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造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血的研究进展 被引量：5
1
作者 许吕宏 方建培 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2017年第5期231-233,共3页
地中海贫血（thalassemia,TM）是单基因遗传的慢性溶血性疾病。造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）是目前临床根治重型β-TM的唯一方法。自1981年首例HSCT治疗TM成功报道后,目前国际应用HSCT治疗重型β-T... 地中海贫血（thalassemia,TM）是单基因遗传的慢性溶血性疾病。造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）是目前临床根治重型β-TM的唯一方法。自1981年首例HSCT治疗TM成功报道后,目前国际应用HSCT治疗重型β-TM已超过4000例。近年有关TM患者磁共振成像（MRI）T2＊检测、HSCT前预处理方案、供者来源细胞选择等均取得长足发展,移植疗效也得到进一步提高。 展开更多
关键词 重型Β-地中海贫血 造血干细胞移植 移植治疗 HSCT 溶血性疾病 单基因遗传 磁共振成像 预处理方案
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α-干扰素联合短疗程糖皮质激素治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症 被引量：13
2
作者 陈沫 刘红兵 +2 位作者 周传新 许吕宏 方建培 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2019年第3期142-149,共8页
目的研究α-干扰素联合短疗程糖皮质激素治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及其可能的作用机制。方法 28例于2014年6月-2016年10月在中山大学孙逸仙纪念医院儿科就诊的持续或慢性ITP患儿参与此研究,他们被... 目的研究α-干扰素联合短疗程糖皮质激素治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及其可能的作用机制。方法 28例于2014年6月-2016年10月在中山大学孙逸仙纪念医院儿科就诊的持续或慢性ITP患儿参与此研究,他们被随机按2.5:1分为治疗组和对照组,治疗组20例患儿予以α-干扰素联合短疗程糖皮质激素治疗,对照组8例患儿单用短疗程糖皮质激素治疗。治疗组根据外周血淋巴细胞亚群进一步分为调节T细胞下降B细胞上升(Treg↓B↑)亚组和调节T细胞正常B细胞上升(Treg-B↑)亚组。组间差异采用成组t检验,组内差异采用配对t检验;采用Krusal-Wallis秩和检验分析治疗后的疗效对比。结果治疗后,治疗组患儿的血小板计数明显升高,相比对照组差异有显著性(P<0.001)。治疗组20例患儿用药前PLT的平均值为(17.90±6.43)×10~9/L,治疗后PLT的峰值平均为(117.45±50.14)×10~9/L,中位起效时间为26.7(9~72)天,中位疗效维持时间为10.5(6~34)个月。治疗24周后,Treg↓B↑亚组的有效率高于Treg-B↑亚组(P<0.05);Treg↓B↑亚组治疗后的外周血Treg%、CD4^+%、CD4^+/CD8^+较治疗前升高(P<0.05)。不良反应为1例出现流感样症状。结论α-干扰素联合短疗程糖皮质激素治疗儿童持续性和慢性ITP既能获得较短的起效时间,又能较长时间维持疗效,特别对于Treg↓B↑类型,其机制可能为促使淋巴细胞亚群达到平衡。 展开更多
关键词 Α-干扰素 糖皮质激素 儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症 调节性T细胞
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1例中间型β-地中海贫血的临床诊断和基因检测 被引量：9
3
作者 李欣瑜 陈素琴 +2 位作者 许吕宏 刘勇 方建培 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2014年第3期138-142,共5页
目的通过回顾性分析1例中间型β-地中海贫血(地贫)的诊断及基因检测流程,总结中间型地贫的诊断策略。方法分析1例β-地贫合并α-地贫基因型患儿的临床表现,通过地贫基因多重PCR检测及DNA序列测定明确诊断,结合相关文献复习,探讨影响β-... 目的通过回顾性分析1例中间型β-地中海贫血(地贫)的诊断及基因检测流程,总结中间型地贫的诊断策略。方法分析1例β-地贫合并α-地贫基因型患儿的临床表现,通过地贫基因多重PCR检测及DNA序列测定明确诊断,结合相关文献复习,探讨影响β-地贫表现型的基因因素。结果该地贫患儿基因型为β珠蛋白基因41/42突变的杂合子合并αααanti3.7基因杂合子。结论中间型地贫的诊断,需要临床表现与基因病变相一致,多重PCR结合DNA序列测定等方法可确诊罕见型基因突变。 展开更多
关键词 地中海贫血 中间型 α珠蛋白基因三聚体 多重PCR DNA序列测定
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地拉罗司与去铁胺治疗输血依赖型地中海贫血铁过载的效果分析 被引量：7
4
