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DCAG方案治疗复发/难治性急性髓系白血病的疗效和安全性分析 被引量：2
1
作者 周辉晟 李雨晴 +5 位作者 王雨欣 狐亚磊 闵凯莉 高春记 刘代红 高晓宁 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第1期9-19,共11页
目的:评价DCAG(地西他滨、阿糖胞苷、蒽环类药物、粒细胞集落刺激因子)方案治疗复发/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者的疗效和安全性。方法:回顾性分析2012年1月1日至2022年12月31日在解放军总医院诊治的R/R AML患者的临床资料。主... 目的:评价DCAG(地西他滨、阿糖胞苷、蒽环类药物、粒细胞集落刺激因子)方案治疗复发/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者的疗效和安全性。方法:回顾性分析2012年1月1日至2022年12月31日在解放军总医院诊治的R/R AML患者的临床资料。主要观察终点包括疗效,通过总反应率(ORR)和安全性来衡量。次要观察终点包括总生存期(OS)、无事件生存期(EFS)和缓解持续时间(DOR)。患者从入组开始随访至死亡、或最后一次随访结束(2023年6月1日),以最先发生者为准。结果:纳入64例既往治疗失败的患者,64例患者均至少完成1个周期的治疗,26例和5例患者分别完成2个周期和3个周期DCAG方案的治疗。ORR为67.2%[39例完全缓解(CR)/CR伴血液学不完全恢复(CRi),4例部分缓解(PR)]。患者中位随访时间为62.0(1.0-120.9)个月,中位总生存期(OS)和无事件生存期分别为23.3和10.6个月。有应答者(CR/CRi/PR)的中位OS为51.7(3.4-100.0)个月,而无应答者的中位OS为8.4(6.1-10.7)个月(P<0.001)。在所有患者中均观察到3-4级的血液学毒性。4例患者在化疗后8周内死于病情快速进展。结论:DCAG方案是治疗R/R AML的一种可行、有效的治疗方法。 展开更多
关键词 复发 难治 急性髓系白血病 DCAG方案
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靶向BCL-2和MCL-1在复发/难治性急性髓系白血病中的研究进展
2
作者 马倩英 魏自秀 成娟 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第3期918-921,共4页
复发/难治性急性髓系白血病(R/RAML)的预后差,死亡率高,目前没有标准的挽救疗法。作为一种逃避凋亡的方法,癌细胞通常会上调抗凋亡蛋白BCL-2和MCL-1。近年来,含维奈克拉(VEN)的方案用于治疗R/R AML展现出一定的疗效,但VEN的普遍使用带... 复发/难治性急性髓系白血病(R/RAML)的预后差,死亡率高,目前没有标准的挽救疗法。作为一种逃避凋亡的方法,癌细胞通常会上调抗凋亡蛋白BCL-2和MCL-1。近年来,含维奈克拉(VEN)的方案用于治疗R/R AML展现出一定的疗效,但VEN的普遍使用带来了新的耐药挑战,而MCL-1和/或BCL-XL高表达是VEN耐药的主要原因,早期靶向BCL-2/BCL-XL/MCL-1能够延缓或阻止耐药的产生。因此,选择性靶向BCL-2和MCL-1治疗R/RAML是一种可行的治疗策略。本文主要围绕靶向BCL-2和MCL-1用于R/RAML治疗的最新研究进展作一综述。 展开更多
关键词 复发/难治 急性髓系白血病 MCL-1 BCL-2 靶向治疗
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维奈克拉方案治疗复发/难治性急性髓系白血病的临床研究 被引量：5
3
作者 雷芳 费小明 +3 位作者 杨元林 季艳萍 余先球 汤郁 《中国肿瘤临床》 CAS CSCD 北大核心 2024年第7期348-353,共6页
目的:评价维奈克拉(venetoclax,VEN)快速剂量递增、最长治疗时间为14天,联合低剂量阿糖胞苷(low-dose cytarabine,LDAC)方案挽救治疗复发/难治性急性髓系白血病(relapsed/refractory acute myeloid leukemia,R/RAML)的安全性和有效性。... 目的:评价维奈克拉(venetoclax,VEN)快速剂量递增、最长治疗时间为14天,联合低剂量阿糖胞苷(low-dose cytarabine,LDAC)方案挽救治疗复发/难治性急性髓系白血病(relapsed/refractory acute myeloid leukemia,R/RAML)的安全性和有效性。方法:回顾性分析2018年10月至2023年11月于江苏大学附属医院接受VEN+LDAC方案挽救治疗的16例R/R AML患者,所有患者既往均未接受过含VEN方案治疗。该方案VEN的剂量第1天为200 mg,其后均为400 mg固定剂量;LDAC 20 mg/m^(2)/d皮下注射。患者在治疗第8天复查骨髓,根据骨髓增生情况决定总疗程为10天还是14天。所有患者均不给予VEN单药治疗。有治疗反应的患者采用相同方案维持直到疾病进展或移植。结果:本研究纳入的R/R AML患者,中位随诊时间为27.5个月。治疗期间未发生有临床表现的肿瘤溶解综合症(tumor lysis syndrome,TLS)。治疗后总反应率(overall response rate,ORR)为68.75%,其中4例达完全缓解(complete response,CR),1例达血液学未恢复的完全缓解(CR with incomplete hematologic recovery,CRi),6例达部分缓解(partial response,PR)。达最佳疗效的治疗周期中位数为1个周期。中位总生存期(overall survival,OS)为5.8(0.5~47.2)个月,中位无进展生存期(progression-free survival,PFS)为22.2(7.3~42.9)个月。发生的不良反应主要为3~4级的血液学不良事件和感染。结论:本研究根据治疗第8天骨髓复查结果调整用药天数的VEN+LDAC方案,对于既往没有接受过含VEN方案治疗的R/R AML患者有较好的安全性和有效率。即使14天的VEN+LDAC治疗也是安全的。 展开更多
