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减剂量预处理造血干细胞移植治疗儿童范可尼贫血3例报告
1
作者 陈志伟 刘健 +5 位作者 王英洁 苏淑芳 魏林林 姚强华 王颖超 刘玉峰 《临床儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2022年第1期46-50,共5页
目的探讨减剂量预处理造血干细胞移植(HSCT)治疗范可尼贫血(FA)的疗效,为优化FA移植方案提供依据。方法回顾分析2018年1月至2021年1月经HSCT治疗FA患儿的临床资料及随访结果。结果3例FA患儿,女1例、男2例,中位发病年龄6.1(3.6~13.4)岁,... 目的探讨减剂量预处理造血干细胞移植(HSCT)治疗范可尼贫血(FA)的疗效,为优化FA移植方案提供依据。方法回顾分析2018年1月至2021年1月经HSCT治疗FA患儿的临床资料及随访结果。结果3例FA患儿,女1例、男2例,中位发病年龄6.1(3.6~13.4)岁,中位移植年龄7.2(5.7~14.0)岁。无关HLA不全相合(9/10)HSCT 1例,亲缘HLA全相合(10/10)HSCT 1例,无关HLA全相合(10/10)HSCT 1例。采用氟达拉滨、减剂量环磷酰胺(40 mg/kg)联合抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案。3例FA患儿回输单个核细胞中位计数为9.0(8.9~11.2)×10^(8)/kg,外周干细胞中CD34+细胞中位计数为4.5(3.1~5.2)×10^(6)/kg。3例FA患儿的造血功能均获得重建,粒细胞植入中位时间12(12~14)d,血小板植入中位时间13(12~14)d。随访至2021年4月,2例患儿无事件存活,1例因出现严重感染、移植物抗宿主病Ⅲ级等并发症死亡。结论减剂量预处理HSCT治疗FA是可行的,继续探索治疗FA的个体化HSCT方案十分必要。 展开更多
关键词 范可尼贫血 造血干细胞移植 移植物抗宿主病 减剂量预处理
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异基因造血干细胞移植治疗儿童先天性角化不良3例并文献复习 被引量：1
2
作者 王英洁 陈志伟 +4 位作者 买钰淼 孙盼 景沼贺 董芃芃 刘健 《临床儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第3期243-248,共6页
目的 初步探讨异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗儿童先天性角化不良(DKC)的疗效,为探索优化移植方案提供依据。方法 回顾性分析自2019年6月至2022年6月在医院行HSCT的3例DKC患儿的临床资料并复习相关文献。结果 3例患儿预处理方案为以氟... 目的 初步探讨异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗儿童先天性角化不良(DKC)的疗效,为探索优化移植方案提供依据。方法 回顾性分析自2019年6月至2022年6月在医院行HSCT的3例DKC患儿的临床资料并复习相关文献。结果 3例患儿预处理方案为以氟达拉滨(Flu)为主的减低剂量预处理。回输单个核细胞(MNC)中位计数为13.7(8.3~17.3)×10^(8)/kg,CD 34+细胞中位计数为8.2(6.3~13.1)×10^(6)/kg。采用甲氨蝶呤、环孢素和吗替麦考酚酯联合预防移植物抗宿主病(GVHD)。HSCT预处理过程中3例患儿均能耐受;中性粒细胞植入中位时间11(10~11)d,血小板植入中位时间11(10~13)d,未发生原发性植入失败;2例发生不同程度急性GVHD,1例发展为慢性GVHD,1例移植后出现可逆性后部脑白质综合征(RPLS)。随访至2023年1月,随访中位时间19(11~42)个月,3例均存活,1例存在慢性GVHD,目前3例患儿均脱离输血,移植后血细胞未再检测出DKC相关基因突变,生长发育同正常同龄儿童,目前尚未发现合并实体肿瘤。结论 DKC患者HSCT治疗采用“Flu+低剂量环磷酰胺(CTX)+抗人胸腺淋巴细胞球蛋白(ATG)”预处理方案耐受性尚可,无原发性植入失败发生;GVHD仍是影响患儿生存主要因素,探索个体化方案治疗DKC的临床研究非常必要。 展开更多
关键词 先天性角化不良 造血干细胞移植 移植物抗宿主病 减剂量预处理 儿童
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