目的:观察真实世界中21 d维奈克拉(VEN)联合阿扎胞苷(AZA)(21 d VA)方案治疗初诊unfit急性髓系白血病(AML)患者的疗效及安全性。方法:回顾性收集川北医学院附属医院血液内科2020年12月至2024年7月使用21 d VA方案化疗并至少完成1疗程疗...目的:观察真实世界中21 d维奈克拉(VEN)联合阿扎胞苷(AZA)(21 d VA)方案治疗初诊unfit急性髓系白血病(AML)患者的疗效及安全性。方法:回顾性收集川北医学院附属医院血液内科2020年12月至2024年7月使用21 d VA方案化疗并至少完成1疗程疗效评估的初诊unfit-AML患者的临床资料,分析真实世界中21 d VA方案的疗效及其影响因素,并评估安全性。结果:共纳入59例患者,中位年龄为67(48-87)岁。1疗程后复合完全缓解(cCR)率为74.5%,54.2%的患者微小残留病灶(MRD)转阴,其中伴NPM1突变的患者MRD阴性率较高(P=0.032)。中位随访19(2-38)个月,最佳cCR率和MRD转阴率分别为78%和64.4%,中位总生存期(OS)为12个月,中位无进展生存期(PFS)为5个月。多因素Cox回归分析显示,疗程数<4是影响PFS和OS的独立危险因素(P<0.05)。疾病缓解后,随着疗程数的增加,贫血和血小板减少好转。结论:真实世界中,21天VA方案治疗初诊unfit-AML仍有较高的有效性,且并不影响第1疗程的缓解率及MRD转阴率,尤其是伴NPM1突变的患者。展开更多
目的基于真实世界研究探讨全国名中医庞国明教授纯中医缓解2型糖尿病(T2DM)临床特征,为临床实践提供借鉴和参考。方法采集2020年1月—2022年10月开封市中医院庞国明教授工作室就诊的符合T2DM诊断,并采用纯中医“三辨诊疗模式”“序贯三...目的基于真实世界研究探讨全国名中医庞国明教授纯中医缓解2型糖尿病(T2DM)临床特征,为临床实践提供借鉴和参考。方法采集2020年1月—2022年10月开封市中医院庞国明教授工作室就诊的符合T2DM诊断,并采用纯中医“三辨诊疗模式”“序贯三法”治疗方案且达到缓解标准的T2DM患者共计30例。采集患者的人口学资料、中医证型及纯中医治疗前、治疗达标停药时、缓解时患者的体质量指数、血生化检验指标,计算纯中医治疗时长,使用稳态模型评估法评估胰岛素抵抗指数和胰岛β细胞功能指数。分析患者的临床特征、中医证型分布,比较纯中医治疗前与治疗达标停药时、缓解时各项指标的差异。结果患者平均年龄(50.77±9.77)岁;平均病程中位数22(10.5,39.0)个月;平均体质量指数中位数27.75(25.87,28.80)kg/m^(2),中医证型分布情况:痰浊中阻证频率最高,其次气阴两虚证。与治疗前比较,患者停药时空腹血糖(FPG)、餐后1 h血糖(1 h PG)、2 h PG、3 h PG、空腹胰高血糖素(FGC)、1 h GC、2 h GC、3 h GC、糖化血红蛋白(HbA1c)、果糖胺(FMN)、胰岛素抵抗指数(HOMA-IR)、体质量指数(BMI)、总胆固醇(TC)水平明显下降,差异有统计学意义(P<0.05),1 h C肽(CP)、胰岛β细胞功能指数(HOMA-β)水平较前升高,差异有统计学意义(P<0.05),与治疗前比较,缓解时FPG、1 h PG、2 h PG、1 h GC、2 h GC、HbA1c、BMI、3 h PG、FGC、3 h GC、TC、HOMA-IR水平明显下降,差异有统计学意义(P<0.05),HOMA-β、1 h CP、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)水平较前升高,差异有统计学意义(P<0.05)。结论纯中医缓解T2DM患者以糖尿病病程<5年,超重或肥胖为主,纯中医治疗时长多集中在3~12个月,中医证型以痰浊中阻证为主。纯中医可能通过降低体质量,改善胰岛素抵抗,改善胰岛β细胞功能,降低胰高血糖素等途径实现缓解T2DM。展开更多
目的调查我国医疗标准、规范中关于真实世界数据(real world data,RWD)的治理要求,总结数据治理技术要点,为开展RWD治理工作的相关研究提供参考。方法计算机检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中...目的调查我国医疗标准、规范中关于真实世界数据(real world data,RWD)的治理要求,总结数据治理技术要点,为开展RWD治理工作的相关研究提供参考。方法计算机检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中国生物医学文献数据库(SinoMed)以及国内29家医学一级学会官网、全国标准信息公共服务平台,检索时限为建库至2023年12月12日。