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LCA2型基因治疗临床试验研究进展
1
作者
赵儒意
罗学廷
谭薇
《国际眼科杂志》
CAS
北大核心
2019年第10期1700-1703,共4页
Leber先天性黑矇(Leber's congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性致盲性眼病,在婴儿早期出现严重的视力低下或丧失丧失。该疾病的LCA2型与RPE65的突变相关。既往对于LCA2在内的遗传性视网膜疾病无有效治疗方法。近年来,随着基因治...
Leber先天性黑矇(Leber's congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性致盲性眼病,在婴儿早期出现严重的视力低下或丧失丧失。该疾病的LCA2型与RPE65的突变相关。既往对于LCA2在内的遗传性视网膜疾病无有效治疗方法。近年来,随着基因治疗技术的进步,遗传性视网膜疾病的治疗进展取得了巨大进步,其中最成功的便是LCA2的基因治疗。本文简要介绍了LCA2基因治疗的发展,并对既往LCA2临床试验中的注射剂型、剂量、注射方式、测量方法、治疗效果与年龄的相关性和治疗效果的稳定性进行综述,为LCA2基因治疗进入我国临床工作提供参考及临床治疗经验。
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关键词
Leber先天性黑矇
LCA2
RPE65
基因治疗
遗传性视网膜疾病
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题名
LCA2型基因治疗临床试验研究进展
1
作者
赵儒意
罗学廷
谭薇
机构
遵义医科大学第三附属医院眼科
中国上海市第一人民医院眼科
出处
《国际眼科杂志》
CAS
北大核心
2019年第10期1700-1703,共4页
基金
沪遵眼病防治临床医学科技创新中心[No.遵市科合(2018)4号]~~
文摘
Leber先天性黑矇(Leber's congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性致盲性眼病,在婴儿早期出现严重的视力低下或丧失丧失。该疾病的LCA2型与RPE65的突变相关。既往对于LCA2在内的遗传性视网膜疾病无有效治疗方法。近年来,随着基因治疗技术的进步,遗传性视网膜疾病的治疗进展取得了巨大进步,其中最成功的便是LCA2的基因治疗。本文简要介绍了LCA2基因治疗的发展,并对既往LCA2临床试验中的注射剂型、剂量、注射方式、测量方法、治疗效果与年龄的相关性和治疗效果的稳定性进行综述,为LCA2基因治疗进入我国临床工作提供参考及临床治疗经验。
关键词
Leber先天性黑矇
LCA2
RPE65
基因治疗
遗传性视网膜疾病
Keywords
Leber congenital amaurosis
LCA2
RPE65
gene therapy
hereditary retinal disease
分类号
R73 [医药卫生—肿瘤]
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作者
出处
发文年
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1
LCA2型基因治疗临床试验研究进展
赵儒意
罗学廷
谭薇
《国际眼科杂志》
CAS
北大核心
2019
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