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多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022) 被引量：13: 1; 作者北京协和医院罕见病多学科协作组中国罕见病联盟 +1 位作者张波张抒扬《协和医学杂志》 CSCD 2022年第2期235-254,共20页; 药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴,但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据,临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量,其特殊性增加了传统卫生技... 展开更多; 关键词多准则决策分析罕见病罕见病药品药品临床综合评价; 在线阅读下载PDF 职称材料

戈谢病多学科诊疗专家共识(2020) 被引量：19: 2; 作者北京协和医院罕见病多学科协作组张抒扬《协和医学杂志》 CSCD 2020年第6期682-697,共16页; 戈谢病(Gaucherdisease,GD)是由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致的遗传性溶酶体贮积病。当溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶活性降低时,造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、脑及眼部等器官的巨噬细胞溶酶体中贮积,临床上常出现肝脾肿大、... 展开更多; 关键词戈谢病多学科协作多系统受累酶替代疗法; 在线阅读下载PDF 职称材料

阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024): 3; 作者陈苗杨辰 +24 位作者刘紫薇曹玮张波刘鑫李景南刘炜潘杰王健郑月宏陈跃鑫李方达杜顺达宁聪陈丽萌乐偲倪俊彭敏郭潇潇王涛李宏军李融融吴彤韩冰张抒扬北京协和医院罕见病多学科协作组《协和医学杂志》 CSCD 北大核心 2024年第5期1011-1028,共18页; 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种由于磷脂酰肌醇聚糖A基因突变引起细胞膜上锚链蛋白糖基磷脂酰肌醇(glycosylphosphatidylinositol,GPI)表达异常所致的后天获得性克隆性造血干细胞疾病,临床... 展开更多; 关键词阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗多系统受累共识; 在线阅读下载PDF 职称材料

米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识(2021) 被引量：7: 4; 作者北京协和医院罕见病多学科协作组张抒扬 +2 位作者张波刘鑫尚俊美《协和医学杂志》 CSCD 2021年第5期674-683,共10页; 肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma,ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤,手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者,药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。米托坦是美国食品药品监督管理局... 展开更多; 关键词米托坦肾上腺皮质癌专家共识罕见病罕见病用药; 在线阅读下载PDF 职称材料

题名多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022) 被引量：13: 1; 作者北京协和医院罕见病多学科协作组中国罕见病联盟张波张抒扬; 机构不详中国医学科学院北京协和医院药剂科中国医学科学院北京协和医院心内科中国医学科学院北京协和医院疑难重症及罕见病国家重点实验室; 出处《协和医学杂志》 CSCD 2022年第2期235-254,共20页; 基金中央高校基本科研业务费专项资金(3332021003) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021⁃I2M⁃1⁃003) 北京协和医院青年科研基金(pumch201911755)。; 文摘药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴,但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据,临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量,其特殊性增加了传统卫生技术评估的难度。多准则决策分析从多角度探讨药品的综合价值,并以循证医学为基础,增加了决策的透明度和科学性,提高了决策的质量,为解决罕见病药品临床综合评价难题提供了潜在解决方案。目前,多准则决策分析在国内罕见病药品临床综合评价方面的应用尚处于起步和探索阶段,缺乏科学的方法学指导材料。为进一步完善我国罕见病药品临床综合评价多元化体系建设,北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟,组织相关领域专家制订了《多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)》,旨在为罕见病药品临床综合评价提供规范性方法学指导。; 关键词多准则决策分析罕见病罕见病药品药品临床综合评价; Keywords multi⁃criteria decision analysis rare diseases orphan drugs comprehensive drug evaluation; 分类号 R-1 [医药卫生] R97 [医药卫生—药品]; 在线阅读下载PDF 职称材料

题名戈谢病多学科诊疗专家共识(2020) 被引量：19: 2; 作者北京协和医院罕见病多学科协作组张抒扬; 机构不详中国医学科学院; 出处《协和医学杂志》 CSCD 2020年第6期682-697,共16页; 基金国家重点研发计划(2016YFC0901500) 中国医学科学院罕见病研究中心资助项目(2016ZX3101744) 中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2016-12M-1-002)。; 文摘戈谢病(Gaucherdisease,GD)是由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致的遗传性溶酶体贮积病。当溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶活性降低时,造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、脑及眼部等器官的巨噬细胞溶酶体中贮积,临床上常出现肝脾肿大、骨痛、贫血、血小板下降、神经系统症状,也可出现其他系统受累表现。由于本病发病率低、患者多系统受累、临床表现多样,全面的评估和诊治需多学科团队协作。为促进GD诊疗的规范化,北京协和医院依托罕见病多学科会诊团队,邀请本病可能累及的各系统相关临床专家及参与诊断的平台科室专家,结合GD的临床表现及诊治进展,形成该病多学科诊疗专家共识,以期提高诊疗效率,更好地对患者进行综合诊治管理。; 关键词戈谢病多学科协作多系统受累酶替代疗法; Keywords Gaucher disease multidisciplinary team multi-system involvement enzyme replacement therapy; 分类号 R596 [医药卫生—内科学]; 在线阅读下载PDF 职称材料

