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日本准备应用基因治疗方法
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作者 王璋瑜 《生物技术通报》 CAS CSCD 1993年第4期13-13,共1页
日本显然正在准备将其首例基因治疗试验商业化。厚生省正在审查载体系统和可能的疾病目标,并有意在明年开始首期研究。厚生省对于基因在逆病毒系统中表达时间短表示担忧。因此,今后将重点克服这一缺陷。
关键词 厚生省 基因治疗方法 表达时间 逆病毒 载体系统 治疗试验 临床试验
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美国Viagene公司研究艾滋病的基因治疗方法
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作者 孙国凤 《生物技术通报》 CAS CSCD 1990年第9期16-16,共1页
美国 Viagene 公司作为刺激免疫系统与艾滋病作斗争的尝试,在体外向细胞导入基因,然后将其再送回体内,其目的是进行基因治疗.公司的研究部长 Douglas Jolly 在佛罗里达州劳德代尔堡召开的美国艾滋病疫苗研究组(National Vaccine Develop... 美国 Viagene 公司作为刺激免疫系统与艾滋病作斗争的尝试,在体外向细胞导入基因,然后将其再送回体内,其目的是进行基因治疗.公司的研究部长 Douglas Jolly 在佛罗里达州劳德代尔堡召开的美国艾滋病疫苗研究组(National Vaccine DevelopmentGroup for AIDS)的第二次年会上报告了用小鼠进行的初期实验结果. 展开更多
关键词 基因治疗方法 Viagene 刺激免疫系统 劳德代尔堡 VACCINE 病毒抗原 基因复合体 中和抗体 逆转录病毒 生物技术
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中国视网膜下基因治疗药物注射术操作规范推荐专家共识(2022) 被引量:6
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作者 中华医学会眼科学分会眼底病学组 中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会 +7 位作者 孙晓东 许迅 冯竞仰 吕林 王雨生 魏文斌 徐格致 赵明威 《中华实验眼科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2022年第10期887-893,共7页
随着2017年具有里程碑意义的Luxturna被美国食品药品监督管理局批准用于临床,基因治疗在眼科领域迅速发展。临床研究和实践表明,视网膜下注射术是遗传性视网膜疾病(IRDs)等眼底病变相关基因治疗药物有效的递送方法之一。视网膜下注射基... 随着2017年具有里程碑意义的Luxturna被美国食品药品监督管理局批准用于临床,基因治疗在眼科领域迅速发展。临床研究和实践表明,视网膜下注射术是遗传性视网膜疾病(IRDs)等眼底病变相关基因治疗药物有效的递送方法之一。视网膜下注射基因治疗是在实施玻璃体视网膜手术基础上叠加独特的给药操作,使基因治疗药物能够精准地聚积于目标区域并作用于靶细胞,而基因疗法的效果、病毒载体的分布、宿主组织的免疫反应程度均取决于药物能否被安全、高效地递送至视网膜下腔。我国IRDs等眼底病变患者众多,虽然基因治疗仍处于起步阶段,但已受到世界范围的高度关注,因此极有必要依据现有的国内外研究证据和临床实践,制定一个详细、完整的基因治疗药物视网膜下注射术操作流程专家推荐意见,以规范临床医生和研究者在相关疾病治疗过程中的应用,促进IRDs等眼底病变相关基因治疗临床研究的顺利开展和进步。未来随着基因治疗技术的发展,视网膜下注射术操作规范将不断完善更新。 展开更多
关键词 基因治疗/方法 眼内注射 视网膜疾病/遗传 视网膜疾病/治疗 光相干断层扫描 玻璃体切割术 操作规范