关键词 维奈克拉 低剂量 阿糖胞苷 复发/难治性急性髓系白血病
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地西他滨联合低剂量阿糖胞苷治疗老年复发/难治性急性髓系白血病患者的疗效、预后及安全性分析 被引量：31
4
作者 陈冬 陆滢 +3 位作者 裴仁治 叶佩佩 张丕胜 马俊霞 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第2期390-395,共6页
目的:探讨地西他滨联合低剂量CAG化疗方案治疗老年复发/难治性急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者的疗效、预后及安全性。方法:回顾性分析本院在2014年1月至2016年8月收治的40例老年复发/难治性AML患者(69-85岁)的临床资料... 目的:探讨地西他滨联合低剂量CAG化疗方案治疗老年复发/难治性急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者的疗效、预后及安全性。方法:回顾性分析本院在2014年1月至2016年8月收治的40例老年复发/难治性AML患者(69-85岁)的临床资料,根据治疗方案不同分为联合治疗组和对照组,各20例。联合治疗组采用地西他滨联合低剂量CAG方案(地西他滨,15 mg/m^2,d 1;阿克拉霉素,10 mg/m^2,d 3-6;注射用阿糖胞苷,10 mg/m^2,d 1-14;注射用重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(G-CSF),200μg/(m^2·d),d 1-14)。对照组采用标准CAG方案(阿克拉霉素20 mg/m^2,d 1-4;注射用阿糖胞苷,15 mg/m^2,d 1-14;G-CSF400μg/(m^2·d),d 1-14)。2周1疗程,连续用药2个疗程。比较2组患者的完全缓解率(CR)、总缓解率(ORR),总生存时间(overall survival,OS)、1年生存率,血红蛋白、白细胞、血小板的改善,不良反应发生率。结果:联合治疗组CR 55.00%(11/20),OR 85.00%(17/20)(P <0.05);CAG组CR 30.00%(6/20),OR50.00%(10/20)。截止至2018年2月,40例患者中17例存活,20例死亡,3例失访,中位随访时间12(2-35)个月。联合治疗组中位生存时间13(2-35)个月,1年OS率为70.00%;CAG组中位生存时间10(2-31)个月,1年OS率为50.00%,差异无统计学意义(P> 0.05)。治疗后联合治疗组外周血WBC、Plt数高于CAG组,Hb水平低于CAG组,差异具有统计学意义(P<0.05)。联合治疗组肺部感染、恶心呕吐发生率高于CAG组(65.00%vs 25.00%,50.00%vs 20.00%),差异具有统计学意义(P <0.05)。结论:地西他滨联合低剂量CAG方案治疗老年复发/难治性AML近期疗效显著,远期疗效并无差异,但不良反应增加,在临床在治疗过程中要及时给予预防性处理。 展开更多
关键词 地西他滨 阿糖胞苷 CAG方案 急性髓系白血病 老年
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Venetoclax联合化疗治疗复发/难治性急性髓系白血病的临床研究 被引量：12
5
作者 陈晓奉 王蒙 +1 位作者 李忠玉 李佳佳 《中国全科医学》 CAS 北大核心 2022年第8期957-962,共6页
背景成人复发/难治性急性髓系白血病(AML)的预后较差,长期生存率和治愈率极低,化疗方案有限。目的探讨Venetoclax(VEN)联合阿扎胞苷(Aza)、HAAG〔高三尖杉酯碱(HHT)、阿糖胞苷(Ara-C)、阿克拉霉素(Acla)、粒细胞刺激因子(G-CSF)〕方案... 背景成人复发/难治性急性髓系白血病(AML)的预后较差,长期生存率和治愈率极低,化疗方案有限。目的探讨Venetoclax(VEN)联合阿扎胞苷(Aza)、HAAG〔高三尖杉酯碱(HHT)、阿糖胞苷(Ara-C)、阿克拉霉素(Acla)、粒细胞刺激因子(G-CSF)〕方案治疗复发/难治性AML的安全性和有效性。方法回顾性分析蚌埠医学院第一附属医院收治的10例复发/难治性AML患者的临床资料,包括:临床特征(年龄、性别、诊断、染色体、基因突变、预后)、外周血及骨髓细胞学、VEN+Aza+HAAG方案治疗效果。结果10例患者中男7例、女3例,平均年龄(47.9±11.3)岁;FAB分型:M_(2)4例、M_(5)6例;预后良好3例、中等2例、不良5例。化疗前中位白细胞计数(WBC)、血红蛋白(Hb)、血小板计数(PLT)、骨髓原始细胞百分比(Blasts%)分别为4.10×10^(9)/L、87.5 g/L、66.00×10^(9)/L、63.5%,化疗后分别为3.28×10^(9)/L、107.0 g/L、78.00×10^(9)/L、5.5%。VEN+Aza+HAAG方案联合化疗前中位化疗次数为5次,化疗后完全缓解(CR)1例,形态学完全缓解而血细胞计数未完全恢复(CRi)4例,部分缓解(PR)3例,未缓解(NR)2例。10例患者客观缓解率(ORR)为80%,中位生存期(OS)为6.5(3.0,8.5)个月。毒副作用主要为骨髓抑制、感染等,无患者死于治疗相关并发症及其他毒副作用。结论与传统化疗方案相比,复发/难治性AML患者使用VEN+Aza+HAAG化疗方案可以明显提高ORR及缓解深度,延长患者生存时间,值得进一步研究并有望在临床推广应用。 展开更多
