-
题名临床试验中不同转组分析方法的比较
- 1
-
-
作者
梁芷玥
徐利珊
李柯柯
于米铼
安胜利
-
机构
南方医科大学公共卫生学院生物统计学系
-
出处
《南方医科大学学报》
北大核心
2025年第5期1093-1102,共10页
-
基金
广东省基础与应用基础研究基金(2022A1515012152)。
-
文摘
目的通过比较临床试验中处理转组的常用方法,为不同场景下发生转组后分析方法的选择提供参考。方法基于肿瘤临床试验中患者转组的数据特征,分别模拟不同场景(样本量、患者预后、转组概率、治疗效果、膨胀因子)中患者的生存时间,比较意向治疗法(ITT)、符合方案法(PP)、删失法(PPcents)、实际治疗法(Treated)、秩保留结构加速失效模型(RPSFTM)、逆概率删失加权法(IPCW)、两阶段估计模型(TSE)、参数迭代法(IPE)所估计的治疗效应误差、均方误差与覆盖率。结果样本量对各方法的结果影响不大。相较于传统方法,复杂方法(RPSFTM、IPCW、TSE、IPE)在各种情况下误差均较低。IPCW法在转组概率较高时误差显著增加。TSE法在风险较低且转组概率较高时,误差和均方误差最低。IPE法在转组概率较低时具有明显优势,但在膨胀因子较小时可能会略低估治疗效应。结论转组概率较低且膨胀因子较小的情况下优先考虑IPE法或IPCW法;在转组概率较低且膨胀因子较大的情况下选择IPE法;在转组概率较大,膨胀因子较小且风险比较小的情况下选TSE法;其余情况建议选择RPSFTM法。
-
关键词
治疗转组
逆概率删失加权法
秩保持结构失效模型
两阶段估计法
迭代参数估计法
-
Keywords
treatment switching
inverse probability censoring weighting
rank preserving structural failure time models
two-stage estimation method
iterative parameter estimation method
-
分类号
R195.1
[医药卫生—卫生统计学]
-
-
题名RPSFT方法在选择性交叉设计中应用探讨
被引量：1
- 2
-
-
作者
陈夕
夏结来
蒋志伟
-
机构
第四军医大学预防医学系卫生统计学教研室
-
出处
《中国卫生统计》
CSCD
北大核心
2013年第2期182-186,共5页
-
基金
国家自然科学基金资助(81273176
81072390)
-
文摘
目的与传统ITT分析相比较,模拟评价RPSFT方法在选择性交叉设计应用中估计及检验效果。方法采用Monte Carlo模拟方法进行比较研究。以栅格估计、迭代估计进行RPSFT模型估计。结果在固定样本量前提下,ITT分析的检验功效会随着转组率增加而迅速降低;相同转组率下RPSFT方法的检验功效降低的幅度明显小于ITT分析;无论采取栅格估计还是迭代估计,RPSFT方法估计的效率随转组率的升高而降低;并且RPSFT方法检验的I类错误偏高。结论 ITT分析和RPSFT方法的分析效果都受到转组率的影响,因此在方案设计时,考虑分析方法的选择应结合转组率水平。RPSFT方法可以作为一种辅助的分析方法应用于临床试验研究。
-
关键词
生存分析
选择性交叉
秩保持结构失效模型
-
Keywords
Survival Analysis
Selective Crossover
RPSFF Model
-
分类号
R195
[医药卫生—卫生统计学]
-
