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罗特西普在SF3B1突变骨髓增生异常综合征治疗中的研究进展
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作者 李佳璟 于晓达 +2 位作者 王安安 郭建刚(综述) 刘蓓(审校) 《中国肿瘤临床》 CAS CSCD 北大核心 2024年第14期748-751,共4页
骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一种起源于造血干细胞(hematopoietic stem cells,HSCs)的异质性髓系肿瘤,并有进展为急性髓性白血病(acute myeloid leukemia,AML)的高风险。约90%的MDS患者存在基因突变,其中25%存... 骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一种起源于造血干细胞(hematopoietic stem cells,HSCs)的异质性髓系肿瘤,并有进展为急性髓性白血病(acute myeloid leukemia,AML)的高风险。约90%的MDS患者存在基因突变,其中25%存在SF3B1突变,发生此突变的MDS患者TGF-β通路表达上调,诱导细胞周期阻滞,从而表现为红系无效造血、病态造血。罗特西普可作为配体陷阱捕获TGF-β配体,抑制SMAD2/3通路激活,下调TGF-β通路,促进晚期红细胞成熟。目前,罗特西普已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于改善低危MDS患者贫血的治疗,并且其在SF3B1突变患者中反应率更高。本文将对罗特西普治疗SF3B1突变相关MDS的现状予以综述,分析其有效性与安全性,以期为临床使用提供治疗策略。 展开更多
关键词 骨髓增生异常综合征 SF3B1突变 罗特西普 有效性 安全性
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Bcl-2抑制剂venetoclax在髓系肿瘤中的治疗进展 被引量:2
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作者 罗兴春(综述) 朱玉(综述) +1 位作者 冯悦(综述) 刘蓓(审校) 《中国肿瘤临床》 CAS CSCD 北大核心 2020年第19期995-1000,共6页
随着各类靶向药物的研发,髓系肿瘤的治疗取得了突破性进展。作为一种选择性Bcl-2(B-cell lymphoma-2)抑制剂,vene-toclax能够抑制抗凋亡蛋白Bcl-2的表达,调控线粒体凋亡通路,诱导肿瘤细胞死亡,其单药及联合治疗在髓系肿瘤中的临床疗效... 随着各类靶向药物的研发,髓系肿瘤的治疗取得了突破性进展。作为一种选择性Bcl-2(B-cell lymphoma-2)抑制剂,vene-toclax能够抑制抗凋亡蛋白Bcl-2的表达,调控线粒体凋亡通路,诱导肿瘤细胞死亡,其单药及联合治疗在髓系肿瘤中的临床疗效肯定。目前,较为常用的治疗方案为venetoclax联合去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷。近年来,venetoclax研究热点主要集中在与其他小分子抑制剂的联合应用,其中研究较多的是靶向作用于基因突变或凋亡通路的小分子抑制剂。本文就venetoclax在髓系肿瘤中的治疗进展做出综述。 展开更多
关键词 venetoclax 髓系肿瘤 小分子抑制剂
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