关键词 白血病 髓样 急性 Venetoclax 复发 药物疗法 联合 治疗结果 抗肿瘤联合化疗方案
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PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案治疗复发难治性急性髓系白血病:一项前瞻性、单臂、Ⅱ期临床研究 被引量：1
6
作者 蔡成森 王如菊 +4 位作者 徐晓燕 顾骋圆 康慧珠 刘跃均 韩悦 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第4期972-979,共8页
目的:评估PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案治疗复发难治性急性髓系白血病(R/R AML)的疗效及安全性。方法:本研究为前瞻性、单臂、Ⅱ期临床研究,纳入2020年12月到2023年8月苏州大学附属第一医院收治的符合入组标准的R/R AML患者20例,在... 目的:评估PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案治疗复发难治性急性髓系白血病(R/R AML)的疗效及安全性。方法:本研究为前瞻性、单臂、Ⅱ期临床研究,纳入2020年12月到2023年8月苏州大学附属第一医院收治的符合入组标准的R/R AML患者20例,在挽救治疗后可进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。评估疗效、安全性。结果:20例患者中,男14例和女6例,平均年龄为(50.7±15.3)岁。1疗程的总反应率(ORR)为75.0%(15/20),2疗程达到完全缓解(CR)或血细胞计数不完全恢复的完全缓解(CRi)有7例(35.0%)。8例患者接受allo-HSCT。主要不良事件是血液学毒性,未发生5级不良事件。结论:PD-1抑制剂联合阿扎胞苷和HAG方案是R/R AML的一种可行且相对安全的治疗选择,值得进一步研究。 展开更多
关键词 PD-1抑制剂 复发难治性急性髓系白血病 HAG 阿扎胞苷
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低危型急性髓系白血病复发后的分子学特征及预后分析
7
作者 高云飞 谭业辉 +3 位作者 苏龙 林海 高素君 刘晓亮 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第6期1551-1557,共7页
目的:探究初诊低危型急性髓系白血病(AML)复发时的分子学特点,分析影响复发后再治疗效果及预后的因素。方法:回顾性分析2017年4月至2023年1月期间于本院巩固治疗中或治疗后随访期间复发的31例初诊低危型AML患者的临床及实验室资料,对比... 目的:探究初诊低危型急性髓系白血病(AML)复发时的分子学特点,分析影响复发后再治疗效果及预后的因素。方法:回顾性分析2017年4月至2023年1月期间于本院巩固治疗中或治疗后随访期间复发的31例初诊低危型AML患者的临床及实验室资料,对比复发前后的基因突变情况,评估患者复发后再次干预治疗的疗效,并对影响疗效及预后的因素进行单因素和多因素分析。结果:复发后的基因检测结果显示,最常见的新发突变基因是FLT3-ITD,而初诊时的突变基因RAS在复发时易发生表达缺失。整个队列复发后的中位生存时间为349(170-528)d,非移植组与移植组复发后的中位生存时间分别为210(106-314)d和未达到(P=0.001)。多因素分析结果显示,年龄≥60岁是影响初诊低危型AML复发后再治疗获得缓解的危险因素(OR=18.222,95%CI:1.188-279.597,P=0.037);DNMT3A突变是影响患者总生存期(OS)的独立危险因素(HR=13.165,95%CI:2.018-85.877,P=0.007),而复发后接受造血干细胞移植则显示出显著的生存获益(HR=0.133,95%CI:0.025-0.698,P=0.017),是OS的独立保护因素。结论:低危型AML复发时常伴原有RAS的缺失及FLT3-ITD的新发突变。年龄≥60岁及DNMT3A突变分别是再次缓解及复发后生存的不利因素,而HSCT能显著改善患者的预后。 展开更多
关键词 低危型急性髓系白血病 复发 造血干细胞移植 预后
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多突变基因数字PCR联合多参数流式细胞术监测可检测残留病预测急性髓系白血病患者复发风险
8
作者 叶少杰 郭慧梅 +5 位作者 徐建梅 苏晰 王琳 赵松颖 王静 薛华 《中国肿瘤临床》 北大核心 2025年第15期762-768,共7页
