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基因补充与CRISPR/Cas9基因编辑在新生血管性眼底病中的应用
1
作者
秦勋
刘张愉
+1 位作者
黄嘉钰
姚进
《眼科新进展》
北大核心
2025年第3期233-237,共5页
新生血管性眼底病包括新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病视网膜病变(DR)等。病理性新生血管渗漏及其继发的视网膜脱离等是导致患者视力受损的主要原因。抗血管内皮生长因子(Anti-VEGF)是新生血管性眼底病的一线治疗药物,但存...
新生血管性眼底病包括新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病视网膜病变(DR)等。病理性新生血管渗漏及其继发的视网膜脱离等是导致患者视力受损的主要原因。抗血管内皮生长因子(Anti-VEGF)是新生血管性眼底病的一线治疗药物,但存在需要频繁眼内注射、患者依从性差等问题。目前nAMD、DR等新生血管性眼底病的发病率逐年升高,因此迫切需要找到更安全长效的治疗方式。近年来,基因治疗领域迅速发展,其治疗策略主要包括基因补充和基因编辑。基因治疗的作用机制可以概括为:纠正缺陷基因导致的病理改变,如引入外源性正常基因或直接在基因组水平上修饰异常基因。大量基础和临床研究证明基因治疗是安全且有效的。目前,数十项视网膜基因治疗的临床试验正在开展,除遗传性视网膜病变外,新生血管性眼底病也是热门研究领域。本文重点总结了近年来基因补充、成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)及CRISPR相关蛋白9 (Cas9)系统在nAMD和DR中的应用。
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关键词
新生血管性眼底病
基因补充
CRISPR/Cas9
抗
血管
内皮生长因子
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题名
基因补充与CRISPR/Cas9基因编辑在新生血管性眼底病中的应用
1
作者
秦勋
刘张愉
黄嘉钰
姚进
机构
南京医科大学眼科医院
出处
《眼科新进展》
北大核心
2025年第3期233-237,共5页
基金
国家自然科学基金项目(编号:81970823)
江苏省省卫生健康委员会重点项目(编号:K2023060)。
文摘
新生血管性眼底病包括新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病视网膜病变(DR)等。病理性新生血管渗漏及其继发的视网膜脱离等是导致患者视力受损的主要原因。抗血管内皮生长因子(Anti-VEGF)是新生血管性眼底病的一线治疗药物,但存在需要频繁眼内注射、患者依从性差等问题。目前nAMD、DR等新生血管性眼底病的发病率逐年升高,因此迫切需要找到更安全长效的治疗方式。近年来,基因治疗领域迅速发展,其治疗策略主要包括基因补充和基因编辑。基因治疗的作用机制可以概括为:纠正缺陷基因导致的病理改变,如引入外源性正常基因或直接在基因组水平上修饰异常基因。大量基础和临床研究证明基因治疗是安全且有效的。目前,数十项视网膜基因治疗的临床试验正在开展,除遗传性视网膜病变外,新生血管性眼底病也是热门研究领域。本文重点总结了近年来基因补充、成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)及CRISPR相关蛋白9 (Cas9)系统在nAMD和DR中的应用。
关键词
新生血管性眼底病
基因补充
CRISPR/Cas9
抗
血管
内皮生长因子
Keywords
neovascular fundus diseases
gene augmentation
CRISPR/Cas9
anti-vascular endothelial growth factor
分类号
R774.1 [医药卫生—眼科]
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题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
基因补充与CRISPR/Cas9基因编辑在新生血管性眼底病中的应用
秦勋
刘张愉
黄嘉钰
姚进
《眼科新进展》
北大核心
2025
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