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题名X连锁重症联合免疫缺陷病的根治治疗进展
被引量：2
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作者
柴星苑
张志勇(综述)
赵晓东(审校)
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机构
重庆医科大学附属儿童医院风湿免疫科
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出处
《临床儿科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2024年第7期659-662,666,共5页
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文摘
X连锁重症联合免疫缺陷病(X-SCID)是重症联合免疫缺陷病中最常见的类型,典型的免疫学特征是成熟T细胞和NK细胞完全缺失而B细胞数量正常或升高。临床特征是从婴儿早期即出现复发和严重的机会性感染。该病患者往往起病早,临床表现重,预后差,如果没有得到及时的诊断和治疗,大多在2岁以内死亡。造血干细胞移植(haematopoietic stem cell transplantation,HSCT)是首选的治疗方法,如果采用HLA匹配的同胞供体,生存率极高(>90%)。然而,当使用替代供体时,成功率和存活率往往较低。因此基因治疗已被开发为替代疗法。
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关键词
X连锁重症联合免疫缺陷
造血干细胞移植
基因治疗
基因编辑
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Keywords
X-linked severe combined immunodeficiency
hematopoietic stem cell transplantation
gene therapy
gene editing
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分类号
R725.9
[医药卫生—儿科]
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