目的:分析应用微滴式数字PCR(droplet digital PCR,ddPCR)联合多参数流式细胞术(multiparametric flow cytometry,MFC)监测可检测残留病(measurable residual disease,MRD)预测急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者的复发风... 目的:分析应用微滴式数字PCR(droplet digital PCR,ddPCR)联合多参数流式细胞术(multiparametric flow cytometry,MFC)监测可检测残留病(measurable residual disease,MRD)预测急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者的复发风险价值。方法:收集河北大学附属医院2018年1月至2025年1月收治的78例联合应用MFC及ddPCR方法监测MRD的新诊断AML患者的临床资料。回顾性分析其MRD阴性率、复发率、无复发生存(relapse-free survival,RFS)率、总生存(overall survival,OS)率。比较不同MRD检测方法单独使用及联合应用所判定的MRD阴性患者与阳性患者间生存差异。结果:中位随访时间为17.0(2.4~86.7)个月,中位监测突变基因数1(1~3)个,MFC-MRD阴性组2年RFS显著优于阳性组。ddPCRMRD阴性组2年RFS显著优于阳性组。将MFC与ddPCR方法联合应用,MRD阴性组2年RFS优势进一步扩大。MFC-MRD阴性组同时展现了OS优势。结论:通过ddPCR方法监测多突变基因MRD在预测AML患者的复发风险中有一定价值,将MFC与ddPCR联合应用检测MRD,能够更精确地预测患者的复发风险及生存。 展开更多
关键词 可检测残留病 微滴式数字PCR 多参数流式细胞术 复发 强化疗 急性髓系白血病
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急性髓系白血病患者基因突变特征及预后生存分析 被引量：2
9
作者 何苗 田红娟 +4 位作者 毛东锋 赵霄晨 张姝婷 赵芳卿 吴涛 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第3期691-697,共7页
目的:对初诊急性髓系白血病(AML)患者进行二代测序基因检测分析,探讨AML患者的基因突变特点及生存时间。方法:回顾性分析2018年1月至2022年5月本院收治的92例初诊AML(非APL)患者的临床资料。基于二代测序进行AML相关基因检测,分析AML患... 目的:对初诊急性髓系白血病(AML)患者进行二代测序基因检测分析,探讨AML患者的基因突变特点及生存时间。方法:回顾性分析2018年1月至2022年5月本院收治的92例初诊AML(非APL)患者的临床资料。基于二代测序进行AML相关基因检测,分析AML患者的基因突变特点及生存时间。结果:92例患者中,男性41例,女性51例。共检测到38种基因突变。62例患者至少携带1个基因突变,30例患者未检测到基因突变。14例预后良好组患者基因突变频率较高的为NRAS、KIT(21.43%,n=3),KRAS(14.29%,n=2);64例预后中等患者基因突变频率较高的为DNMT3A(18.75%,n=12)、NPM1(17.19%,n=11)、IDH2、FLT3-ITD、CEBPA(12.50%,n=8)、TET2(10.94%,n=7);14例预后不良组患者基因突变频率较高的为ASXL1、TP53、EZH2、NRAS(14.29%,n=2)。经统计学分析发现,KIT在中危组中变异相对热点,DNMT3A在高危组的变异相对热点(P<0.05)。将在不同预后组中突变率较高的基因NRAS、KIT、IDH2、DNMT3A、NPM1、FLT3-ITD与预后进行相关性分析,发现KIT是影响患者OS的因素(P<0.05),其余均未见显著性差异(P>0.05)。结论:AML患者基因突变频率较高,本研究中67.4%的患者至少携带1个基因突变,不同基因在不同的染色体核型患者中突变频率不一致,存在明显的优势突变,并且KIT、DNMT3A可以作为评估预后的因素之一。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 突变基因 二代测序 预后
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维奈克拉长疗程方案治疗急性髓系白血病的生存分析及影响因素
10
作者 孔繁聪 纪德香 +6 位作者 喻敏 齐凌 宋宝全 陈志未 李甜甜 张卢涛 李菲 《中国肿瘤临床》 北大核心 2025年第10期515-522,共8页
目的:探讨维奈克拉为基础(venetoclax based,VEN-based)的方案长疗程治疗初治急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)(非M3型)的生存及影响因素,为AML的维持治疗提供依据。方法:回顾性分析2021年5月至2024年1月在南昌大学第一附属... 目的:探讨维奈克拉为基础(venetoclax based,VEN-based)的方案长疗程治疗初治急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)(非M3型)的生存及影响因素,为AML的维持治疗提供依据。方法:回顾性分析2021年5月至2024年1月在南昌大学第一附属医院接受至少4个疗程VEN-based方案治疗的初治AML患者资料,分析其复合完全缓解率(composite complete response rate,cCR)、微小残留病(minimal residual disease,MRD)的阴性率、总生存时间(overall survival,OS)、无复发生存时间(relapse-free survival,RFS)及不良反应发生情况。结果:本研究共纳入30例初治AML患者,中位年龄65(53~78)岁,中位治疗7(4~20)个疗程。1个疗程治疗后cCR和MRD阴性率分别为80.0%和63.3%。累积cCR为96.7%,MRD阴性率为80.0%。中位随访21.3(95%CI:14.7~27.9)个月,中位OS为32.3个月,中位RFS未达到,2年OS率和RFS率分别为70.6%和54.8%。单因素分析提示2017版欧洲白血病网(ELN)危险度分层预后不良及复发影响RFS及OS(P<0.05),多因素分析未提示上述因素与生存率有关(P>0.05)。安全性方面以血液学不良反应最为常见,其次为感染,总体耐受性良好。结论:VEN-based方案长疗程治疗AML患者疗效确切且安全性好,50%以上患者可获2年以上生存。VEN-based方案可作为AML患者有效维持治疗选择。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 维奈克拉 维持治疗 疗效 生存
