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光遗传学技术治疗光感受器凋亡性视网膜疾病的新进展
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作者 凌波(综述) 沈吟(审校) 《中华实验眼科杂志(中英文)》 北大核心 2025年第7期644-650,共7页
以光感受器不可逆凋亡为主要病理特征的视网膜退行性疾病,如视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性,是全球范围内导致严重视力损害和失明的主要疾病类型。由于哺乳动物视网膜的神经元特性,其再生能力极为有限,光感受器一旦损伤或死亡便难... 以光感受器不可逆凋亡为主要病理特征的视网膜退行性疾病,如视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性,是全球范围内导致严重视力损害和失明的主要疾病类型。由于哺乳动物视网膜的神经元特性,其再生能力极为有限,光感受器一旦损伤或死亡便难以逆转,进而造成永久性视觉丧失。近年来,光遗传学作为一种新兴的神经调控与视觉重建策略,为终末期视网膜疾病患者提供了恢复部分视觉功能的全新治疗可能。该技术的基本原理是利用腺相关病毒等载体,将编码光敏蛋白(如微生物视紫红质或工程化变体)的基因递送至视网膜中幸存的下游神经细胞(如双极细胞或神经节细胞),从而赋予其对光的响应能力,绕过已丧失功能的光感受器,重建视觉通路。本文综述了近年来高性能光敏蛋白的研发进展,梳理了国内外相关临床试验的成果与挑战,并探讨了光遗传学在遗传性及退行性视网膜疾病治疗中的应用潜力及其临床转化前景。 展开更多
关键词 光遗传 基因治疗 视网膜退行性疾病 临床试验
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