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CRISPR/Cas9技术在遗传性眼病基因治疗中的应用
被引量：
6
1
作者
吴世
靖
(
综述
)
睢瑞芳(审校)
《中华实验眼科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2018年第11期892-896,共5页
成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关核酸酶(Cas)系统是一种存在于细菌和古菌内抵抗外源病毒和质粒侵袭的适应性免疫系统,自其发现的30余年来,研究者对其在生物体内免疫过程和利用其进行基因编辑的作用机制的认识不断深入。...
成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关核酸酶(Cas)系统是一种存在于细菌和古菌内抵抗外源病毒和质粒侵袭的适应性免疫系统,自其发现的30余年来,研究者对其在生物体内免疫过程和利用其进行基因编辑的作用机制的认识不断深入。研究发现,由Ⅱ型CRISPR/Cas改造而来的CRISPR/Cas9系统准确和有效地进行基因编辑。近年来,随着基因测序技术的进步和发展,多种眼科遗传病的致病基因诊断更加明确,同时随着在真核细胞里Cas9作用特异性的提高,基因编辑技术在遗传性眼病的诊疗方面正展现出巨大的潜力。目前,CRISPR/Cas9基因编辑技术在眼科的应用已扩展到先天性白内障、先天性青光眼、视网膜色素变性(RP)、先天性角膜营养不良、Leber先天性黑矇(LCA)和Usher综合征等遗传性眼病的基因治疗。此外,CRISPR/Cas9基因编辑技术与腺相关病毒载体(AAV)和诱导性多能干细胞(iPSCs)研究的结合为遗传性疾病的治疗提供了更多的可能性和新的途径。本文就CRISPR/Cas9基因编辑技术的机制以及该技术在眼遗传病基因治疗方面中的应用进行综述。
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关键词
成簇规律间隔短回文重复序列
CRISPR-Cas系统
基因治疗
眼遗传疾病
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题名
CRISPR/Cas9技术在遗传性眼病基因治疗中的应用
被引量：
6
1
作者
吴世
靖
(
综述
)
睢瑞芳(审校)
机构
中国医学科学院
出处
《中华实验眼科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2018年第11期892-896,共5页
基金
中国医学科学院医学与健康科技创新工程经费资助项目(2016-I2M-1-002)。
文摘
成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关核酸酶(Cas)系统是一种存在于细菌和古菌内抵抗外源病毒和质粒侵袭的适应性免疫系统,自其发现的30余年来,研究者对其在生物体内免疫过程和利用其进行基因编辑的作用机制的认识不断深入。研究发现,由Ⅱ型CRISPR/Cas改造而来的CRISPR/Cas9系统准确和有效地进行基因编辑。近年来,随着基因测序技术的进步和发展,多种眼科遗传病的致病基因诊断更加明确,同时随着在真核细胞里Cas9作用特异性的提高,基因编辑技术在遗传性眼病的诊疗方面正展现出巨大的潜力。目前,CRISPR/Cas9基因编辑技术在眼科的应用已扩展到先天性白内障、先天性青光眼、视网膜色素变性(RP)、先天性角膜营养不良、Leber先天性黑矇(LCA)和Usher综合征等遗传性眼病的基因治疗。此外,CRISPR/Cas9基因编辑技术与腺相关病毒载体(AAV)和诱导性多能干细胞(iPSCs)研究的结合为遗传性疾病的治疗提供了更多的可能性和新的途径。本文就CRISPR/Cas9基因编辑技术的机制以及该技术在眼遗传病基因治疗方面中的应用进行综述。
关键词
成簇规律间隔短回文重复序列
CRISPR-Cas系统
基因治疗
眼遗传疾病
Keywords
Clustered regularly interspaced short palindromic repeats
CRISPR-Cas systems
Gene therapy
Hereditary eye diseases
分类号
R473.77 [医药卫生—护理学]
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题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
CRISPR/Cas9技术在遗传性眼病基因治疗中的应用
吴世
靖
(
综述
)
睢瑞芳(审校)
《中华实验眼科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2018
6
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