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肌肉减少症对急性髓系白血病患者治疗反应及预后的预测价值
11
作者 赵娟 李佳 +2 位作者 钱玲玲 丁佐凤 张莉 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第4期1016-1022,共7页
目的:探讨肌肉减少症对初治急性髓系白血病(AML)患者治疗反应及预后的影响,以揭示其对AML患者临床结局的预测价值。方法:以2017年1月至2020年12月在南通大学附属医院血液科初诊并接受诱导化疗的122例AML患者为研究对象,通过多频率生物... 目的:探讨肌肉减少症对初治急性髓系白血病(AML)患者治疗反应及预后的影响,以揭示其对AML患者临床结局的预测价值。方法:以2017年1月至2020年12月在南通大学附属医院血液科初诊并接受诱导化疗的122例AML患者为研究对象,通过多频率生物电阻抗分析仪进行身体成分测量,评估是否存在肌肉减少症。将所有患者分为肌肉减少症与非肌肉减少症组,采用Kaplan-Meier曲线和log-rank检验比较组间生存差异。通过单因素和多因素Cox回归分析进一步确定肌肉减少症与AML患者预后的关联强度。结果:在122例AML患者中,共46例(37.7%)在接受诱导化疗前被诊断为肌肉减少症。肌肉减少症患者的BMI显著低于非肌肉减少症患者(t=4.258,P<0.001),且肌肉减少症患者接受诱导化疗后的完全缓解(CR)率与部分缓解(PR)率明显更低(χ^(2)=6.348,P=0.042)。Kaplan-Meier曲线显示,肌肉减少症患者的中位总体生存期(OS)明显短于非肌肉减少症患者,分别为20.7(95%CI:12.6-27.8)个月和27.8(95%CI:22.3-31.9)个月(χ^(2)=5.659,P=0.017)。亚组分析结果显示,在接受标准诱导化疗的AML患者中,肌肉减少症与非肌肉减少症患者的中位OS分别为12.2(95%CI:5.4-24.7)个月与26.1(95%CI:16.7-35.4)个月(χ^(2)=3.949,P=0.047)。多因素Cox回归分析结果表明,肌肉减少症(HR=1.671,95%CI:1.034-2.701,P=0.036)是AML患者预后不良的独立预测因子。结论:肌肉减少症与AML患者低治疗反应率及不良预后相关,或许可作为预测AML患者临床结局的有效工具。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 肌肉减少症 身体成分 治疗反应 预后
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单中心伴8号染色体三体的原发性急性髓系白血病患儿47例病例系列报告
12
作者 郑方圆 王淼 +3 位作者 陆爱东 贾月萍 张乐萍 曾慧敏 《中国循证儿科杂志》 北大核心 2025年第3期181-184,共4页
背景伴8号染色体三体(+8)在成人急性髓系白血病(AML)中通常提示预后中等或较差,但其在儿童AML中的临床意义,目前研究较少。目的探讨+8 AML患儿的临床特征、早期疗效、预后结局及影响因素。设计病例系列报告。方法纳入2009年1月至2023年1... 背景伴8号染色体三体(+8)在成人急性髓系白血病(AML)中通常提示预后中等或较差,但其在儿童AML中的临床意义,目前研究较少。目的探讨+8 AML患儿的临床特征、早期疗效、预后结局及影响因素。设计病例系列报告。方法纳入2009年1月至2023年12月在北京大学人民医院儿科就诊的+8 AML患儿的临床资料,分析其临床特征、细胞遗传学特征、诱导化疗后完全缓解(CR)和总生存(OS)情况,通过二元Logistic回归模型进行CR影响因素分析,采用Kaplan-Meier方法计算生存函数并用log-rank检验进行比较,通过Cox回归模型进行OS影响因素分析。主要结局指标诱导化疗后CR获得率和OS。结果研究期间812例原发性AML患儿中,+8 AML患儿48例(5.9%),除外未完成诱导化疗的1例,47例纳入本文分析,女17例(36.2%),初诊时中位年龄9岁。单纯+8 AML患儿11例(23.4%),伴有额外遗传学异常患儿36例(76.6%)。依据2020年欧洲白血病网络(ELN)AML危险度分层标准,+8 AML伴预后良好遗传学异常15例、伴预后中等遗传学异常17例、伴预后不良遗传学异常15例。最常见的染色体异常为合并KMT2A重排(19.1%),最常见的基因突变为合并FLT3-ITD突变(29.8%)。诱导化疗后CR获得率63.8%,多因素分析结果显示,伴预后不良遗传学异常是CR的独立影响因素(HR=0.13,95%CI:0.02~0.93)。47例患儿中位生存时间为40个月,3年OS为(77.8±6.2)%,未发现OS的独立影响因素。结论+8染色体在本研究AML儿童中发生率低于成人及国外儿童,易合并额外遗传学异常,伴预后不良遗传学异常者在诱导化疗后不容易获得CR,未发现OS的独立影响因素。 展开更多
关键词 8号染色体三体 儿童 急性髓系白血病
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FLT3-ITD突变急性髓系白血病骨髓和外周血细胞学特征及预后分析
