-
题名选择性剪接与肿瘤靶向治疗
被引量：1
- 1
-
-
作者
郑葆龙
谢小薰
肖绍文
-
机构
广西医科大学第一附属医院神经外科
广西医科大学组织学与胚胎学教研室
-
出处
《生理科学进展》
CAS
2021年第2期100-102,共3页
-
文摘
RNA剪接过程受到多种调节因子作用,以保证前体mRNA剪接的准确性。但是大量研究发现,在人类肿瘤中经常发生选择性剪接的异常或者来自特定癌症基因的剪接调控元件的突变。因此,RNA剪接调节剂作为一类新的癌蛋白和肿瘤抑制因子而逐渐受到关注,并有望通过调节参与致癌基因的RNA而达到治疗肿瘤的效果。改变RNA的异常剪接是治疗相关癌症的基础,这也为靶向治疗提供了更加丰富的靶点。本文综述了新发现的和预测的不同的剪接事件导致癌症的相关基因,并且对它们如何促成疾病的发病机制进行讨论。最后,我们总结了最新的针对可变剪接而发展的癌症诊断和治疗方法,包括使用小分子的剪接抑制剂来阻断剪接体或转录因子修饰酶,以调节特异性剪接导致的癌症。
-
关键词
选择性剪接
肿瘤
靶向治疗
寡核苷酸疗法
-
分类号
R320
[医药卫生—人体解剖和组织胚胎学]
-
-
题名关注遗传性视网膜疾病的治疗性方法
被引量：1
- 2
-
-
作者
庞继景
-
机构
厦门大学附属厦门眼科中心
-
出处
《中华实验眼科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2019年第9期689-693,共5页
-
基金
国家自然科学基金项目(81371060、81600771、81970840)
福建省第六批引才‘百人计划’海外创新人才基金项目
厦门市第十批‘双百计划’海外高层次创新人才基金项目。
-
文摘
遗传性视网膜疾病(IRDs)属于难治性眼科疾病,基因疗法正在成为一种治疗IRDs的新方法。目前至少有26个相关的基因疗法临床试验正在进行或将要开展,至少涉及不同类型IRDs的16个突变基因,如常染色体隐性遗传的视网膜色素变性(RP,MERTK突变)、无脉络膜症(CHM突变)、青少年黄斑变性(ABCA4突变)、Usher综合征1B亚型(Myo7a突变)、X性连锁先天性视网膜劈裂症(RS1突变)、线粒体相关Leber遗传性视神经病变(ND4突变)、全色盲(CNGA3突变和CNGB3突变)、性连锁遗传RP(RPGR突变)等。新生血管性年龄相关性黄斑病变的基因治疗以及适用于晚期RP患者的、利用异种成视力基因再造感光细胞的光遗传基因治疗也已进入临床试验阶段。采用腺相关病毒(AAV)介导的基因载体治疗对由较小基因突变造成的隐性IRDs,特别是原发病灶在视网膜色素上皮(RPE)细胞和视细胞的IRDs具有较好的疗效,有可能成为将来的首选治疗方案。关于针对常染色体显性遗传性IRDs或较大基因突变引起的隐性IRDs的基因编辑技术动物实验研究也取得了进展,即将进入临床试验阶段。近年来,以RNA治疗为基础的寡核苷酸疗法对目前不适于AAV载体基因治疗的大基因突变所致IRDs也显示出较好的疗效。相关疗法的临床研究值得关注,应用不同生物疗法造福于中国IRDs患者的新时代正在到来。
-
关键词
遗传性视网膜疾病
基因治疗
临床试验
光遗传学基因疗法
寡核苷酸疗法
-
Keywords
Inherited retinal diseases
Gene therapy
Clinical trials
Optogenetic gene therapy
Antisense Oliogonucleotide therapy
-
分类号
R73
[医药卫生—肿瘤]
-
