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亲缘单倍体造血干细胞移植治疗KMT2A-r婴儿急性白血病临床疗效分析
1
作者 陈智 王卓 +7 位作者 杨李 卢文婕 陶芳 杜宇 付强 孙鸣 祁闪闪 熊昊 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2024年第3期186-193,共8页
目的 探讨亲缘单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗KMT2A基因重排(KMT2A-r)婴儿白血病的疗效及安全性。方法 对2017年1月—2022年12月在本中心接受Haplo-HSCT的14例伴有KMT2A-r的婴儿白血病临床资料进行回顾性分析。结果 14例患儿中,... 目的 探讨亲缘单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗KMT2A基因重排(KMT2A-r)婴儿白血病的疗效及安全性。方法 对2017年1月—2022年12月在本中心接受Haplo-HSCT的14例伴有KMT2A-r的婴儿白血病临床资料进行回顾性分析。结果 14例患儿中,急性淋巴细胞白血病(ALL)4例,急性髓系白血病(AML)9例,急性混合细胞白血病(MPAL)1例。患儿发病中位年龄为10.5(4-19)个月,接受移植中位年龄为16(7-26)个月。HLA配型均为亲缘单倍型相合,预处理均为Bu/Cy为基础的清髓方案,均接受经G-CSF动员的外周血造血干细胞移植。输入单个核细胞中位数为19.95(7.6-31.5)×10^(8)/kg,CD34^(+)细胞中位数为12.01(1.46-20.45)×10^(6)/kg。14例患儿均获造血重建。1例因急性GVHD死亡,2例移植后复发最终死亡。存活11例患儿中位随访时间50(21-73)个月,预计3年总生存率(OS)为79%(11/14)。结论 Haplo-HSCT治疗KMT2A-r婴儿急性白血病安全有效,仍需进一步减少移植相关并发症发生以改善患儿的长期存活率和生活质量。 展开更多
关键词 亲缘单倍型造血干细胞移植 KMT2A基因重排 婴儿白血病
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单倍体造血干细胞移植治疗儿童骨髓增生异常综合征的临床分析
2
作者 汪洁 熊昊 +5 位作者 陈智 杨李 陶芳 孙鸣 卢文婕 祁闪闪 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2024年第5期327-331,共5页
目的 探讨儿童骨髓增生异常综合征(MDS)接受单倍体异基因造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗的临床疗效,并分析预后相关因素。方法 回顾性分析2018年6月—2022年2月在武汉儿童医院血液肿瘤科接受Haplo-HSCT治疗的13例MDS患儿临床资料,并分... 目的 探讨儿童骨髓增生异常综合征(MDS)接受单倍体异基因造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗的临床疗效,并分析预后相关因素。方法 回顾性分析2018年6月—2022年2月在武汉儿童医院血液肿瘤科接受Haplo-HSCT治疗的13例MDS患儿临床资料,并分析影响预后的危险因素。结果 13例儿童MDS患者中,男9例,女4例,中位年龄为9(1-13)岁,病史中位时间3.2年(2个月-10年),7例诊断难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB),3例诊断难治性血细胞减少症(RCC),2例诊断RAEB向白血病转化或转化中RAEB-t,1例为难治性贫血伴铁粒幼细胞增多(RARS)。患儿均接受亲缘供者(父亲、母亲、姐姐或弟弟),HLA配型为5-8/10位点相合,G-CSF动员的外周血干细胞,回输单个核细胞中位数22.17(16-32)×10^(8)/Kg,CD34^(+)细胞数中位数11.5(7-14)×10~6/Kg。13例患儿均采用后置环磷酰胺方案预防急性移植物抗宿主病。粒细胞植入中位时间+14(11-18)d,血小板植入中位时间+16(10-19)d。中位随访时间为955(210-1700)d。13例患儿中1例因脓毒性休克死亡,3例合并肺部慢性排异,1例合并卵巢早衰。预期4年总体生存率为92.3%,非复发死亡率为7.7%。结论 接受Haplo-HSCT治疗儿童MDS疗效显著,移植相关并发症仍是患儿长期生存质量的严峻挑战。 展开更多
关键词 骨髓增生异常综合征 单倍体造血干细胞移植 儿童
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2例儿童唐氏综合征合并急性淋巴细胞白血病临床分析
3
作者 王雨娴 熊昊 +7 位作者 陈智 杨李 孙鸣 卢文婕 祁闪闪 杜宇 陶芳 罗琳琳 《中国小儿血液与肿瘤杂志》 CAS 2023年第6期378-380,共3页
1病例资料病例1,女,9岁,2017年1月因“双下肢不能行走1月余,加重1周,发热3天”入院。血常规示WBC 1.54×10^(9)/L,NEU 0.32×10^(9)/L,Hb 71g/L,PLT 70×10^(9)/L,外周血涂片偶见幼稚细胞。查体:眼距较宽,面部平坦,皮肤较苍... 1病例资料病例1,女,9岁,2017年1月因“双下肢不能行走1月余,加重1周,发热3天”入院。血常规示WBC 1.54×10^(9)/L,NEU 0.32×10^(9)/L,Hb 71g/L,PLT 70×10^(9)/L,外周血涂片偶见幼稚细胞。查体:眼距较宽,面部平坦,皮肤较苍黄,颈部可触及数枚蚕豆大小淋巴结,质硬,活动可,腹部稍膨隆,脐周有压痛,肝肋下可触及,脾可触及边缘,左手贯通掌。骨髓形态学见90%幼稚淋巴细胞,流式细胞分析免疫表型提示B细胞型,骨髓染色体核型结果47,XX,+21,荧光原位杂交(fluorescence in situ hybridization,FISH)提示AML1位于21q22位点拷贝数增加90%,白血病常见融合基因阴性,EVI1基因定量13.64%,高通量测序(next generation sequencing,NGS)发现存在JAK2 Exon21内含子变异。患儿按ALL高危组方案[1]化疗,CAM治疗后MRD转阴。VDLD、HR强化疗期间出现骨髓抑制、脓毒血症、真菌感染等化疗相关反应(表1),经积极治疗后好转,于2019年5月结束化疗,随访至今未见复发。 展开更多
关键词 幼稚细胞 外周血涂片 脓毒血症 幼稚淋巴细胞 骨髓形态学 唐氏综合征 眼距 急性淋巴细胞白血病
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