题名阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024): 3; 作者陈苗杨辰刘紫薇曹玮张波刘鑫李景南刘炜潘杰王健郑月宏陈跃鑫李方达杜顺达宁聪陈丽萌乐偲倪俊彭敏郭潇潇王涛李宏军李融融吴彤韩冰张抒扬北京协和医院罕见病多学科协作组; 机构中国医学科学院北京协和医院血液内科中国医学科学院北京协和医院感染内科中国医学科学院北京协和医院药剂科中国医学科学院北京协和医院消化内科中国医学科学院北京协和医院放射科中国医学科学院北京协和医院放射介入组中国医学科学院北京协和医院血管外科中国医学科学院北京协和医院肝脏外科中国医学科学院北京协和医院肾内科中国医学科学院北京协和医院神经科中国医学科学院北京协和医院呼吸与危重症医学科中国医学科学院北京协和医院心内科中国医学科学院北京协和医院皮肤科中国医学科学院北京协和医院泌尿外科中国医学科学院北京协和医院营养科北京高博博仁医院造血干细胞移植科不详; 出处《协和医学杂志》 CSCD 北大核心 2024年第5期1011-1028,共18页; 基金国家重点研发计划(2022YFC2703900,2022YFC2703901) 中国医学科学院临床与转化医学研究专项(2023⁃12M⁃C&T⁃B⁃013) +2 种基金国家自然科学基金(82370121) 北京市自然科学基金(7232109) 中央高水平医院临床科研专项(2022⁃PUMCH⁃D⁃002)。; 文摘阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种由于磷脂酰肌醇聚糖A基因突变引起细胞膜上锚链蛋白糖基磷脂酰肌醇(glycosylphosphatidylinositol,GPI)表达异常所致的后天获得性克隆性造血干细胞疾病,临床常表现为血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭,也可出现肾功能异常、肺动脉高压、吞咽困难、胸痛、腹痛、勃起功能障碍等多系统受累的症状。由于PNH为罕见病,且临床表现异质性强,常需进行多学科协作诊疗。北京协和医院依托罕见病诊疗平台,邀请多学科临床专家,在PNH诊疗方面达成了统一意见,并形成《阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024)》,以期促进PNH诊疗的标准化、规范化。; 关键词阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗多系统受累共识; Keywords paroxysmal nocturnal hemoglobinuria multidisciplinary treatment multiple system involvement consensus; 分类号 R556.6 [医药卫生—血液循环系统疾病] R571 [医药卫生—消化系统] R54 [医药卫生—心血管疾病]; 在线阅读下载PDF 职称材料

题名米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识(2021) 被引量：7: 4; 作者北京协和医院罕见病多学科协作组张抒扬张波刘鑫尚俊美; 机构不详北京协和医院药剂科中日友好医院内分泌科; 出处《协和医学杂志》 CSCD 2021年第5期674-683,共10页; 基金中央高校基本科研业务经费(3332021003) 北京协和医院青年科研基金(pumch201911755) 中国研究型医院学会研究专项(Y2021FH-YWPJ01-106)。; 文摘肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma,ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤,手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者,药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物,其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖,同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能,是多个国际指南和共识推荐的ACC首选辅助治疗药物。米托坦治疗期间需维持血药浓度在14~20 mg/L之间,监测药物相关不良反应,并警惕与其他药物的相互作用。为促进我国米托坦治疗ACC临床应用进一步规范化,保障用药的有效性和安全性,北京协和医院依托罕见病多学科诊疗团队,组织相关领域专家,经多次讨论、修改,最终制订了本共识,以供临床参考。; 关键词米托坦肾上腺皮质癌专家共识罕见病罕见病用药; Keywords mitotane adrenocortical carcinoma expert consensus rare disease orphan drug; 分类号 R736.6 [医药卫生—肿瘤]; 在线阅读下载PDF 职称材料

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1	多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)	北京协和医院罕见病多学科协作组中国罕见病联盟张波张抒扬	《协和医学杂志》 CSCD	2022	13	在线阅读下载PDF 职称材料
2	戈谢病多学科诊疗专家共识(2020)	北京协和医院罕见病多学科协作组张抒扬	《协和医学杂志》 CSCD	2020	19	在线阅读下载PDF 职称材料
3	阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024)	陈苗杨辰刘紫薇曹玮张波刘鑫李景南刘炜潘杰王健郑月宏陈跃鑫李方达杜顺达宁聪陈丽萌乐偲倪俊彭敏郭潇潇王涛李宏军李融融吴彤韩冰张抒扬北京协和医院罕见病多学科协作组	《协和医学杂志》 CSCD 北大核心	2024	0	在线阅读下载PDF 职称材料
4	米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识(2021)	北京协和医院罕见病多学科协作组张抒扬张波刘鑫尚俊美	《协和医学杂志》 CSCD	2021	7	在线阅读下载PDF 职称材料