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作者 刘海波 王雯娟 +1 位作者 柳娟 刘亚琳 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第6期1565-1570,共6页
目的:探讨FLT3-ITD突变急性髓系白血病(AML)骨髓和外周血细胞学特征及预后。方法:收集2021年1月-2023年12月在西安交通大学第一附属医院住院确诊且资料完善的新诊断AML患者共106例,根据骨髓标本高通量测序检测结果分为FLT3-ITD突变组和F... 目的:探讨FLT3-ITD突变急性髓系白血病(AML)骨髓和外周血细胞学特征及预后。方法:收集2021年1月-2023年12月在西安交通大学第一附属医院住院确诊且资料完善的新诊断AML患者共106例,根据骨髓标本高通量测序检测结果分为FLT3-ITD突变组和FLT3-ITD未突变组,分析两组患者初次诊断时骨髓涂片及外周血涂片细胞学特征,比较其在骨髓增生程度、白血病细胞比例、红系和巨核系造血方面的差异,同时分析FLT3-ITD突变状态与骨髓及外周血细胞特征的关系。结果:FLT3-ITD突变AML患者占同期住院AML患者的24.53%。突变组外周血白细胞计数>30×10^(9)/L的患者占53%,>100×10^(9)/L者占15%。突变组外周血白细胞计数明显高于未突变组(P<0.001),血红蛋白下降程度轻于未突变组(P<0.05),血小板水平与未突变组差异不显著(P>0.05)。突变组FAB亚型分类以M2a和M5a比例最高,分别占38%和27%。突变组骨髓增生极度活跃占比为38.46%,高于未突变组的23.75%。高频突变患者外周血和骨髓白血病细胞比例均明显高于低频突变患者,比较差异具有统计学意义(均P<0.01)。突变组与非突变组首次诱导化疗后的完全缓解率分别为38.46%和65.00%,2个疗程诱导化疗后的完全缓解率分别为50.00%和73.75%。结论:FLT3-ITD突变使AML患者骨髓象呈现高增殖及快速进展特征,对正常红系造血抑制较轻,突变频率增高伴随骨髓及外周血白血病肿瘤负荷增高,FLT3-ITD突变患者对早期诱导治疗应答率低。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 FLT3-ITD突变 骨髓 外周血 高危
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LINC00641对急性髓系白血病细胞活力和凋亡的影响
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作者 张运玲 杨莹 +1 位作者 孙寅 柴红丽 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第4期998-1006,共9页
目的:探讨LINC00641对急性髓系白血病(AML)细胞活力和凋亡的影响及其作用机制。方法:RT-qPCR检测人正常骨髓基质细胞系HS-5和AML细胞株中LINC00641、miR-204-5p、MT1X相对表达水平,筛选出最佳细胞系THP-1进行后续实验;生物信息学、双荧... 目的:探讨LINC00641对急性髓系白血病(AML)细胞活力和凋亡的影响及其作用机制。方法:RT-qPCR检测人正常骨髓基质细胞系HS-5和AML细胞株中LINC00641、miR-204-5p、MT1X相对表达水平,筛选出最佳细胞系THP-1进行后续实验;生物信息学、双荧光素酶实验、pull down实验、RIP实验验证LINC00641、MT1X与miR-204-5p靶向关系,EdU、CCK-8、流式细胞术、Transwell小室法分别检测细胞增殖、凋亡、迁移和侵袭,Western blot检测MT1X、CyclinD1、Bcl-2、Bax蛋白的表达情况。结果:与HS-5细胞比较,HL60、THP-1、U937、KG1细胞中LINC00641、MT1X表达显著升高,而miR-204-5p表达显著降低,其中THP-1细胞变化最为显著(P<0.05)。沉默LINC00641或过表达miR-204-5p均可显著抑制THP-1细胞增殖、迁移和侵袭细胞数、CyclinD1、Bcl-2蛋白表达,促进细胞凋亡和Bax蛋白表达(均P<0.05)。生物信息学、双荧光素酶实验、pull down实验、RIP实验均证实LINC00641、MT1X与miR-204-5p存在靶向关系,抑制miR-204-5p或过表达MT1X可分别逆转沉默LINC00641或过表达miR-204-5p对THP-1细胞增殖、迁移和侵袭的抑制作用,减少细胞凋亡。结论:LINC00641在AML中高表达,抑制LINC00641表达可通过调miR-204-5p/MT1X轴抑制细胞增殖、迁移和侵袭,增加凋亡。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 细胞活力 凋亡 LINC00641
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m^(6)A甲基转移酶ZC3H13基因在急性髓系白血病中的表达与患者临床特征和预后的关系
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作者 许晶 任方刚 +1 位作者 郝壮辉 王宏伟 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第6期1558-1564,共7页