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携带GFAP启动子的慢病毒载体介导外源基因在肝星状细胞的特异表达(英文)
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作者 赵园园 姜燕 汪海健 《复旦学报(医学版)》 CAS CSCD 北大核心 2015年第5期646-655,共10页
目的旨在构建包含由GFAP启动子介导的荧光素酶的慢病毒载体,检测体内外靶向肝星状细胞的外源基因表达的特异性和效率。方法通过报告基因实验筛选介导效率较高的GFAP启动子,以CMV启动子作为阳性对照分别介导荧光素酶在小鼠肝星状细胞(JS1... 目的旨在构建包含由GFAP启动子介导的荧光素酶的慢病毒载体,检测体内外靶向肝星状细胞的外源基因表达的特异性和效率。方法通过报告基因实验筛选介导效率较高的GFAP启动子,以CMV启动子作为阳性对照分别介导荧光素酶在小鼠肝星状细胞(JS1)、人肝星状细胞(LX-2)及人肝细胞(L-02)中的表达。通过尾静脉注射将包装的慢病毒注射到四氯化碳诱导的肝纤维化小鼠体内,通过活体成像和Western blot检测慢病毒颗粒在小鼠体内的分布,并通过免疫双荧光染色检测肝星状细胞的特异表达。结果人GFAP启动子比小鼠GFAP启动子驱动基因表达的效率高,而且在LX-2和JS1细胞中,人GFAP启动子介导的荧光素酶的活性及表达显著高于L-02细胞。活体成像显示小鼠腹部有荧光素酶的表达。GFAP启动子介导的荧光素酶可以与肝星状细胞的特异性生物标记蛋白GFAP、Desmin和α-Sma共定位。结论成功构建包含由GFAP启动子介导的荧光素酶的慢病毒载体,在体外细胞系以及小鼠体内肝中均可以实现荧光素酶在肝星状细胞中特异性表达。 展开更多
关键词 肝星状细胞 慢病毒载体 GFAP启动子 靶向基因表达 基因治疗方法
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试论中国对生物技术的专利保护 被引量:6
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作者 张清奎 《医学与哲学》 2001年第5期6-10,共5页
人体基因是否属于科学发现、关于动物和植物品种的概念、关于基因治疗方法的专利保护、关于伦理道德标准、关于微生物菌种的保藏和发放、关于实用性和专利的授权范围以及关于遗传资源的保护等生物技术领域专利保护所面临的挑战 ,分析了... 人体基因是否属于科学发现、关于动物和植物品种的概念、关于基因治疗方法的专利保护、关于伦理道德标准、关于微生物菌种的保藏和发放、关于实用性和专利的授权范围以及关于遗传资源的保护等生物技术领域专利保护所面临的挑战 ,分析了国内外现有的观点和作法 ,并提出了笔者的粗浅看法。另外 ,还对如何解决基因资源的保护问题、生物技术领域是否需要专利保护和怎样防止生物技术的滥用等问题 。 展开更多
关键词 生物技术 专利保护 中国 基因治疗方法 运动品种 植物品种 概念
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试论中国对生物技术的专利保护(续) 被引量:14
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作者 张清奎 《知识产权》 CSSCI 2001年第1期23-26,共4页
3.关于基因治疗方法的专利保护 目前,多数国家的专利法都规定,对“疾病的诊断和治疗方法”不授予专利权。其原因主要有两条:一是从人道主义出发,认为医生的行为是救死扶伤,属于神圣的职业,不是一般意义上以盈利为目的的产业,因而不应当... 3.关于基因治疗方法的专利保护 目前,多数国家的专利法都规定,对“疾病的诊断和治疗方法”不授予专利权。其原因主要有两条:一是从人道主义出发,认为医生的行为是救死扶伤,属于神圣的职业,不是一般意义上以盈利为目的的产业,因而不应当受到专利权的限制和影响;二是因为疾病的诊断和治疗方法以人体为实施对象,缺乏可重复性,因而不具备专利法所要求的实用性。随着生物技术的发展,对于基因治疗方法来说,后一问题有望得到解决,但前一问题尚未改变。虽然少数国家已经允许对“疾病的诊断和治疗方法” 展开更多