制定资料提取表,根据国家药品监督管理局发布的《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》中RWD治理前6个环节(数据安全、数据提取、数据清洗、数据转化、数据传输与存储、质量控制)对纳入的标准、规范进行分类,并对数据治理相关内容进行汇总和比较分析。结果共纳入标准、规范32部,其中医疗基础类数据标准15部,数据治理技术规范17部;涉及数据安全6部、数据提取6部、数据清洗5部、数据转化5部、数据传输与存储6部、质量控制4部。医疗基础类数据标准包含数据描述元素信息、术语、格式标准,整体覆盖了关键数据要素,能基本满足数据标准化的需求。数据治理技术规范主要为普适性医疗数据规范,内容以治理工作的要求与指导性建议为主,数据安全和提取方面的要求和方法相对明确,然而在数据转化和质量控制方面的规范技术指导较为有限,数据清洗、传输和存储环节则缺乏明确的实施路径。结论随着真实世界证据在医疗卫生决策中的作用不断增强,我国医疗标准及规范中RWD治理框架逐渐清晰,然而,RWD的治理在技术细节和实施方面仍需完善。展开更多
目的回顾性调查基于APP的国产家用盆底康复仪在真实世界中对盆底功能相关症状的改善情况。方法对2019年10月1日至2021年3月31日期间自由注册并按照关联APP居家使用某国产家用盆底康复仪的171000名18岁以上女性用户进行回顾性调查。通过...目的回顾性调查基于APP的国产家用盆底康复仪在真实世界中对盆底功能相关症状的改善情况。方法对2019年10月1日至2021年3月31日期间自由注册并按照关联APP居家使用某国产家用盆底康复仪的171000名18岁以上女性用户进行回顾性调查。通过公共网络平台发布分别针对盆底总体状况、性生活满意度、与松弛型盆底相关之压力性尿失禁(stress urinary incontinence,SUI)、盆腔器官脱垂(pelvic organ prolapse,POP)、阴道松弛(vaginal laxity,VL)共5份患者症状改善印象(Patient Global Impression of Improvement,PGI-I)评分问卷,由用户匿名完成自我疗效评估并上传APP中记录的使用前后阴道肌力值。根据网络后台采集的问卷分值进行疗效评估,并与阴道收缩力作配对分析。结果采用系统抽样法共收集984位用户的有效问卷,分层分析显示:使用时间达到及超过3个月的用户,其盆底总体状况(P=0.0001)、性生活满意度(P=0.009)及SUI(P=0.0001)、POP(P=0.044)、VL(P=0.034)的5项PGI-I评分与不足3个月的用户相比差异均有统计学意义,且SUI、POP的PGI-I分值与阴道肌力间具有配对相关性。而在年龄、教育水平、胎次、分娩方式各亚组中PGI-I评分的差异不具有统计学意义。结论在真实世界中,居家使用3个月及以上基于APP的国产家用盆底康复仪在中国女性人群中可观察到盆底功能相关症状的主观获益及阴道肌力的改善。展开更多
文摘目的:观察真实世界中21 d维奈克拉(VEN)联合阿扎胞苷(AZA)(21 d VA)方案治疗初诊unfit急性髓系白血病(AML)患者的疗效及安全性。方法:回顾性收集川北医学院附属医院血液内科2020年12月至2024年7月使用21 d VA方案化疗并至少完成1疗程疗效评估的初诊unfit-AML患者的临床资料,分析真实世界中21 d VA方案的疗效及其影响因素,并评估安全性。结果:共纳入59例患者,中位年龄为67(48-87)岁。1疗程后复合完全缓解(cCR)率为74.5%,54.2%的患者微小残留病灶(MRD)转阴,其中伴NPM1突变的患者MRD阴性率较高(P=0.032)。中位随访19(2-38)个月,最佳cCR率和MRD转阴率分别为78%和64.4%,中位总生存期(OS)为12个月,中位无进展生存期(PFS)为5个月。多因素Cox回归分析显示,疗程数<4是影响PFS和OS的独立危险因素(P<0.05)。疾病缓解后,随着疗程数的增加,贫血和血小板减少好转。结论:真实世界中,21天VA方案治疗初诊unfit-AML仍有较高的有效性,且并不影响第1疗程的缓解率及MRD转阴率,尤其是伴NPM1突变的患者。