目的:探讨m^(6)A甲基转移酶ZC3H13基因在初发急性髓系白血病(AML)中的表达水平及其与患者临床特征和预后的关系。方法:收集2018年7月1日至2021年12月1日期间山西医科大学第二医院血液科收治的131例初发AML住院患者和12例同期对照者骨髓... 目的:探讨m^(6)A甲基转移酶ZC3H13基因在初发急性髓系白血病(AML)中的表达水平及其与患者临床特征和预后的关系。方法:收集2018年7月1日至2021年12月1日期间山西医科大学第二医院血液科收治的131例初发AML住院患者和12例同期对照者骨髓样本,采用RT-qPCR技术检测骨髓样本ZC3H13 mRNA表达量,回顾性分析ZC3H13表达量与患者临床指标、基因突变情况和预后的相关性。结果:与对照组相比,初发AML患者的ZC3H13 mRNA表达水平明显增高(P<0.001)。相对于ZC3H13低表达组,ZC3H13高表达组患者白细胞计数、骨髓原始细胞比例和复发率更高(均P<0.05),而Th/Ts比值更低(P<0.01)。单因素生存分析结果显示,ZC3H13高表达组患者的中位总生存期(OS)和无病生存期(DFS)较低表达组更短(均P<0.05)。多因素Cox回归分析结果显示,高危险度分层(OS:HR=1.612,95%CI:1.151-2.257,P=0.005;DFS:HR=1.551,95%CI:1.031-2.335,P=0.035)和高ZC3H13表达量(OS:HR=1.756,95%CI:1.028-2.999,P=0.039;DFS:HR=1.935,95%CI:1.018-3.678,P=0.044)是AML患者OS和DFS的独立危险因素。结论:AML患者ZC3H13表达量可能与患者肿瘤负荷和免疫功能相关,高表达ZC3H13患者预后差,ZC3H13高表达是影响AML患者预后的独立危险因素。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 ZC3H13 临床指标 预后
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急性髓系白血病造血干细胞移植后间皮素特异性T细胞免疫重建初步研究
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作者 罗小华 陈玉婷 +3 位作者 王兰 彭文 段小琴 水利平 《中国免疫学杂志》 北大核心 2025年第9期2237-2242,共6页
目的:探讨异基因造血干细胞移植后间皮素(MSLN)特异性T细胞(CTLs)免疫重建规律。方法:筛选出MSLN阳性急性髓系白血病(AML)患者2例,采用流式细胞术监测移植后MSLN-CTLs及其亚群数量、表面PD-1/CTLA-4/TIM-3免疫耗竭分子的表达、分泌细胞... 目的:探讨异基因造血干细胞移植后间皮素(MSLN)特异性T细胞(CTLs)免疫重建规律。方法:筛选出MSLN阳性急性髓系白血病(AML)患者2例,采用流式细胞术监测移植后MSLN-CTLs及其亚群数量、表面PD-1/CTLA-4/TIM-3免疫耗竭分子的表达、分泌细胞因子TNF-α和IFN-γ的功能,并与WT1-CTLs和巨细胞病毒(CMV)CTLs进行比较。同时,分析CTL重建与微小残留病(MRD)和白血病复发的关系。结果:移植后可检测到MSLN-CTLs、WT1-CTLs和CMV-CTLs,并分泌细胞内因子。WT1特异性CD8^(+)T细胞、MSLN特异性CD8^(+)T细胞、CMV特异性CD8^(+)T细胞的表型以TEM亚群和TEMRA亚群为主,CMV特异性CD8^(+)T细胞的TEM亚群更明显。与CMV-CTLs比较,T Naive、TCM和TEMRA亚群比例在MSLN特异性CD8^(+)T细胞和WT1特异性CD8^(+)T细胞相对更高,PD-1、CTLA-4和TIM-3在MSLN-CTLs和WT1-CTLs的表达水平更高。移植后MSLNCTLs和WT1-CTLs动态变化与白血病负荷以及供受者嵌合率有一定关系。结论:MSLN阳性AML患者异基因造血干细胞移植后可检测到MSLN-CTLs,其表型和功能与WT1-CTLs、CMV-CTLs有一定差别。 展开更多
关键词 造血干细胞移植 急性髓系白血病 间皮素 T淋巴细胞 免疫重建
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下调核仁素表达对急性髓系白血病Kasumi-1细胞生物学行为的影响
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作者 刘慧丽 徐文鑫 +1 位作者 蔡阳艳 李鸿梅 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第5期1312-1317,共6页
目的:探讨核仁素(NCL)在急性髓系白血病Kasumi-1细胞中的作用及其潜在机制。方法:通过携带NCL shRNA的慢病毒感染Kasumi-1细胞,下调NCL表达。采用CCK-8法检测各组细胞的增殖能力,流式细胞术检测细胞凋亡和周期情况,转录组二代测序预测... 目的:探讨核仁素(NCL)在急性髓系白血病Kasumi-1细胞中的作用及其潜在机制。方法:通过携带NCL shRNA的慢病毒感染Kasumi-1细胞,下调NCL表达。采用CCK-8法检测各组细胞的增殖能力,流式细胞术检测细胞凋亡和周期情况,转录组二代测序预测关联信号通路,RT-PCR检测通路相关基因的表达水平。结果:下调NCL的表达显著抑制Kasumi-1细胞的增殖(P<0.01),并显著提高细胞的凋亡率(P<0.05)。细胞周期检测发现,NCL下调后,Kasumi-1细胞在G_(1)期和S期的分布发生显著变化(P<0.05),而G_(2)期的细胞分布未见明显差异(P>0.05)。转录组二代测序分析显示,NCL低表达的Kasumi-1细胞中差异表达基因主要富集在核糖体、剪接体、RNA转运、细胞周期和氨基酸生物合成等关键信号通路上。RT-PCR验证表明,BAX、CASP3、CYCS、PMAIP1、TP53和CD-KN1A等基因在NCL下调后表达显著上调(P<0.05),其中CDKN1A的表达差异最为显著。结论:NCL在Kasumi-1细胞的增殖、凋亡和细胞周期调控中发挥重要作用,其可能通过激活TP53-CDKN1 A通路抑制细胞周期进程,并通过上调凋亡相关基因促进细胞凋亡。 展开更多