关键词 中国 专利法 生物技术 法律保护 基因治疗方法 微生物菌种 保藏 实用性
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EntransterTM纳米载体介导大鼠角膜CD25siRNA转染的效果及安全性评估 被引量:1
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作者 秦琴 石韵洁 赵敏 《中华实验眼科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2016年第10期888-895,共8页
背景 基因转染是多种眼病基因治疗的有效方法,理想的非病毒载体是研究角膜基因治疗的关键因素,选择高转染率、基因高表达、低毒性的非病毒载体是成功实施基因治疗的前提. 目的 探讨EntransterTM、脂质体非病毒载体对正常SD大鼠角膜转染C... 背景 基因转染是多种眼病基因治疗的有效方法,理想的非病毒载体是研究角膜基因治疗的关键因素,选择高转染率、基因高表达、低毒性的非病毒载体是成功实施基因治疗的前提. 目的 探讨EntransterTM、脂质体非病毒载体对正常SD大鼠角膜转染CD25 siRNA的转染率和安全性,筛选角膜基因转染的最佳载体.方法 应用随机数字表法将80只雄性SPF级成年SD大鼠随机分为EntransterTM-CD25 siRNA 组、脂质体-CD25 siRNA组、单纯CD25 siRNA组和生理盐水组,每组20只,均以右眼作为实验眼.实验眼眼表麻醉后刮除角膜上皮,按照分组不同分别用EntransterTM-CD25 siRNA、脂质体-CD25 siRNA、单纯CD25siRNA和生理盐水各50μl点眼.于点眼后12h、24 h、3d和7d在裂隙灯显微镜下观察大鼠眼表组织反应,检查各组大鼠角膜表面绿色荧光个数.分别于上述时间点处死各组大鼠各4只并获取角膜组织,采用苏木精-伊红染色法行角膜组织病理学检查;采用罗丹明染色行荧光检测,评估各组大鼠角膜基因转染的转染率;采用TUNEL染色法检测实验眼角膜细胞的凋亡情况以评估各种转染载体的安全性;采用免疫荧光技术检测角膜组织中CD11b的表达. 结果 EntransterTM-CD25 siRNA组大鼠角膜表面的荧光染色数量及强度明显高于脂质体-CD25 siRNA组,单纯CD25 siRNA组大鼠角膜荧光染色出现早,但转染后24 h角膜荧光染色消失.角膜组织病理学检查显示,各组大鼠行基因转染后脂质体-CD25 siRNA组大鼠角膜上皮水肿和角膜炎性细胞浸润程度较EntransterTM-CD25 siRNA组、单纯CD25 siRNA组和生理盐水组严重,角膜基质层和内皮层未发现异常,脂质体-CD25 siRNA组大鼠角膜炎性细胞数明显多于EntransterTM-CD25 siRNA组、单纯CD25 siRNA组和生理盐水组,差异均有统计学意义(均P=0.00).TUNEL检测发现,基因转染后12h和3d,脂质体-CD25siRNA组大鼠角膜细胞凋亡数明显多于EntransterTM-CD25 siRNA组、单纯CD25 siRNA组和生理盐水组,差异均有统计学意义(均P=0.00).免疫荧光检测显示,CD11b荧光主要分布于角膜上皮层和角膜基质层,随着基因转染后时间的延长,脂质体-CD25 siRNA组大鼠角膜组织中CD11b的表达量逐渐增加,基因转染后24 h时荧光强度达峰,随后逐渐减弱,至转染后第7天仍可见弱荧光.EntransterTM-CD25 siRNA组、单纯CD25siRNA组和生理盐水组大鼠角膜组织中均未发现CD11b的荧光表达. 结论 EntransterTM纳米材料作为载体转染CD25 siRNA于正常SD大鼠角膜具有转染效率高、毒性低、不引起角膜免疫反应的特点,可作为角膜疾病基因治疗的合适载体. 展开更多
关键词 基因转染 小干扰RNA 角膜 基因治疗/方法 凋亡/药物作用 纳米聚合物 脂质体 大鼠
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