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我国儿童造血干细胞移植应用现状及进展
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作者 陈静 罗成娟 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 2025年第1期1-4,共4页
自1958年Thomas成功完成了首例骨髓移植以来,造血干细胞移植(hematopoietic cell transplant,HCT)已成功用于治疗各种造血不良、血液系统恶性疾病和遗传缺陷病。虽然HCT技术已经相当成熟,但全球范围内移植数量仍然每年在不断地增长,亚... 自1958年Thomas成功完成了首例骨髓移植以来,造血干细胞移植(hematopoietic cell transplant,HCT)已成功用于治疗各种造血不良、血液系统恶性疾病和遗传缺陷病。虽然HCT技术已经相当成熟,但全球范围内移植数量仍然每年在不断地增长,亚太地区的增长速度明显快于欧美等发达国家[1]。我国儿童HCT相对起步较晚,但移植病种均已经普遍涉及,且正以全球领先的增长速度在快车道上行进。 展开更多
关键词 现状 儿童 造血干细胞移植 骨髓移植 进展
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范可尼贫血患儿异基因造血干细胞移植治疗21例长期随访分析
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作者 宋艾芸 覃霞 +5 位作者 张亦驰 黄小航 罗成娟 罗长缨 陈静 王希楠 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2024年第5期309-316,共8页
目的 探讨儿童范可尼贫血(FA)移植预后及相关危险因素。方法 回顾性分析2016年1月—2019年12月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心经基因检测确诊FA并进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的21例患者。结果 患者起病中位年龄3.8(... 目的 探讨儿童范可尼贫血(FA)移植预后及相关危险因素。方法 回顾性分析2016年1月—2019年12月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心经基因检测确诊FA并进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的21例患者。结果 患者起病中位年龄3.8(0.1-10.2)岁,移植中位年龄6.7(0.7-11.2)岁。所有患儿均以全血细胞减少为移植指征,移植前均未发生肿瘤。均应用BU 2天/TBI 3Gy+FC为基础的减低剂量预处理方案。15例患儿接受无关供者移植,5例亲缘供体移植,1例脐血移植。19例采用环孢素A联合甲氨蝶呤,2例采用环孢素A联合吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病(GVHD)。急性GVHD和慢性GVHD累积发生率分别为33%和29%。其中,Ⅲ-Ⅳ度aGVHD累积发生率24%(5例),中重度cGVHD发生率为24%(5例)。中位随访时间为49(2-106.2)个月,总体生存率为62%。死亡原因包括4例死于肠道aGVHD,1例死于肺部cGVHD,1例死于植入失败,1例死于植入物功能不良和1例死于CMV脑炎,未发现继发肿瘤发生。多因素分析提示移植前年龄越大及移植前高血清铁蛋白含量是预后的不良因素(P=0.006&P=0.02)。结论 早期明确诊断,及时开展allo-HSCT治疗有助于改善FA长期治疗效果。 展开更多
关键词 范可尼贫血 异基因造血干细胞移植 儿童 基因突变 预后
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获得性再生障碍性贫血二次移植疗效分析
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作者 覃霞 罗成娟 +1 位作者 王坚敏 罗长缨 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2019年第5期248-252,共5页
目的探讨获得性再生障碍性贫血(AAA)患儿异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)植入失败后行二次移植的疗效和安全性。方法对2002年7月-2017年12月因allo-HSCT植入失败在上海儿童医学中心行二次移植的AAA患儿的临床资料进行回顾性分析。结果... 目的探讨获得性再生障碍性贫血(AAA)患儿异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)植入失败后行二次移植的疗效和安全性。方法对2002年7月-2017年12月因allo-HSCT植入失败在上海儿童医学中心行二次移植的AAA患儿的临床资料进行回顾性分析。结果共有283例AAA患儿行allo-HSCT,其中8例因植入失败行二次移植。2例为原发植入失败,6例为继发植入失败。6例在二次移植后14(10~26)天中性粒细胞植活,4例在二次移植后15.5(11~35)天血小板植活。1例在二次移植造血重建前死于感染,1例二次移植发生原发植入失败,5例发生急性移植物抗宿主病,3例发生慢性移植物抗宿主病。中位随访17个月,3例死于感染,5例长期生存(包括2例慢性移植物抗宿主病)。结论二次移植作为AAA患儿植入失败的挽救性治疗,是有效可行的。 展开更多
关键词 植入失败 再生障碍性贫血 造血干细胞移植
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造血干细胞移植治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征的临床研究——单中心11年回顾性分析 被引量:2
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作者 黄小航 罗长缨 +3 位作者 王坚敏 罗成娟 张冰花 陈静 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2019年第6期286-289,327,共5页
目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS)的疗效、早期并发症、预后影响因素及脐血作为WAS移植供体选择的可行性。方法对上海儿童医学中心2006年11月-2018年9月接受allo-HSCT的29例确诊WAS患... 目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS)的疗效、早期并发症、预后影响因素及脐血作为WAS移植供体选择的可行性。方法对上海儿童医学中心2006年11月-2018年9月接受allo-HSCT的29例确诊WAS患儿的临床资料进行回顾性分析。结果29例WAS患儿接受allo-HSCT治疗,其中13例接受脐血(UCB)移植,16例接受外周血干细胞(PBSC)移植,其中同胞全相合供体(MSD)移植2例,全相合无关供体(MUD)移植8例,不全相合无关供体(MMUD)4例,亲缘不全相合供体(MMSD)移植2例。经环磷酰胺+白消安+抗人胸腺球蛋白清髓性预处理后,所有患儿均获得完全植入。总体2年无病生存率为93%(27/29)。UCB和PBSC移植中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为12d vs.11d(P=0.215)和47d vs.26d(P=0.133)。69%患者发生aGVHD,均为2~3度皮肤GVHD,UCB移植患者与PBSC移植患者相比aGVHD发生程度及持续时间无差异(P值分别为0.445和0.345)。不全相合较全相合供体移植aGVHD持续时间更长(P=0.001),但两者间aGVHD发生程度及频率差异无显著性(P=0.875)。导管相关血行感染主要发生于围移植期,发生率26.1%。结论allo-HSCT治疗WAS总体预后好,脐血是WAS患儿合适的造血干细胞来源。 展开更多
关键词 湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征 造血干细胞移植 脐血干细胞 预后
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