关键词 核仁素 急性髓系白血病 TP53-CDKN1 A通路
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造血干细胞移植治疗急性髓系白血病转化的急性T淋巴细胞白血病一例并文献复习 被引量：1
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作者 李秋洁 孙楠楠 +1 位作者 万鼎铭 王萌 《郑州大学学报(医学版)》 北大核心 2025年第1期136-138,共3页
急性白血病通常分为急性淋巴细胞白血病(a-cute lymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML);有少数急性白血病可能在复发时发生系别转化,发生率为6%~9%,大多数为ALL转化为AML^([1-2]),且常见于儿童^([3... 急性白血病通常分为急性淋巴细胞白血病(a-cute lymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML);有少数急性白血病可能在复发时发生系别转化,发生率为6%~9%,大多数为ALL转化为AML^([1-2]),且常见于儿童^([3]),由AML转化为ALL罕见。查阅至2024年3月已发表文献,AML转化为T淋巴细胞ALL(T-ALL)仅见两例报道,且发生于幼儿或儿童^([4-5]),未见成人报道。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 急性淋巴细胞白血病 系别转换 化疗 造血干细胞移植
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儿童急性髓系白血病分子遗传学与临床特征的相关性研究 被引量：1
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作者 龙飞 熊昊 +7 位作者 杨李 孙鸣 陈智 卢文婕 祁闪闪 陶芳 罗琳琳 陈晶佩 《中国实验血液学杂志》 北大核心 2025年第1期69-74,共6页
目的:分析儿童急性髓系白血病(AML)的分子遗传学特点,并探讨其与临床特征及预后的相关性。方法:回顾性分析2015年9月至2022年8月于武汉儿童医院血液内科收治的116例初诊AML患儿的临床资料与分子遗传学数据,采用Fisher精确检验分析基因... 目的:分析儿童急性髓系白血病(AML)的分子遗传学特点,并探讨其与临床特征及预后的相关性。方法:回顾性分析2015年9月至2022年8月于武汉儿童医院血液内科收治的116例初诊AML患儿的临床资料与分子遗传学数据,采用Fisher精确检验分析基因突变与临床特征的相关性,采用Kaplan-Meier法分析基因突变对患儿预后的影响。结果:NRAS(22%)、KRAS(14.9%)和KIT(14.7%)突变是116例AML患儿最常见的基因异常。KIT、CEBPA和GATA2突变患儿中位发病年龄均较未突变患儿高(均P<0.05),FLT3-ITD突变患儿初诊白细胞计数较未突变患儿高(P<0.05),ASXL2突变患儿初诊血小板计数和血红蛋白值较未突变患儿偏低(均P<0.05)。KIT突变常伴随t(8;21)(q22;q22)核型异常。基因突变与第一和第二诱导治疗后微小残留病灶(MRD)缓解率均没有显著相关性(P>0.05)。KIT、NRAS突变与预后没有明显相关性(P>0.05)。CEBPA、FLT3-ITD突变患儿总生存率优于无突变患儿,但比较差异均无统计学意义(P>0.05)。61例接受异基因造血干细胞移植的患儿3年总生存率为89.8%,显著高于43例仅接受化疗治疗患儿的55.2%(P<0.001)。结论:儿童AML普遍存在基因突变,应用二代测序可显著提高基因突变检出率,其对AML患儿危险度分层治疗有指导意义。FLT3-ITD和KIT突变可能不再是预后不良因素。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 分子遗传学异常 预后 儿童
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急性髓系白血病一线诱导方案相关进展 被引量：1
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作者 马萍 洪鸣 《南京医科大学学报(自然科学版)》 北大核心 2025年第1期139-146,共8页
急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是成人急性白血病中最常见的类型。蒽环类药物和阿糖胞苷组成的“3+7”方案自20世纪70年代被确立为AML患者的标准诱导方案。此后,不断有临床研究对一线诱导方案进行改良优化,并研究新方案和... 急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是成人急性白血病中最常见的类型。蒽环类药物和阿糖胞苷组成的“3+7”方案自20世纪70年代被确立为AML患者的标准诱导方案。此后,不断有临床研究对一线诱导方案进行改良优化,并研究新方案和标准诱导方案相比,在疗效及安全性方面是否更具优势。文章主要阐述AML一线诱导治疗方案的相关进展及相关分子靶向药物的研究,为临床治疗提供参考。 展开更多
关键词 急性髓系白血病 诱导治疗 进展 靶向药物
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