作者 李欣瑜 黄科 +4 位作者 周敦华 许吕宏 徐宏贵 刘勇 方建培 《儿科药学杂志》 CAS 2017年第9期8-11,共4页
目的:比较地拉罗司(DFX)及去铁胺(DFO)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。方法:回顾分析我院门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受DFX或DFO治疗的病例资料。DFX组58例患儿选择DFX 20~35 mg/(kg&#... 目的:比较地拉罗司(DFX)及去铁胺(DFO)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。方法:回顾分析我院门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受DFX或DFO治疗的病例资料。DFX组58例患儿选择DFX 20~35 mg/(kg·d)治疗,DFO组27例患儿选择DFO 25~45 mg/(kg·d)治疗,每周5 d。自用药起随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平、肝肾功能、血常规。结果:两组患儿中位年龄、平均铁摄入率及治疗前SF比较差异无统计学意义。随访6个月,DFX组和DFO组SF下降均值分别为168(-2 650,7 254)ng/mL和170(-260,599)ng/mL(P>0.05)。DFX组SF下降与剂量呈正相关(P<0.05)。随访7~12个月,DFX组与DFO组SF下降均值分别为212(-370,795)ng/mL和-1 330(-2 454,-206)ng/mL(P<0.05)。结论:DFX较DFO治疗TDT有优势,宜使用耐受范围内最大剂量。DFX可稳定SF,宜长期用药。DFO安全剂量用于大量输血患儿效果不佳。 展开更多
关键词 地拉罗司 去铁胺 输血依赖型地中海贫血 血清铁蛋白
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应用脑脊液流式细胞术诊断两例儿童ALL中枢复发 被引量：2
5
作者 王健 张亚停 +3 位作者 刘勇 周敦华 方建培 许吕宏 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2022年第2期121-123,134,共4页
1病历资料患儿黄XX,女,初诊时6岁,2019-08-02首次入住我院。初发时外周血WBC 358×109/L;骨髓MICM分型:ALL-T,染色体核型正常,伴NOTCH1基因阳性。因诱导缓解d15骨髓微小残留病(minimal residual disease,MRD)>10%,临床危险度分... 1病历资料患儿黄XX,女,初诊时6岁,2019-08-02首次入住我院。初发时外周血WBC 358×109/L;骨髓MICM分型:ALL-T,染色体核型正常,伴NOTCH1基因阳性。因诱导缓解d15骨髓微小残留病(minimal residual disease,MRD)>10%,临床危险度分层评为高危。入院初期曾并发颅内出血,因头颅CT及MR平扫+增强均未见脑实质改变,且诱导缓解中3次行腰椎穿刺术查脑脊液均未见异常,故评估为CNS1,经抢救平稳后于2019-8-13起按华南地区儿童白血病化疗协作组SCCLG-ALL-2016高危方案化疗,2020-8-01进入维持化疗。 展开更多
关键词 诱导缓解 微小残留病 腰椎穿刺术 病历资料 危险度分层 流式细胞术 维持化疗 MICM分型
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小分子靶向药物在儿童急性淋巴细胞白血病的应用进展 被引量：3
6
作者 李欣瑜 许吕宏 方建培 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2019年第6期328-333,共6页
随着临床经验的积累及化疗技术的发展,儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)的治愈率已高达85%-90%。然而,部分伴随了预后不良基因的难治、复发ALL(relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia,R/R ALL... 随着临床经验的积累及化疗技术的发展,儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)的治愈率已高达85%-90%。然而,部分伴随了预后不良基因的难治、复发ALL(relapsed or refractory acute lymphoblastic leukemia,R/R ALL)常常化疗失败,“挽救性”造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)也不能获益,复发后的长期治愈率仍然很低,成为癌症相关儿童死亡的第二大原因。近年,越来越多的肿瘤细胞特征被发现并被用作治疗靶点,衍生出各类针对治疗靶点的药物,并向临床应用转化,称为“靶向治疗”,作为靶向治疗必须满足有治疗靶点和开发出针对靶点的药物;其中不少已被二期、三期临床试验证明有效。目前,临床应用于白血病的靶向治疗可分为4类,包括免疫靶向治疗、小分子靶向药物、表观遗传学靶向治疗、第二类突变靶向治疗。本文将综述儿童ALL小分子靶向药物临床应用的研究进展。 展开更多
关键词 儿童急性淋巴细胞白血病 小分子靶向药物 造血干细胞移植 预后不良 靶向治疗 表观遗传学 临床应用
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