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小RNA合成技术与小RNA药物研究进展
1
作者
裴佳伟
王雪
+3 位作者
黄倩
谭慎行
田野
骞爱荣
《陕西师范大学学报（自然科学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2023年第3期1-15,共15页
小RNA是一类长度20~24 nt、通过RNA-RNA相互作用调控目标基因的非编码RNA,其作用靶点广泛,能够多途径调节致病基因表达,已经成为新药研发热点。小RNA药物的研发依赖于RNA原料的获取,为此总结了化学合成、体外转录合成及体内生物合成3种...
小RNA是一类长度20~24 nt、通过RNA-RNA相互作用调控目标基因的非编码RNA,其作用靶点广泛,能够多途径调节致病基因表达,已经成为新药研发热点。小RNA药物的研发依赖于RNA原料的获取,为此总结了化学合成、体外转录合成及体内生物合成3种小RNA合成方式,重点介绍了使用si-RNA结合蛋白表达siRNA、rRNA支架、tRNA支架及改良tRNA支架4种小RNA生物合成技术;提出利用杂合tRNA支架以生物发酵的方式能够大规模生产重组小RNA,该方法具有活性高、成本低、带有天然修饰、安全性高等优点,为临床RNA药物原料来源提供了备选方案。此外,归纳了美国食品药品监督管理局批准上市的14种小RNA药物以及当前在研小RNA药物的最新研究进展,分析了小RNA药物所面临的挑战及未来发展方向,以期加深对小RNA合成技术和小RNA药物研究进展的理解。
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关键词
小RNA合成
小RNA药物
RNA治疗
重组小RNA
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题名
小RNA合成技术与小RNA药物研究进展
1
作者
裴佳伟
王雪
黄倩
谭慎行
田野
骞爱荣
机构
西北工业大学生命学院
出处
《陕西师范大学学报（自然科学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2023年第3期1-15,共15页
基金
陕西省重点研发计划高校联合项目(2021GXLH-01-02)
陕西省重点研发计划(2021SF-293)
陕西省国际合作计划重点项目(2022KWZ-13)。
文摘
小RNA是一类长度20~24 nt、通过RNA-RNA相互作用调控目标基因的非编码RNA,其作用靶点广泛,能够多途径调节致病基因表达,已经成为新药研发热点。小RNA药物的研发依赖于RNA原料的获取,为此总结了化学合成、体外转录合成及体内生物合成3种小RNA合成方式,重点介绍了使用si-RNA结合蛋白表达siRNA、rRNA支架、tRNA支架及改良tRNA支架4种小RNA生物合成技术;提出利用杂合tRNA支架以生物发酵的方式能够大规模生产重组小RNA,该方法具有活性高、成本低、带有天然修饰、安全性高等优点,为临床RNA药物原料来源提供了备选方案。此外,归纳了美国食品药品监督管理局批准上市的14种小RNA药物以及当前在研小RNA药物的最新研究进展,分析了小RNA药物所面临的挑战及未来发展方向,以期加深对小RNA合成技术和小RNA药物研究进展的理解。
关键词
小RNA合成
小RNA药物
RNA治疗
重组小RNA
Keywords
small RNA synthesis
small RNA drugs
RNA therapy
recombinant small RNA
分类号
Q819 [生物学—生物工程]
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题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
小RNA合成技术与小RNA药物研究进展
裴佳伟
王雪
黄倩
谭慎行
田野
骞爱荣
《陕西师范大学学报（自然科学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2023
0
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