或血行转移。SCLC患者一旦确诊都是广泛期,且全是晚期或已转移的SCLC。由爱尔兰Jazz生物制药公司于2004年研制芦比替定(lurbinectedin)是海鞘素(lurbinectedin)的衍生物,是RNA聚合酶Ⅱ的抑制药,能与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合。芦比替定可使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。该公司将芦比替定的专利权转让给爱尔兰Pharma Mar生物制药公司,直至2013年才开始着重研究治疗SCLC。2019年4月26日,中国山东绿叶制药集团公司获得Pharma Mar制药公司的独家授权,许可开发芦比替定,用于包括SCLC在内的多种适应证,尽快促进在美国和中国获得药政部门上市的授权及实现商业化。绿叶制药公司要求Pharma Mar公司允许将芦比替定及其静脉注射用冻干粉针剂技术转移至中国生产。2018年6月,Pharma Mar公司在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布一项纳入105例SCLC患者的多中心、单组无对照、开标Ⅱ期临床试验的结果、对铂药物敏感或不敏感的患者,静脉输注芦比替定注射液3.2 mg·(m^(2))^(-1),历时1 h,每隔3周注射一次,直至疾病进展或不可耐受的不良反应。有65%患者肿瘤体积减小,对铂敏感或铂耐药的患者,总体缓解率为45.0%和22.2%。中位随访17.1个月时,中位总生存期为9.3个月;12个月总生存率为34.2%,疾病控制率(DCR)达到68.6%。2018年8月美国食品药品管理局(FDA)授予芦比替定静脉注射用粉针剂用于治疗疾病进展的转移性SCLC成人患者罕用药地位。2019年12月17日。该公司向美国FDA提交芦比替定注射液新药上市申请(NDA),用于治疗先前接受含铂治疗后已进展SCLC患者的二线治疗药物。美国FDA接受该公司的新药NDA,并给予优先审评。FDA于2020年6月15日批准芦比替定静脉注射用冻干粉针剂上市,商品名为Zepzelca®。该文对芦比替定脉注射用冻干粉针剂的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍。 展开更多

关键词 芦比替定 lurbinectedin 小细胞肺癌 海鞘素衍生物 罕用药

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2014年全球上市新药(1)

14

《中国药科大学学报》 CAS CSCD 北大核心 2015年第1期65-65,共1页

2014年,全球首次批准上市的新分子实体（New Molecular Entity,NME）33个和新生物药品（New Biologic）14个,共47个。2014年全球批准上市新药主要有三大特点： 1.抗感染药物数量占优 在批准的47个新药中,抗感染药物13个,多年来首次独... 2014年,全球首次批准上市的新分子实体（New Molecular Entity,NME）33个和新生物药品（New Biologic）14个,共47个。2014年全球批准上市新药主要有三大特点： 1.抗感染药物数量占优 在批准的47个新药中,抗感染药物13个,多年来首次独占鳌头。其它药物为抗肿瘤药12个,中枢神经系统药物4个,内分泌与代谢类药4个,影响血液和造血系统药物3个,消化系统药物3个,遗传病治疗药3个,心血管药物2个,免疫系统药物2个和呼吸系统药物1个。 展开更多

关键词 上市新药 心血管药物 抗感染药物 消化系统药物 生物药品 新分子实体 类药 罕用药 Entity 抗肿瘤药

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