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小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症90例临床观察 被引量：4
1
作者 朱筱旌 马静瑶 +6 位作者 陈振萍 谢幸娟 张佳璐 马洁 姚佳峰 张利强 吴润晖 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第6期367-371,389,共6页
目的探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素,为开展临床治疗提供依据。方法单中心、前瞻性地收集2018年1月—2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资... 目的探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素,为开展临床治疗提供依据。方法单中心、前瞻性地收集2018年1月—2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资料,分析疗效、安全性及预后影响因素。结果90例患儿中,中位用药年龄6.9(1.1~15.9)岁,中位病程9(2~98)个月;其中63例使用四剂方案,27例使用单剂方案,两种方案患者基线齐同。总有效(OR)率为35.6%,完全有效(CR)率为21.1%,部分有效(PR)率为14.4%;中位起效时间为2(1~12)周;持续有效(SR)率为31.1%,中位持续时间为49(15~51)周。用药1年后OR率为25.6%:CR率为15.6%,PR率为10%。半年后复发率为12.5%,1年时复发率为28.1%,中位复发时间为35(16~52)周。无长期不良反应发生及感染风险增加。比较OR、无效(NR)两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者NR率较高(P=0.027);比较SR、非SR两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者SR率较低(P=0.002)。结论小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童ITP有效、安全,适用于儿童ITP的二线治疗;抗甲状腺抗体阳性可能预示小剂量利妥昔单抗疗效不佳,具体机制有待进一步探索。 展开更多
关键词 原发性免疫性血小板减少症 儿童 小剂量利妥昔单抗 疗效 安全性 预后影响因素
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慢性免疫性血小板减少症患儿免疫抑制基础上促血小板生成素类药物的疗效研究 被引量：2
2
作者 张佳璐 傅玲玲 +6 位作者 陈振萍 谢幸娟 朱筱旌 马洁 姚佳峰 张利强 吴润晖 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2023年第3期148-152,共5页
目的旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效。方法本研究为单中心非随机对照研究... 目的旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效。方法本研究为单中心非随机对照研究,将2018年1月—2021年8月入组的CITP患儿分为两组:(1)直接应用艾曲波帕(简称直接组);(2)经大剂量地塞米松、利妥昔单抗升阶梯治疗无效时加用艾曲治疗(简称序贯组)。评价两组疗效、安全性和药物经济学指标。结果共入组48例患儿,男性23例,女性25例,中位发病年龄为5.0(3.6-7.5)岁,病程均超过一年,治疗前血小板(PLT)计数为10.0(4.0-15.0)×10^(9)/L。(1)基线数据:直接组男16例,女13例,序贯组男7例,女12例。两组的发病年龄、病程、PLT计数等基线无统计学差异(P>0.05)。(2)疗效:直接组的总体反应率为69%,完全反应率21%,无效率31%;序贯组分别为84%、26%和16%。直接组艾曲波帕平均治疗时长为8.2个月,停药率41%,62%的患儿PLT水平维持在50×10^(9)/L以上水平,平均治疗费用为7.38万元;序贯组艾曲波帕平均治疗时长为7.0个月,停药率58%,74%的患儿PLT维持在50×10^(9)/L以上,平均治疗费用为9.87万元;停药率及PLT维持在50×10^(9)/L以上的患儿比例,序贯组均高于直接组,但不存在统计学差异。(3)安全性:直接组药物相关不良事件3例(10%),序贯组8例(42%),无统计学差异(P>0.05)。结论与直接应用艾曲波帕治疗儿童CITP相比,在免疫抑制剂治疗基础上应用艾曲波帕,疗效更好且不增加副作用和经济负担,可考虑作为儿童CITP二线治疗的优选策略。 展开更多
关键词 儿童 免疫性血小板减少症 艾曲波帕 免疫抑制剂
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升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症疗效——单中心数据分析 被引量：2
3
作者 胡玉 马静瑶 +5 位作者 张佳璐 谢幸娟 刘会青 谷昊 傅玲玲 吴润晖 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2023年第1期26-31,共6页
目的探讨升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)的疗效。方法采用单中心、前瞻性队列研究方法,收集2018年6月—2020年6月于我院应用升阶梯方案治疗的儿童CITP临床数据。升阶梯方案包括阶梯Ⅰ:4~6轮大剂量地塞米松;阶梯Ⅱ:小... 目的探讨升阶梯方案提高儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)的疗效。方法采用单中心、前瞻性队列研究方法,收集2018年6月—2020年6月于我院应用升阶梯方案治疗的儿童CITP临床数据。升阶梯方案包括阶梯Ⅰ:4~6轮大剂量地塞米松;阶梯Ⅱ:小剂量利妥昔单抗;阶梯Ⅲ:艾曲波帕。根据最终是否依从升阶梯方案治疗分为依从组和未依从组,开始治疗1年为终点进行疗效评价。结果共纳入63例CITP患儿,中位随访时间30(12~42)个月,其中依从组33例,未依从组30例。治疗1年后,依从组总反应率(TRR)94%,未依从组为33%。阶梯Ⅰ使30%(TRR 13/43)患儿获得疗效;而序贯在免疫抑制治疗后的艾曲波帕单药治疗(阶梯Ⅲ)可以提高促血小板受体激动剂(TPO-RAs)疗效(TRR 82%,9/11例),高于不依从组中直接应用艾曲波帕病例TRR(75%,3/4例)。两组病例不良事件比较无差异(P>0.05)。结论升阶梯方案提高儿童CITP疗效。短疗程糖皮质激素反复冲击治疗可以使部分患儿获益;在未增加副作用的情况下,短疗程糖皮质激素无效病例从糖皮质激素、利妥昔单抗序贯到TPO-RAs的升阶梯治疗方式也提高了TPO-RAs的有效率。 展开更多
关键词 慢性免疫性血小板减少症 儿童 治疗 疗效
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