文摘目的基于真实世界研究探讨全国名中医庞国明教授纯中医缓解2型糖尿病(T2DM)临床特征,为临床实践提供借鉴和参考。方法采集2020年1月—2022年10月开封市中医院庞国明教授工作室就诊的符合T2DM诊断,并采用纯中医“三辨诊疗模式”“序贯三法”治疗方案且达到缓解标准的T2DM患者共计30例。采集患者的人口学资料、中医证型及纯中医治疗前、治疗达标停药时、缓解时患者的体质量指数、血生化检验指标,计算纯中医治疗时长,使用稳态模型评估法评估胰岛素抵抗指数和胰岛β细胞功能指数。分析患者的临床特征、中医证型分布,比较纯中医治疗前与治疗达标停药时、缓解时各项指标的差异。结果患者平均年龄(50.77±9.77)岁;平均病程中位数22(10.5,39.0)个月;平均体质量指数中位数27.75(25.87,28.80)kg/m^(2),中医证型分布情况:痰浊中阻证频率最高,其次气阴两虚证。与治疗前比较,患者停药时空腹血糖(FPG)、餐后1 h血糖(1 h PG)、2 h PG、3 h PG、空腹胰高血糖素(FGC)、1 h GC、2 h GC、3 h GC、糖化血红蛋白(HbA1c)、果糖胺(FMN)、胰岛素抵抗指数(HOMA-IR)、体质量指数(BMI)、总胆固醇(TC)水平明显下降,差异有统计学意义(P<0.05),1 h C肽(CP)、胰岛β细胞功能指数(HOMA-β)水平较前升高,差异有统计学意义(P<0.05),与治疗前比较,缓解时FPG、1 h PG、2 h PG、1 h GC、2 h GC、HbA1c、BMI、3 h PG、FGC、3 h GC、TC、HOMA-IR水平明显下降,差异有统计学意义(P<0.05),HOMA-β、1 h CP、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)水平较前升高,差异有统计学意义(P<0.05)。结论纯中医缓解T2DM患者以糖尿病病程<5年,超重或肥胖为主,纯中医治疗时长多集中在3~12个月,中医证型以痰浊中阻证为主。纯中医可能通过降低体质量,改善胰岛素抵抗,改善胰岛β细胞功能,降低胰高血糖素等途径实现缓解T2DM。
文摘目的调查我国医疗标准、规范中关于真实世界数据(real world data,RWD)的治理要求,总结数据治理技术要点,为开展RWD治理工作的相关研究提供参考。方法计算机检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中国生物医学文献数据库(SinoMed)以及国内29家医学一级学会官网、全国标准信息公共服务平台,检索时限为建库至2023年12月12日。制定资料提取表,根据国家药品监督管理局发布的《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》中RWD治理前6个环节(数据安全、数据提取、数据清洗、数据转化、数据传输与存储、质量控制)对纳入的标准、规范进行分类,并对数据治理相关内容进行汇总和比较分析。结果共纳入标准、规范32部,其中医疗基础类数据标准15部,数据治理技术规范17部;涉及数据安全6部、数据提取6部、数据清洗5部、数据转化5部、数据传输与存储6部、质量控制4部。医疗基础类数据标准包含数据描述元素信息、术语、格式标准,整体覆盖了关键数据要素,能基本满足数据标准化的需求。数据治理技术规范主要为普适性医疗数据规范,内容以治理工作的要求与指导性建议为主,数据安全和提取方面的要求和方法相对明确,然而在数据转化和质量控制方面的规范技术指导较为有限,数据清洗、传输和存储环节则缺乏明确的实施路径。结论随着真实世界证据在医疗卫生决策中的作用不断增强,我国医疗标准及规范中RWD治理框架逐渐清晰,然而,RWD的治理在技术细节和实施方面仍需完善。
文摘目的回顾性调查基于APP的国产家用盆底康复仪在真实世界中对盆底功能相关症状的改善情况。方法对2019年10月1日至2021年3月31日期间自由注册并按照关联APP居家使用某国产家用盆底康复仪的171000名18岁以上女性用户进行回顾性调查。通过公共网络平台发布分别针对盆底总体状况、性生活满意度、与松弛型盆底相关之压力性尿失禁(stress urinary incontinence,SUI)、盆腔器官脱垂(pelvic organ prolapse,POP)、阴道松弛(vaginal laxity,VL)共5份患者症状改善印象(Patient Global Impression of Improvement,PGI-I)评分问卷,由用户匿名完成自我疗效评估并上传APP中记录的使用前后阴道肌力值。根据网络后台采集的问卷分值进行疗效评估,并与阴道收缩力作配对分析。结果采用系统抽样法共收集984位用户的有效问卷,分层分析显示:使用时间达到及超过3个月的用户,其盆底总体状况(P=0.0001)、性生活满意度(P=0.009)及SUI(P=0.0001)、POP(P=0.044)、VL(P=0.034)的5项PGI-I评分与不足3个月的用户相比差异均有统计学意义,且SUI、POP的PGI-I分值与阴道肌力间具有配对相关性。而在年龄、教育水平、胎次、分娩方式各亚组中PGI-I评分的差异不具有统计学意义。结论在真实世界中,居家使用3个月及以上基于APP的国产家用盆底康复仪在中国女性人群中可观察到盆底功能相关症状的主观获益及阴道肌力的改善。
